أ‰valuation du plan national maladies rares 2 2011 ... أ‰valuation du plan national Maladies rares 2011-2016

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  • Évaluation du plan national maladies rares 2011 - 2016 Collection Évaluation

  • Évaluation du plan national Maladies rares 2011-2016

    Le Haut Conseil de la santé publique (HCSP) a évalué le Plan national maladies rares 2, 2011- 2016 (PNMR 2). Ce plan prévu pour la période de 2011 à 2014 puis prolongé jusqu’à fin 2016, comprend 3 axes déclinés en mesures, actions et focus visant à améliorer la qualité de la prise en charge du patient, développer la recherche sur les maladies rares, et amplifier les coopérations européennes et internationales. Le HCSP dresse les constats suivants : les 2 plans successifs ont permis des avancées importantes dans la prise en charge des patients. L’errance diagnostique semble avoir diminué : l’effort d’information, la mise en place d’une plateforme d’appels (Maladies Rares Info Services), le développement du site Orphanet, l’effort de formation des professionnels à la prise en charge des maladies rares ont certainement contribué à cette amélioration. Toutefois, tous les objectifs du PNMR2 n’ont pas été atteints : seuls quelques protocoles nationaux de diagnostics et de soins ont été élaborés, l’accès pour les patients aux plateformes de séquençage est difficile. Une enquête qualitative sur 24 parcours de patients ayant une sclérose latérale amyotrophique, une drépanocytose, des troubles rares du rythme cardiaque ou des maladies héréditaires du métabolisme, complète cette évaluation. Le HCSP présente 9 recommandations transversales autour de la gouvernance, la pertinence d’un nouveau plan, les systèmes d’information, les inégalités sociales et territoriales de santé, … ainsi que 54 recommandations spécifiques par thème, par exemple clarifier les missions respectives des filières, centres de référence, de compétence, ….

    Haut Conseil de la santé publique 14 avenue Duquesne 75350 Paris 07 SP www.hcsp.fr

    http://www.hcsp.fr/

  • Évaluation du plan national maladies rares 2

    2011-2016

    Rapport

    Mai 2016

  • Haut Conseil de la santé publique 2

    Ce document a été validé par la Commission spécialisée « Évaluation, stratégie et prospective » le 18 février 2016 et la Commission spécialisée « Maladies chroniques » le 10 mars 2016.

  • Évaluation du plan national maladies rares 2 - 2011-2016 3

    Avant propos Les évaluations des programmes ou des plans de santé publique réalisées par le Haut Conseil de la santé publique (HCSP) ont pour objectif d’apprécier leur efficacité et leur impact. L’évaluation vise à produire des connaissances sur les actions publiques, notamment quant à leurs effets, dans le double but de permettre aux citoyens d’en apprécier la valeur et d’aider les décideurs à en améliorer la pertinence, l’efficacité, l’efficience, la cohérence et les impacts. Il s’agit d’évaluations externes, indépendantes et impartiales menées après saisine des ministères concernés ou éventuellement après autosaisine du HCSP. Ces évaluations prennent en compte l’ensemble des parties prenantes. Ces évaluations sont conduites conformément aux principes et aux procédures du HCSP et conformément aux recommandations internationales et ne donnent pas lieu à des procédures contradictoires. Elles respectent les principes de la charte de la Société Française d’Evaluation. En conséquence, les appréciations, observations et recommandations exprimées dans le présent rapport le sont sous la seule responsabilité du Haut Conseil de la santé publique. Cette évaluation menée par le HCSP porte sur la période du plan de 2011 à 2014. En raison de la décision de prorogation du plan jusque fin 2016 qui est intervenue pendant l’évaluation, le Codev a pris en compte les éléments recueillis jusqu’à septembre 2015. Les actions mises en œuvre et les textes publiés au-delà notamment l’instruction du 11 janvier 2016, le bilan présenté au COSPRO début 2016 n’ont pas pu être évalués de façon précise.

  • Haut Conseil de la santé publique 4

    SOMMAIRE Lettre de saisine ........................................................................................................................................................ 8 Composition du Comité d’évaluation ..................................................................................................................... 10 Synthèse ................................................................................................................................................................. 11

    1 Contexte de l’évaluation ................................................................................................................................ 14

    2 Démarche d’évaluation ................................................................................................................................. 15

    2.1 Dispositif d’évaluation mis en place par le HCSP ............................................................................................... 15

    2.2 Méthodologie de l’évaluation ............................................................................................................................... 16

    2.3 Objet de l’évaluation ............................................................................................................................................ 16

    2.4 Questionnement évaluatif ................................................................................................................................... 16

    2.5 Méthode de travail et outils mobilisés.................................................................................................................. 17

    3 Conception et mise en œuvre du plan ......................................................................................................... 18

    3.1 Conception du plan .............................................................................................................................................. 18 3.1.1 Conception du plan ................................................................................................................................. 18 3.1.2 Pertinence ............................................................................................................................................... 20 3.1.3 La cohérence du plan et des mesures ...................................................................................................... 20

    3.2 Etat de la mise en œuvre par axe du plan ............................................................................................................ 22 3.2.1 Axe A : Améliorer la qualité de la prise en charge du patient ................................................................ 22 3.2.2 Axe B : Développer la recherche sur les Maladies Rares ....................................................................... 24 3.2.3 Axe C : Amplifier les coopérations européennes et internationales ....................................................... 25 3.2.4 État d’avancement et conséquence sur l’évaluation des effets ............................................................... 25

    4 Effets du plan ................................................................................................................................................. 26

    4.1 Structuration de l’offre de soins : filières, centres de références maladies rares et lisibilité de l’offre de soins .... 26 4.1.1 Rappel des mesures spécifiques dans le PNMR 2 .................................................................................. 26 4.1.2 Constats .................................................................................................................................................. 27 4.1.3 Conclusion et pistes d’amélioration ........................................................................................................ 30

    4.2 Amélioration de la prise en charge et du parcours du patient ............................................................................. 31 4.2.1 Rappel des mesures spécifiques dans le PNMR 2 .................................................................................. 31 4.2.2 Constats .................................................................................................................................................. 32 4.2.3 Conclusion et pistes d’amélioration ........................................................................................................ 36

    4.3 Coordination des professionnels et articulation avec le secteur médico-social .................................................... 38 4.3.1 Rappel des mesures spécifiques ou contemporaines du PNMR 2 .......................................................... 38 4.3.2 Constats .................................................................................................................................................. 38 4.3.3 Conclusion et pistes d’amélioration ........................................................................................................ 40

    4.4 Information sur les maladies rares ....................................................................................................................... 41 4.4.1 L’accessibilité et la diffusion de l'information sur les MR ..................................................................... 41 4.4.2 Le développement du contenu et de l'erg