Lignes directrices de l'évaluation économique des ...coordination de l’évaluation des technologies de la santé (OCCETS). Citer comme suit : Lignes directrices de l’évaluation

Canadian Agency forDrugs and Technologies

in Health

Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé

À l’appui des décisions éclairées

ETSLignes directrices de l’évaluationéconomique des technologiesde la santé au Canada3 édition, 2006

Veuillez noter que jusqu’en avril 2006, l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) était connue sous le nom de l’Office canadien de coordination de l’évaluation des technologies de la santé (OCCETS).

Citer comme suit : Lignes directrices de l’évaluation économique des technologies de la santé au Canada

[3e édition]. Ottawa : Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé; 2006.

Ce rapport ainsi que la version anglaise de ce rapport intitulée Guidelines for the economic evaluation of

health technologies: Canada sont affichés dans le site Web de l’ACMTS.

La production de ce rapport a été rendue possible par l’apport financier de Santé Canada et des

gouvernements d’Alberta, de la Colombie-Britannique, du Manitoba, du Nouveau Brunswick, de la Terre-

Neuve-et-Labrador, des Territoires du Nord-Ouest, de la Nouvelle-Écosse, du Nunavut, de l’Ontario, de

l’Île-du-Prince-Édouard, de la Saskatchewan et du Yukon. L’Agence canadienne des médicaments et des

technologies de la santé assume l’entière responsabilité de la forme finale et du contenu de ce rapport. Les

opinions exprimées dans ce rapport ne représentent pas forcément celles du Santé Canada ou de

gouvernements provinciaux ou territoriaux.

La reproduction de ce document à des fins non commerciales est autorisée à condition que l’ACMTS soit

dûment mentionné.

L’ACMTS est financé par les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux canadiens.

Dépôt légal - 2006

Bibliothèque nationale du Canada

ISBN : 1-897257-50-3 (version imprimée)

ISBN : 1-897257-51-1 (version électronique)

CONVENTION DE LA POSTE-PUBLICATIONS NO 40026386

RETOURNER TOUTE CORRESPONDANCE NE POUVANT ÊTRE LIVRÉE AU CANADA À

AGENCE CANADIENNE DES MÉDICAMENTS ET DES TECHNOLOGIES DE LA SANTÉ

600-865, AVENUE CARLING

OTTAWA ON K1S 5S8

À la mémoire de

Bernie O’Brien, B. A., M. Sc., Ph. D.

(1959-2004)

L’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé dédie ce travail à la

mémoire de Bernie O’Brien, un économiste de la santé, un chercheur et un éducateur

remarquable, mais avant tout, un collège hautement estimé et respecté. Reconnu à l’échelle

internationale comme un pionnier de l’évaluation économique appliquée au domaine des soins de

la santé, Dr O’Brien était directeur du PATH (Program for Assessment of Technology in Health),

professeur au Département d’épidémiologie clinique et de biostatistiques, ainsi qu’un

collaborateur du Centre for Health Economics and Policy Analysis, à l’Université McMaster; il

occupait également les fonctions de codirecteur du Centre for Evaluation of Medicines au

St. Joseph’s Healthcare et de directeur du Clinical Effectiveness Research of the Father Sean

O’Sullivan Research Centre, à Hamilton, en Ontario. Sa sagesse, sa clairvoyance et son

enthousiasme nous manquent cruellement.

LIGNES DIRECTRICES DE L’ÉVALUATION ÉCONOMIQUE DES TECHNOLOGIES DE LA SANTÉ AU CANADA

Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé i

Le présent rapport est un examen d'articles, d'études, de documents et d'autres renseignements publiés (regroupés sous

l'appellation « documentation d'origine ») auxquels l'ACMTS a pu avoir accès. L'ACMTS ne peut donner l'assurance, ni être

tenue responsable, de l'exactitude du contenu de la documentation d'origine sur laquelle se fonde le rapport; l'ACMTS décline

également toute responsabilité quant à la qualité, la propriété, l'inexactitude ou le bien-fondé des énoncés, renseignements ou

conclusions qui figurent dans la documentation d'origine.

L'ACMTS assume la pleine responsabilité quant à la forme et au contenu définitifs du présent rapport. Les énoncés et

conclusions qui y apparaissent reflètent l'opinion de l'ACMTS, et non celle des membres de ses conseils ou des examinateurs.

Examinateurs du Conseil consultatif scientifique de l'ACMTS

André-Pierre Contandriopolous, Ph. D.

Professeur titulaire

Administration de la santé

Université de Montréal

Montréal (Québec)

Douglas Coyle, M. A., M. Sc., Ph. D.

Professeur agrégé

Département d’épidémiologie et de santé

communautaire

Université d’Ottawa

Ottawa (Ontario)

David Hailey, M. Sc., Ph. D., diplômé du RIC Professeur

Sciences de la santé publique

Université de l’Alberta

Edmonton (Alberta)

Philip Jacobs, D. Phil. Professeur

Université de l’Alberta

Edmonton (Alberta)

Muhammad Mamdani, M. A., M. P. H., D. Pharm.

Scientifique principal (au moment de la révision du

document)

Institute for Clinical Evaluative Sciences

Toronto (Ontario)

Examinateurs du Comité consultatif pharmaceutique de l’ACMTS

Les personnes suivantes ont examiné les versions préliminaires de la troisième édition.

Roy Dobson, B. Sc. Pharm., M. A. A, Ph. D.

Professeur adjoint

Université de la Saskatchewan

Saskatoon (Saskatchewan)

R. S. Nakagawa, B. Sc., F. C. S. H. P.

Directeur de la pharmacie (au moment de la révision

du document)

Fraser Health Authority

Surrey (Colombie-Britannique)

John A. Hoar, B. A., M. A. P., M. D. E. Pharmacoéconomiste

Ministère de la Santé de la Nouvelle-Écosse

Halifax (Nouvelle-Écosse)

Angie Wong, B. Sc. Pharm., M. Sc. Directrice associée intérimaire, Services

pharmaceutiques

Direction des programmes des médicaments

Ministère de la Santé et des Soins de longue durée

de l’Ontario

Toronto (Ontario)


Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé ii

Comité consultatif sur les appareils médicaux et les systèmes de santé de l’ACMTS

Paul Childs, B. A. spécialisé

Chef, Planification opérationnelle

Programme de veille économique

Ministère de la Santé et du Bien-Être de l’Alberta

Edmonton (Alberta)

Examinateurs externes

Ron Goeree, M. A.

Professeur adjoint

Département d’épidémiologie clinique et

de biostatistiques

Université McMaster

Hamilton (Ontario)

Nicole Mittmann, M. Sc., Ph. D.

Scientifique

Sunnybrook and Women’s College Health

Sciences Centre

Toronto (Ontario)

Robert Lee, B. Sc., B. Sc. Ed., M. Sc. Professeur adjoint

Université de Calgary

Calgary (Alberta)

Angela Rocchi, M. Sc. Directrice

Axia Research

Hamilton (Ontario)

Braden J. Manns, M. D., M. Sc., F. R. C. P. C. Professeur adjoint


Calgary (Alberta)

Alan Shiell, Ph. D. Professeur


Calgary (Alberta)

Orlando Manti, B. A. spécialisé, M. A. Économiste principal

Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés

Ottawa (Ontario)

George W. Torrance, Ph. D. Professeur émérite

Université McMaster

Hamilton (Ontario)

Christopher McCabe, B. A., M. Sc., Ph. D. Maître de conférence en économie de la santé

Université de Sheffield

Sheffield (Royaume-Uni)


Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé iii

Collaborateurs

Mo Amin, Ph. D., a collaboré de façon importante

à la rédaction de la deuxième version des

sections 2, 6, 7, 9, 12 et 14 des Lignes directrices

de l’évaluation économique; il a également revu

les versions préliminaires de diverses sections du

document.

Bruce Brady, M. A., M. Sc., a pris une part

généreuse à toutes les sections des Lignes

directrices; il a dirigé le projet et assuré la

coordination et la planification, tout en collaborant

à la conception, à la rédaction et à la révision de

toutes les sections du document.

Allan Brown, M. B. A., M. A., a rédigé les

versions préliminaires de l’annexe 2 et a participé

à l’organisation du projet.

Philip Jacobs, D. Phil., a rédigé les versions

préliminaires de la section 10.

Karen Lee, M. A., a revu et révisé les versions

préliminaires de sections des Lignes directrices et

présenté ses commentaires sur celles-ci.

Lynda McGahan, M. Sc., a préparé l’information

relative à l’évaluation des technologies non

pharmacologiques.

Shaila Mensinkai, M. A., M. B. I. S., a dirigé les

recherches documentaires sur les lignes directrices

existantes et sur l’information relative à

l’évaluation des technologies non

pharmacologiques, rédigé la partie de l’annexe 2

sur la recherche documentaire, revu les versions

préliminaires du document, ainsi que vérifié et mis

en forme les références bibliographiques.

Les auteurs tiennent à souligner l’apport des

personnes suivantes à la troisième édition :

Michael Cheng a fourni des renseignements

sur l’évaluation économique des technologies

non pharmacologiques.

Doug Coyle a préparé une version préliminaire

des sections 3 et 8.

Jeffrey Hoch a présenté ses commentaires sur

la section 12.

Debra Marshall a fourni des renseignements

sur l’évaluation économique des technologies

non pharmacologiques.

Nicole Mittmann a participé aux versions

préliminaires des sections 4 et 6.

Bernie O’Brien a fourni des commentaires

approfondis, et des suggestions pour la

révision, sur la deuxième édition des Lignes

directrices de l’évaluation économique.

Les auteurs remercient également les personnes

suivantes pour leur participation :

Michel Boucher a collaboré à l’organisation

du projet; il a revu la deuxième édition des

Lignes directrices et présenté ses

commentaires sur celle-ci.

Eugenia Palylyk-Colwell s’est chargée de la

révision de la structure de la troisième version

préliminaire du document.

Vijay Shukla a collaboré à l’organisation du

projet; elle a révisé plusieurs versions des

Lignes directrices tout en présentant ses

commentaires.

Conflits d’intérêts

Nicole Mittmann a agi à titre de consultante auprès

de plusieurs sociétés pharmaceutiques.

Angela Rocchi a obtenu des contrats de recherche

en économie de la santé de diverses sociétés

pharmaceutiques canadiennes depuis 1990. De

décembre 2003 à janvier 2004, elle a animé une

réunion portant sur la première version

préliminaire des Lignes directrices de l’OCCETS

pour les Rx&D et préparé une réponse de cette

association sur le document.

George Torrance est l’un des concepteurs du

Health Utilities Index (HUI) dont il est question

dans les Lignes directrices de l’évaluation

économique et l’un des directeurs de Health

Utilities inc., une société qui fournit des

instruments, ainsi que des services de consultation

aux utilisateurs du HUI.



iv

PRÉFACE DE LA TROISIÈME ÉDITION

L’objectif des Lignes directrices de l’évaluation

économique des technologies de la santé au

Canada est d’aider ceux qui réalisent des

évaluations économiques (soit, les analystes) à

produire de l’information économique crédible et

normalisée, à la fois pertinente et utile pour les

décideurs qui agissent à l’intérieur du système

public de soins de santé canadien. Les consignes

qui s’y trouvent établissent des normes de haute

qualité pour la conduite et la présentation des

résultats d’évaluations économiques que les

décideurs peuvent examiner et comparer.

Les principes mis de l’avant dans la troisième

édition s’appliquent à diverses technologies de la

santé, y compris celles qui font la promotion de la

santé, qui préviennent et traitent les affections ou

qui améliorent la réadaptation et les soins de

longue durée. Précédemment, les Lignes

directrices de l’évaluation économique visaient

essentiellement l’évaluation des médicaments. La

clientèle des évaluations économiques se

composait principalement des responsables de

programmes publics de médicaments et des

fabricants de produits pharmaceutiques qui

soumettent des renseignements économiques pour

appuyer l’inscription de leurs produits aux Listes

de médicaments. Or, le recours aux évaluations

économiques pour prendre des décisions éclairées

relativement à d’autres technologies de soins de

santé, tels les vaccins, les appareils médicaux, les

interventions médicales et chirurgicales, la

prévention et les activités de dépistage de la

maladie, les activités de promotion de la santé et

les initiatives de prestations de soins comme la

télémédecine, est de plus en plus répandu. Ces

technologies ne comprennent pas seulement des

produits, mais aussi des stratégies pour la prise en

charge des patients et le traitement d’une affection

donnée. La troisième édition des Lignes directrices

de l’évaluation économique a été rédigée en vue de

répondre aux besoins d’information de cette plus

vaste clientèle.

Cette troisième édition fait suite aux publications

de novembre 1994 (première édition) et d’octobre 1997 (deuxième édition). Elle reflète l’expérience

acquise lors de l’utilisation de la deuxième édition

et tient compte des progrès méthodologiques

réalisés depuis 1997 dans le domaine de

l’évaluation économique des technologies de la

santé. La préparation de la troisième édition a

commencé par l’élaboration d’un protocole qui

posait les principes suivants :

offrir un guide clair, concis, pratique et de

haute qualité aux analystes;

répondre aux besoins des décideurs en ce qui a

trait à de l’information économique fiable,

cohérente et pertinente;

déterminer les méthodes privilégiées pour

lesquelles des meilleures pratiques ont été

reconnues ou qui font l’objet d’un consensus

parmi les décideurs;

fournir des renseignements et des conseils

succincts sur les éléments pour lesquels les

questions d’ordre méthodologique n’ont pas

été résolues;

permettre des démarches souples, innovatrices

et différentes, particulièrement là où les

questions d’ordre méthodologique n’ont pas

été résolues;

présumer que le lecteur possède des

connaissances techniques sur les méthodes

servant aux évaluations économiques, de façon

à éviter les longues explications.

Tout au long du processus, les tensions inhérentes

à ces principes ont demandé des compromis. Au

nombre des considérations pratiques, mentionnons

la pertinence des méthodes compte tenu des

besoins des décideurs et le recours à des méthodes

plus simples et plus compréhensibles lorsqu’il a

été jugé inutile de complexifier davantage. Malgré

de telles considérations, le temps, les efforts et les

coûts inhérents à la réalisation d’évaluations

économiques conformes aux Lignes directrices de

l’évaluation économique devaient tout de même

être mis en rapport avec les coûts (souvent plus

élevés) de mauvaises décisions de financement

découlant de la mise en œuvre des résultats d’une

évaluation de qualité médiocre.

Lors de la préparation de la troisième version des

Lignes directrices de l’évaluation économique,



v

nous avons étudié tous les commentaires reçus des

examinateurs. Les décisions liées aux questions

d’ordre méthodologique ont été prises par

consensus.

L'ACMTS assume la pleine responsabilité quant

au contenu des Lignes directrices de l’évaluation

économique.

FAITS SAILLANTS DE LA TROISIÈME ÉDITION

Présentation : Chaque section des Lignes

directrices traite d’un aspect particulier de la

conduite d’une évaluation économique ou de la

présentation des résultats. Les énoncés des Lignes

directrices résumant les points essentiels que doit

suivre l’analyste sont présentés avant les lignes

directrices détaillées. Le poids de la

recommandation est transmis par le choix du

vocabulaire. L’analyste appliquera les consignes

lorsque celles-ci sont rédigées à la forme active;

des termes comme inviter, privilégier ou envisager

lui signaleront qu’il jouit d’une plus grande

latitude dans sa démarche.

Scénario de référence : Le scénario de référence

correspond à l’ensemble des méthodes privilégiées

que l’analyste doit suivre lorsqu’il réalise l’analyse

de l’hypothèse de base dans le cadre d’une

évaluation économique. Le but du scénario de

référence est de faciliter la prise de décisions en

améliorant la cohérence dans la conduite des

évaluations économiques et la présentation des

résultats, ce qui augmentera la comparabilité des

évaluations.

Pertinence : Les décideurs doivent disposer d’une

information en rapport avec les situations où ils

sont appelés à prendre des décisions. Le critère de

départ pour répondre aux besoins du décideur est

de formuler la question de l’étude de façon à

aborder directement l’élément faisant l’objet de la

décision, du problème ou de la politique. Cela

permettra de préciser la portée, le plan et la

présentation des résultats de l’évaluation. Les

Lignes directrices de l’évaluation économique

préconisent aussi le recours à des données et à la

simulation de scénarios du monde réel. Lorsqu’une

évaluation vise à fournir des renseignements pour

une décision donnée dans plus d’un contexte ou

relevant de plus d’une autorité, il faut inclure des

données et des hypothèses de rechange dans

l’analyse (p. ex. à l’aide d’analyses de sensibilité) afin de tenir compte de différences significatives

entre les provinces et les territoires ou les

contextes. Dans certains cas, il peut être utile

d’analyser les situations où un usage inapproprié,

sous-optimal ou non prévu de la technologie

étudiée est à escompter. La satisfaction des besoins

en information du monde réel des décideurs n’est

pas toutefois sans poser de défi.

Souplesse : Bien qu’un des objectifs premiers des

Lignes directrices de l’évaluation économique soit

de favoriser le recours à des démarches

systématiques pour l’analyse et la présentation des

résultats des évaluations, il est entendu que les

énoncés ou le scénario de référence peuvent être

irréalisables ou ne pas s’appliquer dans un

contexte particulier. Par conséquent, l’analyste a la

possibilité de choisir une méthode différente pour

composer avec la situation propre à l’évaluation.

Certaines sections des Lignes directrices offrent des

conseils à l’analyste pour les cas où aucune

consigne quant à la méthodologie n’a été arrêtée.

Ainsi, dans les Lignes directrices, on estime qu’une

analyse de sensibilité déterministe constitue une

méthode pratique et acceptable pour analyser

l’incertitude, même si une analyse de sensibilité

probabiliste permet une évaluation plus complète de

l’incertitude et est davantage susceptible de procurer

une estimation non biaisée des coûts et des

répercussions. Ce qu’il importe principalement

d’établir, c’est si le recours à une méthode différente

diminue la qualité de l’information apportée par

l’évaluation. L’analyste doit préciser si les méthodes

employées pour l’évaluation sont conformes aux

énoncés des Lignes directrices et justifier tout écart.

Transparence : Un des concepts de base des

Lignes directrices est le besoin de transparence

dans la présentation des résultats d’une évaluation.

L’analyste doit fournir des renseignements

détaillés sur les méthodes, les intrants et les

résultats de l’évaluation. La transparence permet

aux utilisateurs d’évaluer de façon critique la qualité du rapport sur le plan méthodologique et de



vi

vérifier par eux-mêmes que les biais potentiels ont

été traités comme il se doit. Il est aussi essentiel de

présenter l’information sous une forme qui sera

utile aux décideurs. Toutes les étapes de l’analyse

doivent être décrites en détail avant leur agrégation

pour obtenir les résultats relatifs au rapport coût-

efficacité. L’analyste pourra utiliser le modèle

standard de présentation des résultats à l’annexe 3

pour s’assurer de le faire de façon rigoureuse et

cohérente.

Il est possible de télécharger la troisième édition

des Lignes directrices à partir du site Web de

l’ACMTS (http://www.acmts.ca) ou d’obtenir un

exemplaire imprimé en communiquant avec

l’ACMTS.

http://www.ccohta.ca/



vii



viii

TABLE DES MATIÈRES

PRÉFACE DE LA TROISIÈME ÉDITION .................................................................................................... iv ABRÉVIATIONS ET CONVENTIONS ......................................................................................................... ix 1 INTRODUCTION .................................................................................................................................. 1

1.1 Évaluations économiques .................................................................................................................. 1 2 ÉNONCÉS DES LIGNES DIRECTRICES ............................................................................................ 4

2.1 Question de l’étude ............................................................................................................................ 4 2.2 Types d’évaluation ............................................................................................................................. 4 2.3 Population cible ................................................................................................................................. 5 2.4 Comparateurs ..................................................................................................................................... 5 2.5 Perspective ......................................................................................................................................... 6 2.6 Efficacité ............................................................................................................................................ 6 2.7 Horizon .............................................................................................................................................. 7 2.8 Modélisation ...................................................................................................................................... 7 2.9 Valorisation des résultats ................................................................................................................... 8 2.10 Utilisation et coûts des ressources ..................................................................................................... 8 2.11 Actualisation .................................................................................................................................... 10 2.12 Variabilité et incertitude .................................................................................................................. 10 2.13 Équité ............................................................................................................................................... 11 2.14 Généralisabilité ................................................................................................................................ 11 2.15 Présentation des résultats ................................................................................................................. 12

3 LIGNES DIRECTRICES ..................................................................................................................... 13

3.1 Question de l’étude .......................................................................................................................... 13 3.2 Types d’évaluation ........................................................................................................................... 14 3.3 Population cible ............................................................................................................................... 17 3.4 Comparateurs ................................................................................................................................... 18 3.5 Perspective ....................................................................................................................................... 20 3.6 Efficacité .......................................................................................................................................... 22 3.7 Horizon ............................................................................................................................................ 26 3.8 Modélisation .................................................................................................................................... 26 3.9 Valorisation des résultats ................................................................................................................. 29 3.10 Utilisation et coûts des ressources ................................................................................................... 32 3.11 Actualisation .................................................................................................................................... 36 3.12 Variabilité et incertitude .................................................................................................................. 36 3.13 Équité ............................................................................................................................................... 39 3.14 Généralisabilité ................................................................................................................................ 41 3.15 Présentation des résultats ................................................................................................................. 44

4 RÉFÉRENCES……………………………………………………………………………………..................46 ANNEXE 1 : Présentation des résultats de l’analyse ............................................................................... A-1 ANNEXE 2 : Examen des données économiques probantes existantes ................................................. A-4 ANNEXE 3 : Présentation standard des résultats..................................................................................... A-6 ANNEXE 4 : Glossaire ............................................................................................................................ A-12



ix

ABRÉVIATIONS ET CONVENTIONS

ACA Analyse coûts-avantages

ACC Analyse coût-conséquence

ACE Analyse coût-efficacité

ACU Analyse coût-utilité

AMC Analyse de minimisation des coûts

AS Analyse de sensibilité

ASD Analyse de sensibilité déterministe

ASP Analyse de sensibilité probabiliste

CEAC Courbe d’acceptabilité coût-efficacité (pour cost-effectiveness acceptability curve)

DP Disposition à payer

ECRA Essai contrôlé avec répartition aléatoire

HUI Health Utilities Index

PICRP Population (ou participants), intervention, comparateur (ou témoins), résultats et

plan de l’étude

QALY Années de vie pondérées par la qualité (pour quality-adjusted life-year)

QVAS Qualité de vie appliquée à la santé

RCED Rapport coût-efficacité différentiel

VEIP Valeur espérée de l’information parfaite

Lors de la rédaction des Lignes directrices de l’évaluation économique des technologies de la santé au Canada

(titre abrégé à « Lignes directrices de l’évaluation économique » dans le document), les conventions suivantes

ont été appliquées :

L’analyste désigne la personne qui réalise des évaluations économiques.

Le comparateur ou la solution de rechange est la technologie à laquelle on compare l’intervention.

Par affection, on entend tout problème médical, y compris les maladies.

Les répercussions des technologies signifient le plus souvent les résultats sur le plan de la santé (aussi

appelés résultats, effets ou, parfois, avantages), mais elles peuvent aussi faire référence à d’autres types de

répercussions, comme les processus de soins (p. ex. les cas découverts).

Pour désigner une évaluation économique, on utilise également les termes évaluation, analyse ou étude.

L’intervention est la technologie de la santé faisant l’objet de l’évaluation.

Par utilisateurs des évaluations économiques, on entend le plus souvent les décideurs du système public de

soins de santé canadien.



1

1 INTRODUCTION

Les Lignes directrices de l’évaluation économique

s’adressent principalement aux économistes et aux

chercheurs travaillant pour des services de santé,

tant dans les secteurs publics que privés, qui

réalisent des évaluations économiques. Après quoi,

la principale clientèle des évaluations économiques

est formée des décideurs et des stratèges canadiens

qui ont la responsabilité d’accorder les budgets

nécessaires au financement des technologies de la

santé. Ce groupe de décideurs se compose des

conseillers affectés aux politiques des ministères

de la Santé fédéral, provinciaux et territoriaux,

ainsi que des gestionnaires des programmes de

médicaments des provinces ou territoires, des

organismes de santé régionaux, des hôpitaux et

d’autres établissements de soins de santé. En outre,

les responsables d’initiatives nationales, comme le

Programme commun d’évaluation des

médicaments, s’appuient sur ces données pour

documenter leurs recommandations. Par ailleurs,

les évaluations économiques trouvent une

deuxième clientèle auprès des universitaires, des

groupes de médecins spécialistes, des prestataires

de soins de santé, des patients, des groupes de

défense des droits des patients, des fabricants, des

médias et du grand public.

1.1 Évaluations économiques

Le premier but d’une évaluation économique est

de « déterminer, mesurer, évaluer et comparer les

coûts et les répercussions des solutions de

rechange étudiées1 » pour documenter les

décisions quant à l’efficience d’une intervention ou

d’un programme2. Dans ce contexte, les

répercussions représentent le plus souvent les

résultats sur le plan de la santé découlant des

solutions faisant l’objet de la comparaison, bien

qu’il puisse aussi y avoir d’autres types de

répercussions, comme celles liées aux processus

(p. ex. les cas découverts).

Dans ce champ de l’économie, les concepts de

coût de renonciation et de changement graduel

occupent une place centrale. L’économie est une

discipline qui s’intéresse aux échanges entre les

personnes et aux compromis auxquels ces

dernières parviennent3. Pour les systèmes publics

de soins de santé, les ressources limitées signifient

que toutes les interventions disponibles ne peuvent

être offertes dans toutes les situations, ni à tous

ceux qui en ont besoin ou qui voudraient en

bénéficier. Des choix doivent donc être faits parmi

les interventions efficaces, et la décision d’en

financer une implique que d’autres ne le seront pas.

Le coût de renonciation associé au financement de

l’intervention choisie correspond aux avantages sur

le plan de la santé qui auraient pu être tirés du

financement de la solution de rechange qui arrivait

en deuxième position. De plus, le choix du meilleur

plan d’action se fera en ne tenant compte que des

changements graduels dans les coûts et les

répercussions pour les solutions comparées4. Par

conséquent, il est inutile de pondérer l’ensemble des

coûts et des répercussions possibles de chacune des

solutions de la comparaison.

1.1.1 Utilité dans la prise de décisions

Une évaluation économique de haute qualité doit

fournir aux décideurs des renseignements utiles,

pertinents et opportuns. En outre, les évaluations

doivent faire appel à des méthodes d’analyse

rigoureuses, être équilibrées et impartiales

(crédibles), tout en étant transparentes et

accessibles au lecteur.

Il existe de nombreuses situations où les

évaluations économiques peuvent être utiles aux

décideurs :

financement d’un programme, d’un service ou

d’une technologie relevant de différents ordres

de gouvernement ou d’entités administratives

(p. ex. organismes de santé régionaux,

hôpitaux, programmes de médicaments);

fixation des prix par les organismes

gouvernementaux de réglementation et les

fabricants des technologies;



2

élaboration de lignes directrices de pratique

clinique5;

établissement des priorités pour le financement

de la recherche par les gouvernements et les

sociétés de recherche;

surveillance postcommercialisation et

actualisation des données économiques

s’appuyant sur l’usage des technologies dans

le monde réel (données qui peuvent ensuite

servir à documenter l’un des autres types de

décisions).

Les évaluations économiques peuvent fournir des

renseignements sur l’efficience aux responsables de

la répartition des ressources limitées en soins de

santé. Elles peuvent servir plus particulièrement à

déterminer quelles interventions méritent d’être

offertes. Enfin, en association avec d’autres

démarches, comme une analyse différentielle pour

l’établissement de budgets par programmes, elles

peuvent aider à mieux fixer les priorités6, 7

.

Certains s’interrogent sur le bien-fondé de recourir

à des évaluations économiques pour prendre des

décisions. Les évaluations souffrent souvent d’un

manque de transparence, ce qui peut donner lieu à

une mauvaise interprétation des résultats et semer

le doute quant à la crédibilité de l’évaluation8. Des

critiques ont également été exprimées quant à la

diffusion et à l’actualité de l’information, quoique

ces difficultés ne soient pas exclusives aux

évaluations économiques9, 10

. Au nombre des

problèmes de fiabilité, mentionnons le choix de

mauvaises hypothèses et méthodes d’analyse

(p. ex. techniques d’extrapolation des données) et

les limites des méthodes (p. ex. valorisation de la

perte de productivité)8-11

. On a aussi reproché aux

évaluations de ne pas tenir compte de la nature

dynamique des affections, des résultats et des coûts

et de ne pas offrir une vue d’ensemble de tous les

facteurs pouvant exercer un effet sur le rapport

coût-efficacité d’une intervention, telles les

interactions avec les programmes existants10

.

Parmi les problèmes de pertinence, on signale le

choix de mauvais comparateurs, l’absence de

données du monde réel dans les analyses,

l’absence d’analyses de sous-groupes appropriées

et la faible généralisabilité des résultats8-10

.

Les évaluations ne mesurent pas toutes les

implications économiques d’une technologie,

notamment les répercussions financières des

décisions8, 12

. L’analyse des incidences budgétaires

fournit des renseignements complémentaires sur

les dépenses et les questions de capacité financière.

Une comparaison de certaines des caractéristiques

d’une évaluation économique et d’une analyse des

incidences budgétaires est présentée au tableau 1.

Bien que les deux types d’analyse partagent

certaines exigences relatives aux données et aux

méthodes d’analyse, il existe d’importantes

différences entre les deux, y compris la question à

laquelle le décideur tente de répondre. Les

évaluations économiques ne font généralement pas

la distinction entre le coût financier et le coût

économique (coût de renonciation), lesquels

peuvent varier dans certains cas. Par conséquent,

une référence à des économies de coûts dans une

évaluation reporte généralement à la valeur des

ressources dégagées (p. ex. libération de lits

d’hôpitaux), mais ces économies peuvent ne pas se

traduire par une épargne financière réelle.

Des obstacles structurels empêchent d’utiliser les

évaluations économiques pour des prises de

décisions, dont les problèmes d’établissement de budgets par enveloppes et le manque de

connaissances économiques de certains organismes

décisionnels, d’où le risque d’une mauvaise

interprétation des résultats des évaluations12

.

Ces facteurs expliquent pourquoi les évaluations

économiques n’ont pas été utilisées plus souvent

pour la prise de décisions dans le domaine de la

santé. Il est difficile, toutefois, de prétendre qu’en

ne tenant pas compte des évaluations économiques,

on arrivera à une meilleure gestion des ressources

limitées en santé. Au-delà de l’utilité des résultats

réels d’une analyse, les évaluations économiques

font la synthèse des données probantes et des

hypothèses de manière à offrir aux utilisateurs de

cette information un modèle structuré de pensée et

un éclairage utile sur les répercussions des

décisions. Pour cela, le décideur doit adopter une

perspective générale des répercussions de la

technologie concernée et opter pour des décisions

plus explicites et transparentes. L’épreuve ultime

pour une évaluation est de savoir si elle mène à de

meilleures décisions malgré la présence

d’incertitudes et se traduit par une utilisation plus

efficiente et plus efficace des ressources.

Le nombre croissant de lignes directrices qui sont

publiées dans le monde témoigne du besoin des



3

décideurs d’obtenir des données économiques à la

fois meilleures et plus complètes13

. En établissant

des normes pour la conduite des évaluations

économiques et la présentation de leurs résultats,

les lignes directrices permettent de traiter les

limites actuelles des analyses et, ainsi, d’améliorer

les évaluations. L’application de ces lignes

directrices n’éliminera pas néanmoins les

possibilités de biais dans les évaluations, compte

tenu du doigté et du jugement nécessaires à cet

exercice.

Tableau 1 : Comparaison d’une évaluation économique et d’une analyse des incidences budgétaires

Évaluation économique Analyse des incidences budgétaires

Question posée S’agit-il du meilleur rapport qualité/prix? Est-ce abordable?

But Efficience des solutions de rechange Plan pour les incidences financières

Résultats sur le plan

de la santé

Inclus Exclus

Mesure Coût ajouté par unité d’avantage ou de résultat Dépenses totales ($)

Horizon Habituellement à long terme (peut-être pour la vie) Habituellement à court terme (1 à 5 ans)

1.1.2 Moment de l’évaluation

L’évaluation économique peut être entreprise à

n’importe quel moment du cycle de vie d’une

technologie. Ce seront en fait les besoins des

décideurs qui dicteront le choix de ce moment. Si

l’évaluation est réalisée vers la fin du cycle de vie,

les résultats risquent de ne pas être utiles aux

décideurs, car la décision du financement aura déjà

été prise ou l’intervention sera déjà répandue dans

la pratique clinique; ces résultats pourront tout de

même servir à la prise de décisions relatives à des

changements aux critères de remboursement ou à

la population à laquelle la technologie est destinée.

En revanche, si une technologie est évaluée au

début de son cycle de vie, avant que son efficacité

n’ait été clairement établie, il est possible que

l’incertitude quant aux coûts et aux effets soit plus

grande que si l’évaluation avait lieu plus tard dans

le cycle. Souvent, l’efficacité des technologies

dépend du contexte et, parfois, de l’expérience de

son utilisateur si une courbe d’apprentissage est

associée à la technologie.

La réalisation d’une évaluation est un processus

itératif. Les résultats des études peuvent être mis à

jour à mesure que l’on dispose de plus de données

sur les effets de l’intervention et que l’expérience

de l’utilisation réelle de celle-ci s’accroît. Une

évaluation bien menée révélera les plus

importantes sources d’incertitude et dirigera donc

la collecte des données probantes vers ces zones.

Cela aura pour effet d’améliorer la précision des

estimations à long terme. Les méthodes

bayésiennes conviennent particulièrement à cette

fin. Elles peuvent être utilisées pour aider à

déterminer si l’on peut procéder au financement

d’une technologie ou s’il est préférable d’attendre

de disposer de renseignements supplémentaires

avant de prendre une décision. Ces méthodes

peuvent aussi s’avérer utiles pour réévaluer des

technologies qui sont déjà financées ou pour

lesquelles des problèmes d’utilisation ont été

décelés. Elles contribuent en outre à revoir des

décisions au sujet de produits qui ont obtenu un

financement temporaire à partir de données

préliminaires, en attendant de recueillir de plus

amples renseignements quant à leur usage dans le

monde réel et leur rapport coût-efficacité avant

d’accorder un financement définitif. C’est là un

important aspect de l’utilisation des évaluations

économiques dans le processus décisionnel.

Nous suggérons aux personnes qui souhaiteraient

en savoir davantage sur la conduite des évaluations

économiques de consulter, entre autres, les auteurs

suivants : Gold et ses collaborateurs4, Drummond

et ses collaborateurs1, 14

et Muenning et ses

collaborateurs15

.



4

2 ÉNONCÉS DES LIGNES DIRECTRICES

2.1 Question de l’étude

2.1.1 Énoncer la question à laquelle

l’évaluation doit répondre. Bien circonscrire la question, la poser d’une

façon qui appelle une réponse et s’assurer

de sa pertinence quant à la décision à prendre par la clientèle cible. Inclure des

questions secondaires connexes et pertinentes (p. ex. les répercussions de

l’intervention sur des sous-groupes).

2.1.2 Déterminer les patients ou la population, l’intervention et les comparateurs

appropriés pour la question de l’étude. La

perspective principale de l’étude peut aussi être énoncée dans la question.

2.1.3 Désigner la clientèle cible de l’étude, ainsi que les clientèles cibles secondaires,

au besoin.

2.2 Types d’évaluation

2.2.1 Préciser le ou les types d’évaluation économique retenus et en justifier le

choix. Choisir le type d’évaluation en

fonction de la nature de la question de l’étude, de l’affection visée et de la

disponibilité des données sur les résultats.

2.2.2 Dans le dénominateur du rapport coût-

efficacité différentiel (RCED), utiliser une

mesure valide du résultat qui a beaucoup d’importance pour la santé du patient

(soit, un résultat important pour le

patient).

2.2.3 Utiliser une analyse coût-utilité (ACU)

comme scénario de référence s’il existe des différences significatives dans la qualité de

vie appliquée à la santé (QVAS) entre

l’intervention et les comparateurs.

2.2.4 Utiliser une analyse coût-efficacité (ACE)

comme scénario de référence lorsqu’une ACU ne convient pas. Faire appel à un

résultat final (p. ex. années de vie gagnées) ou, si c’est impossible, à un

résultat important pour le patient. Utiliser

un résultat intermédiaire seulement si un lien a clairement été établi (validé) avec

l’un de ces résultats. Envisager d’avoir

recours à une ACE comme analyse secondaire lorsque l’emploi d’un résultat

important pour le patient (autre que les années de vie pondérées par la qualité

[QALY] gagnées) dans le dénominateur

du RCED se justifie, à condition qu’il existe une différence significative pour un

tel résultat.

2.2.5 Une analyse de minimisation des coûts

(AMC) peut constituer un scénario de

référence approprié lorsque les données probantes montrent que les résultats

importants pour le patient de

l’intervention et des comparateurs sont essentiellement équivalents. Justifier le

choix d’une AMC.

2.2.6 Une analyse coûts-avantages (ACA) peut

se révéler utile dans certaines situations,

mais, généralement, la réserver pour une analyse secondaire. Expliquer toutes les

étapes de la conversion des résultats en argent et analyser les principales

hypothèses à l’aide d’une analyse de

sensibilité.

2.2.7 Une analyse coût-conséquence (ACC)

n’entre généralement pas dans le scénario

de référence, à moins qu’une ACE ou une ACU ne conviennent pas. Pour une plus

grande transparence, utiliser une ACC comme étape intermédiaire de la

présentation des résultats des autres types

d’évaluation économique.



5

2.3 Population cible

2.3.1 Préciser la population cible et l’usage prévu de l’intervention.

2.3.2 Réaliser l’analyse pour l’ensemble de la

population cible visée par la question de l’étude. L’analyse peut comprendre la

population représentant la majorité ou tous les usages prévus. Les données sur

l’efficacité théorique et l’efficacité

pratique utilisées pour l’analyse doivent être liées à la population cible.

2.3.3 En cas de variabilité (hétérogénéité) de la

population cible, effectuer une analyse stratifiée par sous-groupes de plus petite

taille et plus homogènes, s’il y a lieu.

2.3.4 Envisager d’analyser les situations où un

usage inapproprié, sous-optimal ou non

prévu de l’intervention est à escompter.

2.4 Comparateurs

2.4.1 Lier le choix des comparateurs à la

population de l’étude, ainsi qu’à la

pratique ou au contexte particulier dans

lesquels s’inscrit la prise de décisions. En

principe, il faut envisager toutes les

solutions de rechange techniquement possibles, acceptables et pertinentes

comme comparateurs potentiels. Sélectionner ensuite les comparateurs qui

conviennent. Décrire les comparateurs

choisis pour l’évaluation et en justifier le choix; expliquer également pourquoi les

autres comparateurs n’ont pas été retenus.

2.4.2 Dans le scénario de référence, utiliser les

soins habituels (soit, les soins les plus

courants) que l’intervention vise à

remplacer. Dans certains cas, les soins

habituels peuvent comprendre plus d’une solution de rechange pertinente et

largement répandue pour une même indication.

2.4.3 Pour le choix des comparateurs, il faut

tenir compte de ce qui suit :

a) Ajouter les soins recommandés aux

comparateurs lorsque les soins habituels

ne constituent pas des soins appropriés (haute qualité). On peut les considérer

comme l’intervention de première

intention, conformément aux recommandations des lignes directrices de

pratique clinique.

b) Lorsque les solutions de rechange se

composent de diverses stratégies de traitement, les distinguer en fonction des

situations où l’intervention représente un

élément supplémentaire de la stratégie, une séquence différente dans le traitement

ou une solution distincte qui pourrait remplacer un autre élément de la stratégie

de traitement. Les comparateurs peuvent

être un ensemble de soins regroupant plusieurs éléments. Analyser chaque

stratégie séparément et expliquer les solutions de rechange.

c) Il convient parfois de faire preuve de prudence en analysant l’arrivée de futurs

comparateurs, notamment l’arrivée

prévue de technologies moins coûteuses

(p. ex. la commercialisation d’un

générique).

d) En ce qui a trait aux médicaments, les

agents de rechange inscrits à une Liste de médicaments seront peut-être les plus

pertinents, mais il ne faut pas pour autant exclure ceux qui ne figurent pas sur une

telle liste. Les comparateurs doivent

comprendre la solution de rechange la moins coûteuse qui est souvent utilisée

pour la même indication. Inclure le coût

du médicament et tous les frais d’administration du médicament. Les

schémas posologiques retenus pour l’analyse doivent correspondre à la dose

et à la durée du traitement signalées dans

les données appuyant l’efficacité de l’agent.



6

2.5 Perspective

2.5.1 Présenter la ou les perspectives de l’étude quant aux coûts pris en compte dans

l’évaluation.

2.5.2 Dans le scénario de référence, adopter la perspective du système public de soins de

santé.

2.5.3 Envisager de présenter séparément les

résultats pour les coûts associés à une

perspective plus large lorsque ceux-ci sont susceptibles d’avoir des répercussions

considérables sur les résultats de

l’analyse. Quantifier ces coûts séparément, si possible, sinon commenter

au moins leur importance et les répercussions qu’ils auront probablement

sur les résultats de l’analyse.

2.6 Efficacité

2.6.1 Procéder à une étude méthodique de la documentation disponible pour constituer

la base des données probantes appuyant

l’efficacité théorique et l’efficacité pratique de l’intervention. Si un tel

examen n’a pas été fait, expliquer

pourquoi. Mentionner les études et les méthodes ayant servi à réaliser l’examen,

puis analyser ou regrouper les données.

2.6.2 Lorsque c’est possible et crédible sur le

plan scientifique, traduire les données sur

l’efficacité théorique en la meilleure estimation quantitative de l’efficacité

pratique dans le scénario de référence, à l’aide des meilleures données probantes

disponibles et des techniques de

modélisation appropriées. Cela peut impliquer l’établissement de lien entre les

résultats intermédiaires et les résultats

importants pour le patient ou l’extrapolation de données au-delà de la

durée de l’étude.

2.6.3 Lorsque c’est possible, intégrer au

scénario de référence des facteurs du

monde réel qui modifient l’effet de

l’intervention, là où les meilleures données

probantes disponibles ont permis d’établir

des liens avec les résultats importants pour le patient. Ces facteurs comprennent

l’adhésion du patient au traitement, la

précision du dépistage et du diagnostic, ainsi que l’observance du traitement par

les prestataires de soins de santé et leurs

compétences. Préciser la nature du facteur, les mesures ayant servi à quantifier l’effet,

ainsi que les méthodes et les hypothèses retenues pour la modélisation.

2.6.4 L’évaluation des appareils médicaux doit

être axée sur toute la période de

prestation de soins plutôt que sur le

rendement technique de l’appareil

seulement. Les résultats des interventions médicales et chirurgicales ou des

technologies de diagnostic peuvent dépendre des compétences de l’utilisateur

de l’appareil et de son expérience. Il

pourra être nécessaire de recourir de façon importante à l’analyse de sensibilité

pour évaluer adéquatement les situations où les données probantes sur l’efficacité

théorique et l’efficacité pratique ne sont

pas concluantes.

2.6.5 Lorsque c’est possible, inclure les

répercussions des effets indésirables

associés à l’intervention s’ils sont importants sur le plan clinique ou

économique et les analyser comme il se doit. Selon leur nature, leur fréquence,

leur durée et leur gravité, les effets

indésirables peuvent avoir des répercussions sur l’adhésion du patient au

traitement, la mortalité, la morbidité, la QVAS (utilité) ou l’utilisation des

ressources. Valoriser ces effets de façon

conforme aux principes énoncés dans les Lignes directrices de l’évaluation

économique.

2.6.6 Dans le scénario de référence, extrapoler les données en s’appuyant sur la meilleure

estimation quantitative des paramètres pertinents à l’aide des meilleures données

probantes disponibles et des techniques de

modélisation appropriées. Décrire le poids des données probantes pour



7

l’extrapolation et évaluer l’incertitude à

l’aide d’une analyse de sensibilité. À

moins qu’une telle analyse ne soit basée sur des données probantes de haute

qualité, en préciser la nature spéculative

tout en faisant les mises en garde nécessaires dans le rapport.

2.7 Horizon

2.7.1 Établir l’horizon de l’évolution naturelle

de l’affection et les répercussions probables de l’intervention sur celle-ci.

Préciser le ou les horizons de l’évaluation

et les justifier.

2.7.2 Dans le scénario de référence, s’assurer

que l’horizon est suffisamment long pour saisir toutes les différences pertinentes

dans les coûts et les résultats futurs des

solutions de rechange analysées. Appliquer le même horizon aux coûts et

aux résultats. Envisager l’emploi d’un

horizon correspondant à la durée de la vie et fournir des explications lorsque

l’horizon utilisé est plus court.

2.7.3 Si l’on effectue une modélisation des coûts

et des résultats à long terme, il peut être

opportun de présenter l’analyse à court terme en s’appuyant sur les données

primaires et l’analyse à long terme en utilisant les données de l’extrapolation ou

de la modélisation. Dans certains cas, le

recours à des horizons multiples pour explorer d’autres scénarios pourra être

tout indiqué. Expliquer le lien de cause à

effet et les techniques appliqués pour l’extrapolation et la modélisation.

2.8 Modélisation

2.8.1 Considérations pour la modélisation

a) Suivre les bonnes pratiques de modélisation pour bâtir le modèle qui

servira à l’évaluation. L’analyste est invité à consulter les lignes directrices des

bonnes pratiques de modélisation, au

besoin.

b) Décrire le modèle en précisant entre

autres sa portée, sa structure et les

hypothèses. Justifier les hypothèses et les choix.

c) Utiliser une structure de modèle adaptée à la question de l’étude. Bâtir le modèle de

façon à pouvoir mettre les résultats à jour

au fur et à mesure de la disponibilité des données.

d) Expliquer et justifier les liens de cause à

effet et les techniques d’extrapolation

ayant servi au modèle. Fonder l’extrapolation des données sur des

techniques valides dont la valeur

scientifique a été établie de façon raisonnable et l’éprouver à l’aide d’une

analyse de sensibilité.

e) Valider formellement le modèle en

présentant la démarche suivie.

2.8.2 Considérations sur les données

a) Recueillir et évaluer systématiquement les données utilisées pour le modèle sans

oublier d’indiquer leur provenance.

b) Présenter toutes les sources de données.

Expliquer et justifier les choix des

paramètres et les hypothèses.

c) Décrire la qualité (p. ex. poids des données probantes) des données du

modèle. Préciser les limites des données et

comment elles ont été traitées. Chercher à quantifier les répercussions de ces limites

sur l’incertitude des résultats de l’évaluation.

d) Réunir les meilleures données probantes

disponibles sur les principaux paramètres du modèle pour lesquels les résultats sont

les plus sensibles. Justifier l’impossibilité

de réunir les meilleures données probantes disponibles pour ces

paramètres.

e) Faire preuve de prudence lorsqu’on

utilise l’opinion d’experts pour établir les

valeurs des paramètres. En justifier l’emploi et décrire la source de l’opinion,



8

la méthode d’élicitation et les résultats de

l’exercice. Évaluer ces estimations à

l’aide d’une analyse de sensibilité.

f) Utiliser des méthodes appropriées pour

analyser ou regrouper des données provenant de sources différentes.

Expliquer et justifier les méthodes

utilisées, puis présenter les résultats de l’analyse. Signaler les limites des

méthodes ou des données utilisées et, lorsque c’est possible, les éprouver à


g) Intégrer les données au modèle en ayant

recours aux techniques appropriées et

expliquer les méthodes employées. Si les données sont intégrées sous forme

d’estimations ponctuelles, utiliser les estimations moyennes des paramètres

dans l’hypothèse de base. Si les

estimations sont intégrées sous forme de lois de probabilité, en présenter et en

justifier l’expression.

2.9 Valorisation des résultats

2.9.1 Utiliser des mesures de préférences

appropriées pour valoriser les différences

significatives entre l’intervention et les solutions de rechange en ce qui a trait à la

QVAS.

2.9.2 Mesurer le résultat d’une ACU sur le plan du gain de QALY. Présenter les

changements à la durée de la vie et le

coefficient de pondération de la qualité de vie séparément tout en rendant compte de

la méthode utilisée pour les regrouper. Présenter les hypothèses et méthodes

ayant servi à l’estimation des QALY. Si

d’autres mesures des résultats ont servi à l’ACU, en justifier l’emploi.

2.9.3 Les préférences (utilité) peuvent être mesurées directement ou indirectement.

Étudier les méthodes de rechange a priori

et choisir à l’avance celle qui convient le mieux à l’affection et à la question de

l’étude. Justifier le choix et la méthode,

traiter de la validité et de la fiabilité de la

méthode choisie et expliquer la démarche

suivie pour mesurer les préférences.

2.9.4 Si l’on mesure les préférences directement, utiliser les méthodes du pari standard ou

de l’arbitrage temporel. Pour éviter le

double compte, demander aux sujets qui participent aux exercices visant à mesurer

les préférences de valoriser le temps de

loisirs perdu en tant que changements des préférences et de supposer que les frais des

soins de santé et les pertes de revenu sont entièrement remboursés.

2.9.5 Un échantillon représentatif du grand

public, adéquatement informé, constitue la source privilégiée pour les préférences.

Les patients qui ont une expérience

directe des états de santé pertinents peuvent aussi constituer une source

acceptable. Décrire la population à l’origine des préférences et sa pertinence

par rapport à la population canadienne.

2.9.6 Les études de disposition à payer (DP) utilisées pour évaluer les résultats d’une

ACA sont considérées comme des analyses de type secondaire. Expliquer les étapes

suivies pour la conversion des résultats en

argent. Valider les principales hypothèses

et les éprouver à l’aide d’une analyse de

sensibilité.

2.10 Utilisation et coûts des ressources

2.10.1 Généralités

a) Déterminer, mesurer et valoriser

systématiquement les ressources qui

s’appliquent à la ou aux perspectives de l’étude. Classer les ressources selon des

catégories significatives pour les

décideurs concernés (p. ex. soins primaires, programme de médicaments,

hôpitaux).

2.10.2 Détermination des ressources

a) Exclure les coûts générés par le protocole

des essais cliniques. Les versements



9

compensateurs de revenu doivent être

exclus des perspectives du payeur public

et de la société.

b) Exclure de l’évaluation les coûts

indépendants assumés au cours des années de vie normale. L’analyste pourra,

à son choix, inclure les coûts

indépendants assumés au cours des années de vie gagnées grâce à

l’intervention dans le cadre d’une analyse de sensibilité.

2.10.3 Mesure des ressources

a) Exprimer la quantité des ressources en

unités physiques.

b) Présenter la méthode de calcul du coût de

revient utilisée et justifier la démarche choisie. Mesurer et valoriser avec le plus

de précision possible les ressources qui

contribuent le plus aux coûts totaux et aux coûts différentiels. Lorsqu’on a recours à

des estimations de coûts de moindre qualité, effectuer une analyse de

sensibilité pour déterminer l’incidence des

hypothèses sur les coûts.

c) Lorsque c’est possible, fonder les

estimations de l’utilisation des ressources sur des données représentant les pratiques

courantes au Canada. Si les données sur l’utilisation des ressources sont

constituées de données, d’essais cliniques

ou d’information non tirée d’observations (lignes directrices de pratique clinique)

d’origine internationale, les valider ou les adapter aux pratiques courantes

canadiennes à l’aide de méthodes

appropriées.

2.10.4 Valorisation des ressources

a) Théoriquement, utiliser les coûts

économiques (coût de renonciation) comme base à la valorisation des

ressources. En principe, utiliser le coût moyen total (y compris le coût en capital

et les coûts indirects répartis) comme

mesure du coût unitaire.

b) Présenter les méthodes de valorisation

utilisées et justifier la démarche retenue,

s’il y a lieu. Utiliser la valeur marchande lorsque celle-ci est connue. On peut aussi

utiliser les coûts standard lorsqu’ils sont

connus et que la situation s’y prête. Si les coûts sont calculés ou imputés

directement, ils doivent refléter l’ensemble

des coûts économiques de toutes les ressources pertinentes selon des niveaux

d’utilisation normale.

c) Lorsqu’on évalue la perspective du payeur

public, utiliser la capitalisation du coût entier (soit les sommes versées par le

payeur public, les assureurs privés et les

patients) de l’intervention et des comparateurs dans le scénario de

référence. Pour les interventions comportant des dispositions de partage des

frais avec les patients et qui sont

susceptibles d’avoir un effet notable sur les résultats, avoir recours à une analyse de

sensibilité pour évaluer l’incidence des variations dans la proportion du coût de

l’intervention et du comparateur payé par

le payeur public. Utiliser les mêmes proportions pour l’intervention et les

comparateurs, à moins qu’il n’y ait une

raison de procéder autrement.

d) Ajuster les coûts obtenus lors de périodes antérieures à la période actuelle. Utiliser

les méthodes appropriées pour ce faire et

fournir des explications sur la conversion des coûts (soit, la quantité des ressources

et le coût unitaire) de la monnaie d’un autre pays à la monnaie canadienne.

.

e) Envisager une analyse séparée pour les répercussions de l’intervention sur le

temps perdu par les patients et les

soignants naturels lorsque celles-ci sont susceptibles d’avoir un effet important sur

les résultats.

f) Utiliser la méthode des coûts de friction

pour valoriser le temps de travail rémunéré perdu. Préciser la période de

friction et le coût unitaire utilisés pour valoriser la perte de productivité. Pour

valoriser les effets des absences



10

prolongées, on peut avoir recours aux

taux de rémunération brute et aux frais de

recrutement et de formation pour les travailleurs de remplacement. Exclure le

temps de travail rémunéré perdu en raison

d’une mort prématurée survenue en dehors de la période de friction.

g) Il existe plusieurs méthodes acceptables pour la valorisation du temps perdu par

les patients et les soignants naturels, mais aucune n’est privilégiée.

h) Décrire les méthodes, les données et les hypothèses utilisées pour mesurer et

valoriser le temps perdu par les patients et

les soignants naturels. Présenter séparément les quantités et le coût unitaire pour le

temps perdu avant de les regrouper. Réaliser une analyse de sensibilité à l’aide

de méthodes et d’hypothèses de rechange.

2.11 Actualisation

2.11.1 Dans le scénario de référence, actualiser les coûts et les résultats sur le plan de la

santé pour une période se situant dans

plus de un an afin de présenter les valeurs

selon un taux (réel) de 5 % par année.

2.11.2 Réaliser des analyses de sensibilité à l’aide des taux (réels) d’actualisation de

0 % et de 3 %.

2.11.3 Si l’on utilise des taux d’actualisation différents de ceux recommandés, présenter

les résultats à l’aide d’une analyse de

sensibilité et justifier la pertinence de ce choix.

2.12 Variabilité et incertitude

2.12.1 Traitement de la variabilité

a) La variabilité peut dépendre des divers modèles de pratique clinique ayant cours

dans les différentes régions géographiques ou dans différents

contextes. Elle peut aussi être inhérente à

la population de patients (soit,

l’hétérogénéité des patients). Traiter la

variabilité des modèles de pratique par

une analyse plus approfondie.

b) Pour la variabilité dans la population,

stratifier la population cible en sous-groupes de plus petite taille et plus

homogènes. Déterminer la base de la

stratification. De préférence, définir les sous-groupes à l’étape de la planification,

car une analyse a posteriori peut s’avérer inacceptable, à moins d’une solide

justification.

2.12.2 Traitement de l’incertitude

a) L’incertitude peut être imputable à deux

types d’intrant : paramètre et modèle

(structure, méthodes et hypothèses). Traiter les deux types d’incertitude de

façon systématique et rigoureuse, sans manquer d’en évaluer toute l’incidence

sur les résultats et les conclusions.

b) Dans le scénario de référence, réaliser au

moins une analyse de sensibilité déterministe (ASD).

Effectuer l’analyse de tous les intrants du

modèle pour déterminer l’incidence qu’ils

auront sur les résultats. Justifier

l’omission de tout intrant de l’analyse de

sensibilité.

Déterminer les principaux intrants du

modèle contribuant le plus à l’incertitude,

puis en faire une évaluation complète. Les

analyses devront comprendre plus qu’une analyse de sensibilité unidirectionnelle.

Réaliser aussi une analyse de sensibilité multidirectionnelle, une analyse de seuil

et une analyse des cas extrêmes (soit, le

pire et le meilleur scénarios) pour les principaux intrants du modèle.

Évaluer toute la plage des valeurs

plausibles pour chacun des paramètres,

ainsi que les options plausibles pour

chacune des hypothèses. Énoncer et

justifier les plages de valeurs retenues, tout comme les hypothèses de rechange

faites. Ces hypothèses doivent prendre en compte la variabilité entre les provinces

ou territoires ou les contextes propres à la

clientèle cible.



11

c) Envisager de réaliser une analyse de

sensibilité probabiliste (ASP) des valeurs des paramètres qui peuvent être définies

par calcul probabiliste pour mieux

évaluer l’incertitude des paramètres.

La méthode de Monte Carlo conviendrait

bien ici. Énoncer et justifier toute

hypothèse relative à la plage des valeurs pour les principaux paramètres,

l’expression des lois de probabilité et le

nombre d’itérations de Monte Carlo.

Évaluer l’incertitude du modèle à l’aide

d’une ASD et de méthodes de validation

du modèle en présentant les résultats

(calcul probabiliste) séparément pour

chacune des analyses de rechange.

L’incertitude des paramètres peut être

évaluée à l’aide d’une ASD et d’une ASP.

d) Lorsqu’on utilise une ASP, quantifier l’apport de chacun des paramètres à

l’incertitude. On peut faire appel aux

méthodes d’anaylyse de la valeur des systèmes d’information pour signaler là

où des renseignements supplémentaires

pourraient être utiles à la prise de décisions.

2.13 Équité

2.13.1 Énoncer les hypothèses implicites et

explicites relatives à l’équité faites dans le cadre de l’évaluation. Si possible, préciser

l’incidence de ces hypothèses sur les résultats de l’analyse.

2.13.2 Déterminer les caractéristiques

pertinentes relatives à l’équité dans les sous-groupes qui pourraient bénéficier de

l’intervention ou, au contraire, auxquels celle-ci pourrait nuire. Les

caractéristiques de la population comme

l’âge, le sexe, le groupe ethnique, la région géographique, la situation socio-

économique ou l’état de santé peuvent se

révéler utiles pour établir l’équité.

2.13.3 L’analyste est invité à fournir des renseignements sur les répercussions de la

répartition (soit, les avantages, les

inconvénients et les coûts) et sur le

rapport coût-efficacité de l’intervention chez les sous-groupes préalablement

déterminés comme pertinents sur le plan

de l’équité.

2.13.4 Utiliser des coefficients égaux pour la

pondération de tous les résultats du

scénario de référence. Présenter l’analyse de façon détaillée et transparente pour

permettre aux décideurs d’évaluer les répercussions de la répartition, ainsi que

les compromis entre l’équité et la

répartition efficiente des ressources.

2.14 Généralisabilité

2.14.1 Aborder la généralisabilité dans le plan

de l’évaluation, puis dans l’interprétation

des résultats. Il faut s’intéresser à trois aspects de la généralisabilité :

la distinction entre l’efficacité théorique et

l’efficacité pratique de l’intervention;

le traitement des données sur les coûts et

les préférences (utilité) qui sont issues

d’un autre contexte;

le traitement des données tirées d’essais auxquels ont participé plusieurs pays, y

compris celui du décideur.

2.14.2 Justifier l’emploi des données ne provenant pas du Canada et vérifier leur

applicabilité au contexte canadien. Si les

données sont ajustées en fonction du contexte canadien, décrire et justifier les

méthodes utilisées pour ce faire. Présenter les données sur les coûts issues d’essais

multinationaux, en justifier l’emploi et les

analyser.

2.14.3 Lorsqu’il existe des variantes locales dans

la pratique clinique ou d’autres

paramètres du modèle, le scénario de

référence peut être réalisé à l’échelle

nationale (ou par agrégation) en utilisant la pratique la plus répandue ou les

meilleures données disponibles. Il est

possible de réaliser une analyse de sensibilité à l’aide de la pratique et des

données régionales ou locales. Si l’on opte pour une ASD, éprouver les



12

principaux paramètres du modèle pour

toute la plage des valeurs qui s’appliquent

aux différentes autorités composant la clientèle cible.

2.14.4 Présenter les résultats de façon

décomposée pour en faciliter l’interprétation dans différents contextes.

Préciser les quantités des ressources

utilisées et le coût unitaire séparément.

2.14.5 Préciser dans quelle mesure les résultats

de l’évaluation peuvent être généralisés dans les provinces ou territoires

composant la clientèle cible ou aux

différents contextes décisionnels. Ne pas oublier de signaler toute limite de l’étude

influant sur la généralisabilité des

résultats.

2.15 Présentation des résultats

2.15.1 Présenter les résultats de l’évaluation de

façon détaillée et transparente. Fournir

suffisamment de renseignements pour permettre au lecteur d’évaluer de façon

éclairée la validité de l’analyse. Choisir une présentation bien structurée (se reporter à

l’annexe 3).

2.15.2 Prévoir une synthèse et une conclusion de l’évaluation rédigées dans un langage non

technique, accessible à la clientèle cible.

2.15.3 Présenter d’abord chacune des étapes de

l’analyse, en faisant état des coûts et des

résultats totaux et non actualisés séparément pour l’intervention et chacun

des comparateurs. Exposer les

agrégations, les résultats différentiels et les jugements de valeur le plus

tardivement possible.

2.15.4 Présenter les résultats finaux sous forme de RCED, en s’appuyant sur les

changements additionnels des coûts et des résultats escomptés des solutions de

rechange. Suivre les règles de décision

standard pour l’estimation du RCED, dont

l’exclusion des solutions de rechange

subissant une dominance. Pour faciliter la

compréhension, envisager de présenter les résultats de l’analyse à l’aide d’éléments

graphiques ou visuels, en plus des tableaux.

2.15.5 Indiquer les sources de financement de

l’évaluation et décrire les rapports de subordination; mentionner tout conflit

d’intérêts éventuel.

2.15.6 S’assurer que les décideurs pourront

consulter les documents appuyant le

processus d’assurance de la qualité

appliqué pendant la réalisation de

l’évaluation. Faire en sorte que les

décideurs obtiennent une copie du modèle pour qu’ils puissent l’étudier, s’ils en font

la demande.



13

3 LIGNES DIRECTRICES

3.1 Question de l’étude

3.1.1 Question bien circonscrite et pertinente

quant à la décision à prendre

La première étape avant d’entreprendre une

évaluation consiste à poser la question de l’étude.

La question aidera à établir la portée et le plan de

l’étude, ainsi que la façon de présenter les

résultats, qui permettront d’offrir le meilleur

éclairage possible et d’éviter des démarches

inutiles pendant la réalisation de l’évaluation. La

question ne doit donc pas couvrir un champ trop

vaste.

La question de l’étude se rapportera au problème

qui appelle une décision et motive l’analyse.

L’analyste y déterminera la population de patients,

l’intervention et les comparateurs. Il pourra aussi y

préciser la perspective de l’étude (p. ex. payeur

public). Lorsque l’évaluation comprend plus d’une

perspective, il faut utiliser la principale. Il convient

également de décrire ces éléments de façon

suffisamment précise pour qu’ils soient à la fois

pertinents pour la clientèle cible (et ainsi éviter des

pertes de temps et d’énergie en menant une

recherche mal orientée), mais pas trop restrictifs,

car cela risquerait de réduire la pertinence ou la

généralisabilité des résultats.

Les patients ou les populations peuvent être

déterminés en fonction de l’affection (p. ex.

gravité, stade, degré de risque), des

caractéristiques démographiques (p. ex. âge, sexe,

race, état de santé) ou du contexte (p. ex.

collectivité, consultations externes, hôpital).

L’intervention et le ou les comparateurs peuvent

être déterminés en fonction de la dose ou de

l’intensité du traitement, du contexte (p. ex. soins

primaires, centre de soins de santé, domicile), des

interventions concomitantes et du mode

d’administration (p. ex. médicaments administrés

par voie intraveineuse ou orale). L’intervention et

les comparateurs peuvent aussi être des stratégies de traitement et pas seulement des produits.

Par exemple, la question pourrait être la suivante :

« Du point de vue du payeur public au Canada,

quel est le rapport coût-efficacité de l’intervention

pour une population donnée dans un contexte

donné, comparativement aux soins habituels? ».

L’évaluation peut comprendre des questions

secondaires liées à la question principale. Il peut

s’agir des répercussions de l’intervention sur des

sous-groupes (p. ex. patients exposés à un risque

élevé par rapport aux patients exposés à un risque

modéré) ou des répercussions des variantes du

traitement (p. ex. monothérapie par rapport à un

traitement d’association).

3.1.2 Clientèle cible

La question de l’étude doit s’appliquer aux besoins

des décideurs cibles. En fait, la question à laquelle

doit répondre le décideur déterminera ce qu’il lui

faut pour prendre une décision quant à

l’intervention étudiée. Bien que la clientèle cible

d’une évaluation puisse être composée de plus

d’un type de décideur, l’évaluation doit être apte à

fournir l’éclairage nécessaire pour prendre une

décision donnée. De plus, il est possible que la

question de l’étude conduise à des résultats

pouvant être généralisés au-delà du contexte

s’appliquant à la clientèle cible ou à l’ordre de

gouvernement. S’il y a lieu, l’analyste consultera

les personnes possédant une bonne compréhension

du problème à résoudre (p. ex. experts cliniques ou

gestionnaires de services de santé) pour arriver à

poser une question claire et pertinente et à mieux

saisir le contexte élargi de la décision à prendre.

Étant donné que la clientèle cible principale aura une

incidence sur le plan de l’évaluation et le choix des

données pour l’analyse, il faut indiquer qui elle est.

Au Canada, la clientèle cible principale d’une

évaluation se composera souvent de plusieurs

décideurs ou ordres de gouvernement. Par

conséquent, l’évaluation doit prendre en compte des

disparités importantes entre ces contextes ou ordres

de gouvernement. Par exemple, la clientèle cible peut



14

être constituée d’un seul organisme, comme le

Programme commun d’évaluation des

médicaments16

; les décisions de cet organisme

influeront par la suite sur les décisions de

remboursement des médicaments prises par les

autorités canadiennes d’ordre fédéral, provincial et

territorial. Par ailleurs, les clientèles cibles

secondaires peuvent comprendre des acteurs

susceptibles d’utiliser l’information dans le cadre

d’une autre évaluation (p. ex. universitaires, groupes

de médecins spécialistes, prestataires de soins de

santé, patients, groupes de défense des droits des

patients, fabricants, médias et grand public).

3.2 Types d’évaluation

Il existe cinq types d’évaluation économique (soit,

l’ACU, l’ACE, l’AMC, l’ACA et l’ACC)17

. Le

choix du type d’évaluation sera dicté par la

question de l’étude, l’affection visée et la

disponibilité des données sur les résultats.

L’analyste justifiera son choix de résultat et de

type d’évaluation.

3.2.1 Catégories de résultat

Les résultats utilisés pour mesurer les effets de

l’intervention sur la santé appartiennent à trois

catégories. Ils sont classés en fonction de leur

importance et de leur pertinence pour la santé des

patients.

Les résultats finaux sont liés directement à la durée

de la vie et à la qualité de vie. Mentionnons à titre

d’exemple le nombre de morts évitées, les années

de vie gagnées et les QALY gagnées.

Les résultats cliniques importants sont des résultats

valides ayant une importance pour la santé du

patient. Ils comprennent les manifestations de la

maladie, comme un accident vasculaire cérébral

(AVC) et un infarctus du myocarde. Les résultats

finaux et les mesures de la qualité de vie

génériques ou propres à l’affection sont exclus de

cette catégorie de résultats.

Un résultat intermédiaire (ou de substitution) est

« une mesure de laboratoire ou un signe physique

utilisé comme substitut à des paramètres

importants sur le plan clinique qui évalue

directement comment un patient se sent, fonctionne ou survit

18 ». Par exemple, pour la

maladie cardiovasculaire, il pourrait s’agir de la

tension artérielle ou de la cholestérolémie.

Les résultats intermédiaires validés sont ceux

qui se sont révélés des prédicteurs d’un

résultat important pour le patient. Un résultat

intermédiaire est valide seulement s’il existe

une « association solide, indépendante et

systématique » avec un résultat important pour

le patient et que « des données probantes tirées

d’essais avec répartition aléatoire ont

démontré [...] qu’une amélioration du résultat

intermédiaire a systématiquement mené à une

amélioration du résultat cible18

» (se reporter à

l’article de Prentice)19

.

Les résultats intermédiaires non validés (non

éprouvés) sont ceux qui ne se sont pas révélés

des prédicteurs d’un résultat important pour le

patient.

Dans le cadre des Lignes directrices de

l’évaluation économique, un résultat final et un

résultat clinique important constituent ensemble

les résultats importants pour le patient. Toutefois,

ces catégories ne s’excluent pas mutuellement, et

ces résultats peuvent refléter un avantage ou un

inconvénient, selon que l’intervention vient en

réduire ou en accroître la fréquence.

L’analyste est invité à choisir l’indicateur de

résultat le mieux adapté à l’affection visée et le

plus commode, compte tenu des données

disponibles sur les résultats de chacune des

solutions de rechange. Le résultat choisi doit être

mesuré avec précision et commun à toutes les

solutions de rechange de la comparaison. Il faut

surtout s’attacher à utiliser des résultats pertinents

et valides qui revêtent la plus grande importance

pour la santé des patients. Ainsi, pour une maladie

cardiovasculaire, ces résultats pourraient

comprendre la mortalité toutes causes confondues

et la mortalité d’origine cardiovasculaire, comme

un infarctus du myocarde ou un AVC mortels,

ainsi que la morbidité grave toutes causes

confondues et la morbidité d’origine

cardiovasculaire, comme un infarctus du myocarde

ou un AVC non mortels. Lorsqu’on évalue

l’efficacité pratique, on utilisera de préférence les

données probantes sur les résultats finaux (p. ex. le

nombre d’années de vie gagnées) plutôt que celles

sur les résultats intermédiaires validés. L’analyste

décrira les résultats dont la validation ou la

pertinence pour les patients sont moins clairement



15

établies, s’il y a lieu. Si l’on n’utilise pas les

principaux paramètres d’évaluation de l’efficacité

définis dans un protocole d’essai clinique, il faut

justifier le choix de nouveaux résultats.

3.2.2 Types d’évaluation économique

Dans le cadre d’une ACU, les résultats sont

mesurés en tant que préférences appliquées à la

santé, lesquelles sont souvent exprimées en QALY

gagnées (un résultat final). Ce type d’évaluation

est utile lorsque l’intervention a une incidence sur

la QVAS et sur la durée de la vie.

Une ACU fait appel à une mesure de résultat

générique qui permet aux décideurs d’établir des

comparaisons élargies entre différentes affections

et interventions. Cette caractéristique facilite la

répartition des ressources fondée sur la

maximisation des gains pour la santé. Le recours à

une ACU ne va pas cependant sans difficulté. Par

exemple, les méthodes et les instruments de

mesure des préférences donnent souvent lieu à des

indices différents pour un même état de santé.

Dans certains cas, le public ou les décideurs

peuvent ne pas considérer les QALY entièrement

comparables pour toutes les affections (p. ex.

maladies chroniques par rapport aux maladies

aiguës, maladies bénignes par rapport aux

maladies graves)20

.

Il faut utiliser une ACU dans le scénario de

référence lorsque des différences significatives

dans la QVAS ont été démontrées entre

l’intervention et les solutions de rechange étudiées

et lorsque des données appropriées sur les

préférences (utilité) sont disponibles. Les

préférences doivent être calculées à l’aide de

méthodes valides.

Dans la documentation, le terme analyse coût-

efficacité (ACE) est souvent utilisé pour désigner

les évaluations économiques en général. Dans le

cadre des Lignes directrices de l’évaluation

économique toutefois, une ACE désigne un type

particulier d’évaluation économique où les

résultats sont mesurés en unités naturelles (santé),

comme le nombre d’années de vie gagnées, le

nombre de vies sauvées ou le nombre de

manifestations cliniques évitées ou obtenues.

Il faut utiliser une ACE comme scénario de

référence lorsqu’une ACU ne constitue pas un

choix approprié. L’ACE peut servir d’analyse

secondaire lorsque le recours à une mesure d’un

résultat important pour le patient (autre que les

QALY gagnées) est justifiable, à condition de

disposer de données probantes montrant une

différence significative pour ce résultat entre

l’intervention et les solutions de rechange.

Il est préférable que la mesure du résultat fournisse

un résultat final (p. ex. années de vie) ou, si cela

est impossible, un résultat clinique important. En

général, un résultat intermédiaire devrait être

utilisé comme mesure du résultat uniquement en

présence d’un lien validé et bien établi avec un

résultat important pour le patient. Une telle analyse

doit être vérifiée comme il se doit à l’aide d’une

analyse de sensibilité. Le lien entre différents

résultats peut être modélisé.

Une ACE est plus simple à réaliser qu’une ACU

ou une ACA. Un des inconvénients toutefois de

l’ACE est que les résultats ne peuvent être

comparés qu’avec les résultats d’autres

technologies qui sont exprimés à l’aide de la même

mesure du résultat (ou une mesure très semblable).

L’ACE rend difficile la comparaison de

technologies et la répartition des ressources pour

différentes affections étant donné qu’elle repose

sur une seule mesure naturelle de la santé. De plus,

une ACE peut se révéler inadéquate lorsqu’on

emploie une mesure de résultat qui ne prend pas en

compte tous les résultats importants pour le patient

attribuables à une intervention donnée4.

Les résultats d’une ACE ou d’une ACU

s’expriment sous forme de rapport coût-efficacité

différentiel (RCED). La mesure de l’avantage net

peut servir de mesure supplémentaire (mais pas de

mesure de rechange) au RCED lorsqu’on a

présumé d’un seuil précis de DP. Le seuil de DP et

le RCED s’y rapportant doivent être présentés pour

chacune des estimations de l’avantage net.

Dans le cas d’une AMC, les solutions de rechange

sont considérées comme équivalentes en ce qui a

trait aux facteurs pertinents pour la décision à

prendre (autres que les coûts); c’est pourquoi on

retient la solution de rechange la moins coûteuse.

La décision d’opter pour une AMC ne doit pas être

prise dès l’élaboration de l’évaluation, mais

seulement après examen des données cliniques

probantes relatives à l’intervention et aux solutions



16

de rechange appropriées. On peut considérer une

AMC comme un prolongement d’une ACE ou

d’une ACU lorsqu’il a été établi que les résultats

sont équivalents et qu’ainsi, seuls les coûts des

solutions de rechange sont comparés.

L’élément crucial pour déterminer s’il convient

d’utiliser une AMC est de savoir s’il existe des

différences significatives entre l’intervention et les

solutions de rechange relativement aux résultats

importants pour le patient (y compris des effets

indésirables importants). La décision d’y recourir

doit être justifiée, en s’appuyant sur des

évaluations de haute qualité de l’intervention. Si de

telles différences existent pour l’un des résultats

importants pour le patient, une AMC ne constitue

pas un choix approprié.

Lorsque les données démontrent que les résultats

importants pour le patient de l’intervention et des

solutions de rechange sont essentiellement

équivalents, on peut utiliser une AMC comme

scénario de référence. Il faut justifier clairement le

choix d’une telle analyse, lequel sera légitime dans

deux situations :

l’ensemble des données probantes démontre

qu’il est difficile d’établir la supériorité d’une

intervention pour ce qui est des résultats

importants pour le patient, et que l’on peut

conclure qu’il n’existe aucune différence

significative entre l’intervention et les

comparateurs. Par exemple, il se peut que le

nombre d’essais de bonne qualité soit

insuffisant pour réaliser une méta-analyse ou

qu’un nombre important de participants se

soient retirés d’un essai central;

la preuve de l’équivalence est établie à l’aide

d’un essai bien conçu et doté d’une puissance

statistique suffisante (ou une méta-analyse

d’essais). Dans le cas d’une AMC portant sur

des médicaments, il faut utiliser la posologie

nécessaire à chacun des comparateurs pour

obtenir un même effet thérapeutique tout en

justifiant l’équivalence des doses. Selon

Briggs et ses collaborateurs21

, on a souvent

utilisé à tort une AMC parce que les données

appuyant l’absence de différence entre les

traitements sur les plans de l’efficacité

théorique et de l’efficacité pratique

provenaient d’essais cliniques ne possédant

pas la puissance statistique nécessaire. D’où

l’interprétation erronée quant à la

démonstration de l’équivalence (soit, une

erreur de type 2).

Les solutions de rechange peuvent présenter des

différences pour des aspects autres que les effets

du traitement, telles l’adhésion au traitement ou sa

commodité d’emploi (p. ex. administration moins

fréquente). Ces différences doivent être

considérées comme pertinentes pour exclure une

AMC seulement lorsqu’un lien a été établi entre

elles et des changements dans les résultats

importants pour le patient. On pourra évaluer la

preuve de répercussions possibles sur ces résultats

à l’aide d’une analyse de sensibilité (p. ex. analyse

de seuil) dans le cadre d’une ACE, d’une ACU ou

d’une ACA.

Une ACA valorise les coûts et les résultats sur le

plan financier. Les valeurs sont habituellement

obtenues à l’aide d’une méthode visant à

déterminer la DP, comme la méthode des enchères

ou une analyse conjointe. Le recours à une ACA

pour éclairer la prise de décisions dans le domaine

des soins de la santé est relativement peu fréquent,

malgré qu’il s’agisse du seul type d’évaluation

économique qui s’intéresse directement à

l’efficience de la répartition (soit, la répartition des

ressources entre différents secteurs). Les difficultés

associées à l’utilisation d’une ACA pour évaluer

une technologie de la santé sont d’ordre

méthodologique : difficulté à mesurer en termes

nominaux des résultats sur le plan de la santé et

questions éthiques soulevées par l’attribution

d’une valeur pécuniaire à un résultat sur le plan de

la santé22

. Ainsi, les méthodes évaluant la DP

dépendent souvent de la capacité d’une personne à

gagner un revenu.

L’utilisation d’une ACA conviendra dans certaines

situations, notamment lorsque :

une répercussion d’une intervention est

difficile à valoriser à l’aide des QALY (p. ex.

le soulagement à court terme des symptômes,

le caractère rassurant pour le patient ou

l’anxiété causée par le dépistage);

une caractéristique d’une intervention est

difficile à valoriser à l’aide d’un résultat sur le

plan de la santé (p. ex. un traitement plus court

ou moins fréquent, une forme posologique

plus pratique);

les résultats d’un processus représentent des

facteurs majeurs dans l’analyse de



17

l’intervention (p. ex. accès à des soins ou

satisfaction quant à ces soins).

On trouvera un exemple d’application d’une ACA

pour la dernière situation dans un article de Ryan

et de ses collaborateurs23

. De leur côté , O’Brien et

Viramontes24

présentent un exemple d’utilisation

de la DP pour mesurer les préférences relatives aux

états de santé. Si l’on a recours à une ACA, il faut

expliquer dans l’évaluation les étapes suivies pour

convertir les résultats en argent. Les principales

hypothèses doivent être rigoureusement éprouvées

à l’aide d’une analyse de sensibilité.

Dans le cas d’une ACC, les coûts et les résultats

des solutions de rechange sont présentés

séparément en les décomposant (p. ex. coûts de

l’intervention, frais d’hospitalisation, avantages

cliniques et effets indésirables). Ce type

d’évaluation peut être utile pour obtenir un portrait

des répercussions de l’intervention. L’agrégation,

la pondération et l’évaluation des composants

incombera cependant à l’utilisateur de l’étude.

En général, l’ACC n’est pas à privilégier dans le

scénario de référence, quoiqu’elle puisse se révéler

utile dans certains cas. Plus précisément, les

décideurs pourront apprécier la présentation de

l’information sous forme décomposée lorsqu’on

utilise une mesure de l’avantage (soit une ACE)

qui ne prend pas en compte l’ensemble des effets

sur la santé d’une intervention donnée, ou lorsqu’il

est difficile, voire trompeur, de combiner divers

résultats de l’intervention sous forme de QALY

dans le cadre d’une ACU. Ainsi, le fait de

s’intéresser exclusivement à un changement de

comportement dans une population à la suite d’une

activité de promotion de la santé pourra entraîner

une sous-estimation des autres avantages découlant

de l’activité, comme la sensibilisation. Le recours

à une ACC serait également acceptable lorsque

aucune donnée non ambiguë ne permet de conclure

à l’existence d’une différence significative dans les

résultats importants pour le patient. Une telle

situation peut survenir lorsqu’un résultat

intermédiaire n’est pas validé et qu’il ne peut donc

être extrapolé efficacement pour obtenir un résultat

important pour le patient. De plus, les autres types

d’évaluation économique gagnent en transparence

lorsqu’on se sert d’une ACC comme étape

intermédiaire dans la présentation des résultats de

l’analyse, les résultats et les coûts y étant

décomposés, mais agrégés dans un autre type

d’évaluation.


3.3.1 Commentaires

Le rapport coût-efficacité d’une nouvelle

intervention dépend de la population évaluée. La

question de l’étude doit préciser à quelle

population cible l’intervention est destinée. Elle

pourrait comprendre une description de la

population de patients pour laquelle l’emploi de

l’intervention a été approuvé par Santé Canada. Si

l’évaluation a pour but de répondre à des questions

sur le remboursement, il serait judicieux d’inclure

des données sur le statut actuel à ce chapitre ou sur

les critères d’utilisation restreinte d’éventuelles

solutions de rechange pour guider le choix du

décideur.

L’évaluation doit viser l’ensemble de la population

cible décrite dans la question de l’étude. Pour

déterminer la population cible, on peut utiliser les

caractéristiques démographiques de base (p. ex.

âge, sexe, situation socio-économique) décrivant

les patients atteints d’une affection précise, le

degré de gravité ou le stade de l’affection, les états

morbides connexes ou les autres facteurs de risque.

La population peut aussi être déterminée en

fonction du contexte (p. ex. la collectivité ou

l’hôpital), du lieu géographique, des taux habituels

d’adhésion au traitement ou des schémas de

traitement habituels. L’analyste décrira également

l’usage prévu ou la place qu’occupera

l’intervention dans le traitement (p. ex.

remplacement du traitement actuel, emploi

concurrent au traitement actuel, emploi chez les

patients ne répondant pas au traitement actuel

seulement, emploi en cas de contre-indications ou

d’intolérance au traitement actuel seulement). Les

données sur l’efficacité théorique et l’efficacité

pratique utilisées dans l’analyse doivent

évidemment s’appliquer à la population cible.

On pourra entreprendre une analyse stratifiée par

sous-groupes de plus petite taille et plus

homogènes lorsqu’on observe une variabilité

(hétérogénéité) de la population cible. La

variabilité peut être attribuable à des différences dans les résultats sur le plan de la santé, les



18

préférences des patients (utilité) et les coûts de

l’intervention parmi ces sous-groupes de patients.

Il est possible de recourir à une analyse stratifiée

ou à une analyse de sensibilité pour évaluer le

rapport coût-efficacité dans les situations où un

usage inapproprié, sous-optimal et non prévu de

l’intervention est à escompter. Ces situations

peuvent survenir tant dans des groupes appartenant

à la population cible que dans des groupes n’y

appartenant pas.

Les payeurs des soins de santé limitent

souvent le remboursement des interventions à

des groupes de patients plus circonscrits que

ceux approuvés par Santé Canada. Or,

l’expérience montre que les médecins ne

suivent pas toujours les critères de

remboursement ou les indications approuvées

et qu’ils emploient l’intervention chez des

patients qui ne répondent pas aux critères

cliniques ou démographiques (bien qu’ils

puissent tout de même satisfaire à l’indication

approuvée). Cela peut conduire à une

prescription excessive de l’intervention et à la

croissance anarchique de son usage.

L’évaluation peut comprendre une analyse de

l’usage prévu de l’intervention dans cette

population plus vaste que celle envisagée par

les autorités assurant le remboursement. De

telles situations peuvent avoir une incidence

sur le choix des comparateurs si, par exemple,

cela signifie que les patients de la population

élargie n’auraient pas été traités autrement.

Coyle et ses collaborateurs25

proposent un

exemple d’analyse stratifiée visant à établir

des critères d’usage restreint efficaces.

Les médicaments inscrits à une Liste de

médicaments en tant que traitement de

deuxième intention peuvent être utilisés en

traitement de première intention.

Il peut s’avérer difficile de déterminer avec

précision quels sont les patients appropriés

pour l’intervention étudiée. Ces difficultés

peuvent ne pas avoir été mises en lumière par

les essais cliniques, mais pourtant survenir

dans la pratique clinique. S’il y a lieu, on

pourra présumer une absence d’effet pour

l’usage non prévu de l’intervention chez les

patients ayant reçu un diagnostic erroné. Par

exemple, Husereau et ses collaborateurs26

ont

fait appel à une analyse de sensibilité pour

illustrer les répercussions de postulats chez des

patients ayant reçu un diagnostic erroné ou

consultant tardivement (séparément) auxquels

on prescrit un traitement antiviral pour une

grippe. Selon leur conclusion, un RCED

moyen pondéré peut être calculé à l’aide de

divers ratios d’usages appropriés et

inappropriés.

Il arrive également que l’intervention soit

utilisée pour des indications non approuvées et

non inscrites à la monographie à la suite de la

publication de résultats d’essais cliniques

portant sur des indications non approuvées ou

qui sont à l’étude par Santé Canada ou de

l’obtention d’information provenant de pays

où le produit est commercialisé. En autant que

possible, l’analyste indiquera dans quelle

mesure ces usages non approuvés sont

implantés.

Lorsque le remboursement ou l’usage d’une

intervention est modifié, les technologies qui

sont financées sont évaluées en vue d’un

changement éventuel (p. ex. restrictions ou

retrait de la liste).

La réalisation de ce type d’analyses peut demander

des données cliniques sur une population

particulière ou un groupe d’intérêt (p. ex. patients

exposés à un risque moyen par rapport à ceux

exposés à un risque élevé). Dans certains cas, il

pourra être utile d’obtenir des autorités qui offrent

l’intervention des données sur son utilisation ou

d’étudier les données sur l’utilisation

d’interventions semblables qui ont été

commercialisées. Il faudra dans certaines

circonstances avoir recours à des comparaisons

indirectes.

3.4 Comparateurs

3.4.1 Considérations générales

Il est primordial de choisir des comparateurs

appropriés pour l’analyse, car ce choix sera

important pour déterminer le rapport coût-

efficacité de l’intervention et la pertinence de

l’étude pour les décideurs. En principe, le

comparateur correspond à la solution de rechange

qui est la plus susceptible d’être remplacée dans la

pratique clinique par l’intervention si celle-ci était

adoptée.



19

Tenir compte de la question de l’étude, de

l’indication ou du but de l’intervention, ainsi

que de la clientèle cible de l’étude. Tenir

compte également de toutes les solutions de

rechange approuvées, acceptées et

techniquement possibles qui sont indiquées

pour le traitement de l’affection. Cela ne

signifie pas nécessairement que toutes ces

solutions seront retenues comme

comparateurs. On utilisera plutôt un processus

d’élimination pour en arrêter le choix. Au

cours de ce processus, il peut s’avérer utile de

demander l’avis d’experts quant aux aspects

cliniques ou au contenu afin d’établir quelles

sont les solutions de rechange raisonnables.

Le choix des comparateurs peut être

compliqué lorsqu’il existe une série de

solutions de rechange approuvées pour une

même indication, ou si la pratique clinique

varie d’une province ou d’un territoire à

l’autre ou parmi les sous-groupes de patients

(p. ex. patients dans un établissement de soins

de longue durée par rapport à la population

générale). Dans la pratique, l’analyste peut

avoir à retenir un nombre restreint de

comparateurs principaux et adaptés aux fins de

l’analyse. Pour cet exercice, il faudra arriver à

un équilibre entre, d’une part, la rigueur

scientifique et, d’autre part, la disponibilité des

données, les contraintes de temps et la

faisabilité d’analyser un nombre important de

comparateurs.

S’il n’existe aucun essai clinique comparant

directement l’intervention et les comparateurs

retenus, l’analyste peut employer des

comparaisons indirectes en appliquant les

techniques appropriées et en ne manquant pas

d’expliquer et de justifier les méthodes

utilisées pour synthétiser les résultats de ces

comparaisons. Il devra également faire état des

limites de ces méthodes, des biais possibles

dans l’estimation des paramètres et des mises

en garde relatives à l’interprétation des

résultats. Il pourra aussi utiliser une analyse de

sensibilité pour évaluer l’incidence des

hypothèses sur les comparateurs.

3.4.2 Soins habituels

Dans le scénario de référence, le comparateur doit

correspondre aux soins habituels, c’est-à-dire être

le traitement le plus courant ou le plus souvent

appliqué dans la pratique clinique pour l’affection

en cause. Les soins habituels sont aussi désignés

pratique actuelle, pratique courante, soins courants ou statu quo. Le traitement le plus

couramment utilisé que l’intervention vise à

remplacer peut être celui utilisé chez le plus grand

nombre de patients, selon les données d’utilisation

ou l’opinion d’experts cliniques. Il peut aussi

s’agir du type de soins le plus fréquent dans la

pratique clinique ou encore des deux ou trois

solutions de rechange les plus fréquentes, en quel

cas, il convient de comparer chacune d’entre elles

à l’intervention étudiée.

3.4.3 Autres considérations

Les soins habituels peuvent ne pas toujours refléter

les soins qui sont recommandés ou qui sont les plus

efficaces sur le plan clinique. Le cas échéant, les

soins recommandés ou appropriés doivent être

compris dans l’analyse (en plus des soins habituels)

lorsqu’on estime cette option possible et pertinente.

On pourra déterminer quels sont les soins de haute

qualité s’imposant sur le plan clinique en se

reportant aux recommandations des lignes

directrices de pratique clinique s’appuyant sur la

médecine factuelle ou aux experts cliniques. Il faut

alors démontrer le poids des données probantes à

l’appui des solutions de rechange. Plusieurs

solutions de rechange peuvent se révéler pertinentes

en cas d’ambiguïté quant au traitement privilégié.

Pour certaines interventions, il s’agira d’établir une

comparaison entre des stratégies de traitement plutôt

qu’entre des produits donnés. Si tel est le cas, il faut

distinguer entre les situations où la technologie

représente un élément supplémentaire de la

stratégie, une séquence différente dans le traitement

ou une solution distincte qui remplacerait un autre

élément de la stratégie si l’intervention était

adoptée. Par exemple, les résultats d’une étude ont

montré que le rapport coût-efficacité d’un

médicament pour le traitement de l’incontinence

urinaire dépendait de sa place dans le traitement

(traitement de première ou de deuxième intention,

après l’échec d’un traitement par un médicament

courant)27

. Il est possible de comparer des modèles

organisationnels ou un ensemble de soins (soit, de

nombreux éléments différents). Par exemple, une

étude où l’on a comparé, chez des patients victimes

d’un AVC, la réadaptation dans un service de

médecine générale à la réadaptation dans une unité

de soins spécialisés suivie de soins à domicile28

. Il



20

faut expliquer les stratégies (p. ex. à quel moment et

dans quelles circonstances elles sont mises en œuvre

et la population à laquelle elles sont destinées) et

décrire les éléments des stratégies de rechange.

Il fait partie des bonnes pratiques de prévoir des

comparateurs futurs, particulièrement des

technologies moins coûteuses susceptibles

d’apparaître sur le marché dans une période de

temps pertinente pour l’analyse. L’absence d’un tel

comparateur peut entraîner une sous-estimation du

RCED relatif à la nouvelle intervention. Ainsi, on

pourra inclure l’arrivée prévue d’un générique qui

fera concurrence au produit étudié lorsqu’on sait

que le brevet arrivera bientôt à échéance29

. La venue

prévue de technologies moins coûteuses est

également pertinente pour les technologies non

pharmacologiques (p. ex. des instruments

chirurgicaux réutilisables par rapport à des

instruments chirurgicaux jetables bon marché). Une

telle analyse ajoute des sources d’incertitude en ce

qui a trait au moment de la venue sur le marché et

du prix de la technologie générique. Lorsque c’est

possible, on peut traiter ces situations à l’aide d’une

analyse de sensibilité et en attribuant un moindre

coût à la technologie concurrente.

Envisager d’autres solutions de rechange

raisonnables. Dans certains cas, l’absence de

traitement ou la surveillance attentive peuvent

constituer des comparateurs appropriés.

3.4.4 Médicaments comparatifs

Le comparateur ne doit pas obligatoirement être

un agent de rechange figurant sur une liste de

médicaments d’une autorité pertinente. Il peut

se révéler utile pour commencer de considérer

les agents de rechange d’une même classe

thérapeutique (soit, des médicaments ayant une

indication commune). Ceux-ci peuvent

comprendre des médicaments ayant la même

composition chimique ou le même mode

d’action que le nouveau médicament. Par

exemple, les comparateurs pour un nouvel

antibiotique du groupe des quinolones ne se

limiteront pas nécessairement à d’autres

quinolones (toutes les quinolones n’étant pas

approuvées pour les mêmes usages), mais

plutôt tous les autres agents antimicrobiens qui

sont utilisés cliniquement pour traiter les infections que la nouvelle quinolone vise à

traiter. Si le nouveau médicament appartient à

une nouvelle classe thérapeutique, alors le

comparateur devient les soins habituels (et les

soins recommandés, s’il y a lieu), ce qui peut

signifier un traitement par un médicament

d’une autre famille chimique, s’il en existe un,

ou un traitement non pharmacologique.

Choisir comme comparateur l’agent de

rechange qui est le meilleur marché et qui est

souvent utilisé pour la même indication. Le

choix doit s’appuyer sur les coûts de la dose et

de la durée recommandées pour le traitement de

l’affection, ainsi que sur les frais

d’administration du médicament (présenter ces

frais séparément).

Le schéma posologique utilisé pour le calcul

des coûts doit correspondre à la dose et à la

durée du traitement signalées dans les données

appuyant l’efficacité théorique ou l’efficacité

pratique du produit étudié dans l’évaluation.

Préciser si les schémas posologiques utilisés

dans la pratique clinique diffèrent de ceux

utilisés lors des essais cliniques sur l’efficacité

du produit. On déterminera la posologie réelle

(par rapport à celle recommandée) en faisant

une revue de la documentation, en étudiant les

données sur l’utilisation du produit ou en

faisant une enquête auprès des experts

cliniques. S’il y a lieu, utiliser la posologie

nécessaire pour obtenir le même effet

thérapeutique avec chacun des comparateurs et

justifier les équivalences entre les doses

appliquées.

Le rapport doit préciser le nom générique et le

nom de marque, la classe thérapeutique, la

forme posologique, la voie d’administration, la

posologie quotidienne recommandée, la durée

du traitement, le coût quotidien et le coût de la

durée habituelle du traitement pour le

médicament à l’étude et les comparateurs. Il

faut également présenter les différences

relatives aux indications, aux contre-

indications, aux précautions, aux mises en

garde et aux effets indésirables.

3.5 Perspective

La perspective choisie pour l’évaluation doit

répondre aux besoins de la clientèle cible30

. La

perspective du scénario de référence doit

correspondre à celle du système public de soins de

santé. Dans certaines provinces ou certains



21

territoires, cette perspective comprendra les coûts

assumés pour les soins de longue durée, les

services sociaux ou les services communautaires.

Les coûts associés à l’adoption d’une perspective

plus large doivent être présentés séparément

lorsqu’il est probable qu’ils auront une incidence

sur les résultats de l’analyse. Cela peut se produire

lorsqu’une intervention permet aux patients de

reprendre le travail plus rapidement qu’autrement,

transfère les coûts aux patients et à leur famille

(p. ex. soins à l’hôpital par rapport aux soins à

domicile) ou se traduit par des économies ou des

frais supplémentaires pour d’autres organismes du

secteur public (p. ex. enseignement spécialisé aux

enfants ayant des difficultés d’apprentissage). Ces

coûts doivent être quantifiés séparément, en autant

que possible, puis soumis à une analyse de

sensibilité. Si la quantification s’avère difficile, il

faut traiter de l’importance probable de ces coûts et

de leur incidence sur les résultats de l’analyse.

Les types de coût associés aux différentes

perspectives sont présentés au tableau 2.

Déterminer, mesurer et valoriser les ressources.

Tableau 2 : Perspectives des évaluations économiques et coûts connexes

Perspective Type de coût Exemple

So

cié

té

Pa

ye

ur

pu

bli

c

Coûts directs pour des

services publics (autres

que les soins de santé)

Services sociaux, comme l’aide à domicile et la Popotte roulante*

Versements compensateurs de revenu (p. ex. prestations d’invalidité)

Éducation spécialisée

Sy

stè

me p

ub

lic

de s

oin

s d

e s

an

té

Coûts directs pour le

système public de soins

de santé

Médicaments, appareils médicaux

Équipement, locaux, installations et frais généraux connexes

Matériel et appareils payés par le gouvernement

Prestataires de soins de santé et autres employés

Services médicaux, y compris les interventions médicales et chirurgicales

Services hospitaliers

Visites au service d’urgence

Services ambulanciers

Services de diagnostic, de recherche et de dépistage

Réadaptation dans un centre ou à domicile*

Services communautaires, comme les soins à domicile et le soutien social*

Soins de longue durée dans un centre d’hébergement *

Coûts directs pour les

patients et leur famille

Frais remboursables (y compris les quotes-parts) pour les médicaments, les

soins dentaires et les aides à la marche

Frais de déplacement pour le traitement assumés par le soignant

Primes versées à un assureur privé et prestations reçues de cet assureur†

Versements compensateurs de revenu (p. ex. prestations d’invalidité)

Coûts en temps pour

les patients et leur

famille‡

Temps consacré par le patient aux déplacements pour recevoir un traitement et

au traitement lui-même

Temps de travail non rémunéré (p. ex. travaux domestiques) perdu par le

patient et les membres de sa famille lui prodiguant des soins

Coûts liés à la

productivité

Perte de productivité en raison d’une capacité de travail réduite ou d’une

absence du travail de courte ou de longue durée (au cours de la période de

friction)

Coûts d’embauche et de formation d’un employé pour remplacer le patient

assumés par l’employeur

* Certains de ces coûts peuvent être assumés par le système public de soins de santé, selon leur nature et l’autorité responsable. † Les coûts pour les assureurs privés (soit les primes d’assurance payées par les patients et les prestations reçues par ces derniers)

ont été inclus dans les coûts directs pour le patient. On peut généralement postuler que ces sommes s’annulent, à moins qu’il

n’existe de bonnes raisons de postuler autrement. Les primes aux assureurs privés payées par les employeurs dans le cadre d’un

programme d’avantages sociaux peuvent être incluses dans les coûts liés à la perte de productivité. ‡ Le système de classement présenté dans ce tableau exclut certains coûts en temps (indirects) pour les patients et les membres de

leur famille leur prodiguant des soins. Le temps de travail rémunéré perdu (au-delà de la période de friction) est considéré comme

un coût privé et est donc exclu de la perspective sociétale. Le temps de loisirs perdu n’est pas considéré comme un coût, car il

serait en partie reflété dans la mesure des préférences lorsque les QALY servent de mesure des résultats sur le plan de la santé.



22

3.6 Efficacité

3.6.1 Efficacité théorique et efficacité pratique

Il existe une différence entre les mesures

d’efficacité théorique et les mesures d’efficacité

pratique. L’efficacité théorique correspond au

rendement d’une technologie de la santé dans des

situations contrôlées, souvent dans le cadre

d’essais contrôlés avec répartition aléatoire

(ECRA). Au cours de ces essais, le médicament est

administré par des cliniciens axés sur la recherche,

selon un protocole écrit et strict, à des participants

souvent sélectionnés d’après des critères

d’admissibilité et d’exclusion restrictifs et qui sont

invités à respecter fidèlement le traitement tout en

étant suivis de près. Ces essais sont réalisés dans

des centres de soins spécialisés, tels des hôpitaux

d’enseignement. L’efficacité pratique correspond

quant à elle au rendement d’une technologie dans

le monde réel (soit, à son usage clinique courant),

où un large éventail de soignants utilisent la

technologie comme ils le jugent approprié auprès

d’un vaste groupe hétérogène de patients

habituellement moins bien informés, moins

susceptibles d’être soumis à un dépistage ou

d’obtenir un diagnostic exact, moins fidèles au

traitement et exposés à des affections

concomitantes ou à des médicaments qui étaient

exclus des essais cliniques initiaux. En outre,

l’observance du traitement par les soignants et

leurs compétences à l’utiliser (p. ex. le lien entre le

nombre et l’issue de certaines interventions

chirurgicales), ainsi que le remboursement offert à

la population (p. ex. vaccins) peut être plus faible

pour certaines technologies et avoir un effet

négatif sur les résultats. Globalement, la

population des patients dans le monde réel est

souvent moins susceptible de répondre au

traitement que les participants à un ECRA31

.

Les décideurs se soucient surtout des répercussions

de l’intervention dans la réalité pour les patients

qui seront traités dans la pratique courante. Une

question cruciale est de savoir si les données sur

l’efficacité théorique tirées d’un ECRA refléteront

l’efficacité pratique qui pourra être atteinte dans un

contexte réel (soit, la validité externe d’un essai

clinique). Lorsque c’est possible, les résultats et les

coûts d’une évaluation économique s’appuieront

sur l’efficacité pratique de l’intervention, et non

pas sur son efficacité théorique, si l’on veut que

l’évaluation soit pertinente pour les différentes

autorités2.

3.6.2 Collecte des meilleures données probantes

En principe, un solide examen clinique de

l’intervention est à la base de l’évaluation. Il

comprendra une étude méthodique des données

probantes disponibles sur l’efficacité théorique et

sur l’efficacité pratique de l’intervention.

L’absence d’un tel examen doit être justifiée.

L’analyste décrira les essais qui font partie de

l’étude méthodique et les méthodes appliquées

pour cet examen. Cet examen peut inclure des

essais réalisés selon des plans variés, reflétant

différents degrés de validité interne et externe.

Tant la manière dont l’essai a été réalisé que la

présentation des résultats de chacun de ces essais

ont de l’importance. En effet, les essais manquant

de rigueur, aussi bien dans leur déroulement que

dans la présentation des résultats (p. ex. essais de

faible envergure dont des données sont absentes et

offrant peu de détails sur le sort des participants)

fourniront peu de données probantes. On pourra

faire une analyse plus poussée de l’information

complémentaire fournie par chaque type de

données probantes à l’aide d’une analyse de

sensibilité. Il faut expliquer et justifier les

méthodes utilisées pour analyser ou agréger les

données (p. ex. méta-analyse, comparaisons

indirectes), puis faire état des résultats de

l’analyse.

Les technologies non pharmacologiques posent

souvent des problèmes particuliers dans le cadre

des évaluations économiques. Bon nombre de ces

technologies subissent des épreuves cliniques

moins rigoureuses avant que leur emploi soit

approuvé, car ils sont soumis à des exigences

moins strictes pour leur approbation commerciale

et la surveillance postcommercialisation

comparativement aux médicaments. Le plan des

essais cliniques peut être moins bien structuré

(p. ex. absence d’ECRA) ou le suivi à long terme

des participants aux essais peut être déficient.

Conséquemment, les données probantes sur

l’efficacité théorique peuvent répondre à des

normes moins élevées par rapport aux données

obtenues pour les médicaments32

. Les meilleures

données probantes pourront être tirées d’études



23

d’observation ou de bases de données constituées à

partir de registres.

Les résultats (et parfois les coûts) des interventions

médicales et chirurgicales, ainsi que des

technologies diagnostiques peuvent dépendre des

compétences et de l’expérience de la personne qui

pratique ces interventions ou utilise ces

technologies. Les répercussions sur les résultats

peuvent donc être difficiles à mesurer.

L’évaluation des appareils médicaux doit porter

sur toute la période de soins et ne pas seulement

s’intéresser au rendement technique de l’appareil.

Par exemple, l’évaluation d’un appareil de

diagnostic peut signifier l’étude des répercussions

de la sensibilité et de la spécificité de cet appareil

sur les soins apportés pendant le suivi et les

résultats sur le plan de la santé. Une analyse de

sensibilité approfondie permettra d’évaluer les

situations où les données probantes sur l’efficacité

théorique et l’efficacité pratique sont limitées. On

fera les mises en garde qui s’imposent quant à la

nature spéculative d’une telle analyse.

Les effets indésirables qui sont associés à

l’intervention doivent faire partie de l’évaluation

lorsqu’ils revêtent une importance clinique ou

économique, compte tenu de différences

significatives entre l’intervention et les solutions

de rechange. L’analyste devra se pencher sur la

nature, la fréquence, la durée et la gravité des

effets pour juger de leur importance. Les effets

indésirables peuvent avoir une incidence sur :

la poursuite du traitement, soit la persistance

(p. ex. changement de traitement, réduction de

la dose ou abandon du traitement);

l’observance du traitement par le patient;

la mortalité;

la morbidité;

la QVAS (utilité);

l’utilisation des ressources (p. ex.

consultations médicales, hospitalisation ou

prolongation du séjour à l’hôpital).

Ces effets doivent être évalués conformément aux

principes énoncés dans les Lignes directrices de

l’évaluation économique. De préférence, les

données probantes quant à l’atténuation d’un effet

indésirable ou à l’amélioration du profil

d’innocuité s’appuieront sur les paramètres

d’évaluation principaux des essais plutôt que sur

les paramètres d’évaluation secondaires. Des

différences minimes quant aux effets indésirables

bénins que les paramètres d’évaluation secondaires

auront fait ressortir ne seront sans doute pas

pertinentes sur le plan clinique. Si de nombreux

effets indésirables bénins se manifestent

simultanément, l’analyste doit préciser quelles

pourraient être les répercussions sur l’adhésion au

traitement, lesquelles pourraient à leur tour avoir

une incidence sur l’efficacité pratique. De plus,

l’importance des inconvénients potentiels associés

à une intervention peut ne pas avoir été totalement

mise au jour par les essais cliniques antérieurs à la

commercialisation, et il faudra donc généralement

avoir recours à d’autres plans d’essais, comme le

signalement spontané de cas ou des essais

cliniques postcommercialisation.

Pour ce qui est des médicaments, les effets

indésirables doivent correspondre à ceux associés à

la plage posologique prévue chez les patients

utilisant le produit. Les abandons attribuables aux

effets indésirables pour l’ensemble des essais, et

présentés en détaillant les raisons, ainsi que le

nombre de patients chez lesquels la dose a dû être

réduite pour cause d’intolérance seront considérés

comme des indices de la tolérance

médicamenteuse. La question pourra être

approfondie à l’aide d’une analyse de sensibilité.

3.6.3 Modélisation

Il est préférable que le scénario de référence repose

sur les meilleures estimations quantitatives

possible de l’efficacité pratique dans le monde réel et que l’incertitude liée aux estimations soit traitée

à l’aide d’une analyse de sensibilité. Puisque les

données probantes obtenues dans un contexte réel sont rarement disponibles avant la

commercialisation de l’intervention, il serait bon

d’envisager de convertir les données sur

l’efficacité théorique en des estimations de

l’efficacité pratique, à l’aide des meilleures

données probantes disponibles et des techniques de

modélisation appropriées, lorsque cela est possible

et crédible scientifiquement.

Inclure une description et une justification des

méthodes et des hypothèses utilisées pour convertir

les données sur l’efficacité théorique en

estimations de l’efficacité pratique. Déterminer et

évaluer les résultats les plus réalisables, compte

tenu des données, et les plus importants pour la

santé du patient. S’il y a lieu, l’analyste décrira le



24

poids des données probantes qui serviront à

l’extrapolation ou à l’ajustement des données. Cet

exercice peut comprendre l’extrapolation des

données des essais sur les résultats intermédiaires

en résultats finaux, ou encore l’extrapolation des

données sur les résultats à court terme au-delà de

la durée de l’essai. Il peut également signifier la

modification de l’effet du traitement révélé par les

essais pour prendre en compte les facteurs du

monde réel qui diffèrent des facteurs de l’essai

ayant évalué l’efficacité théorique (p. ex. adhésion

du patient au traitement).

Selon la nature des données disponibles, la

modélisation peut s’avérer nécessaire pour

convertir les données d’observation en des

résultats appropriés. Lorsqu’on ne dispose que de

données à court terme sur les résultats, il peut être

utile d’extrapoler les données pour obtenir des

données à long terme. Décrire le poids des données

probantes pour l’extrapolation des données et

justifier les démarches ou les hypothèses utilisées

pour l’exercice.

Une des méthodes parfois utilisées pour extrapoler

des données à court terme consiste à superposer

des estimations des résultats initiaux (p. ex.

probabilités de survie naturelle tirées d’études

d’observation) à des estimations de l’effet du

traitement observé lors des essais cliniques33

. La

validité de l’extrapolation repose souvent sur la

qualité des données épidémiologiques et sur le lien

entre les facteurs de risque qui sont modifiables

par l’intervention et les résultats à long terme. La

durée et l’importance de l’avantage clinique au-

delà de la période de l’essai constituent souvent un

jugement critique à l’égard de l’extrapolation.

L’analyste est invité à faire appel à la modélisation

pour lier les résultats intermédiaires à des résultats

plus importants pour le patient. Pour les études

utilisant des résultats intermédiaires, ces résultats

doivent posséder une valeur prédictive élevée d’un

résultat important pour le patient. À titre

d’exemple, pour une maladie cardiovasculaire, on

pourra utiliser la modélisation pour établir un lien

entre les paramètres d’évaluation intermédiaires,

comme la tension artérielle ou la cholestérolémie,

les paramètres cliniques (p. ex. la fréquence de la

coronaropathie), et les résultats finaux subséquents

(p. ex. mortalité et morbidité toutes causes

confondues et d’origine cardiovasculaire), en

fonction des données probantes appuyant de tels

liens. Il convient d’éprouver cette analyse à l’aide

d’une analyse de sensibilité.

Lorsqu’on estime l’efficacité pratique à l’aide de

données sur l’efficacité théorique, plusieurs

facteurs sont souvent pris en compte :

l’exactitude du diagnostic ou des épreuves de

dépistage;

l’adhésion du patient au traitement;

l’observance du traitement par le prestataire

des soins de santé ou ses compétences;

les différences significatives sur la façon dont

les sous-groupes répondent au traitement en

raison de comorbidités et de l’emploi de

traitements concomitants qui étaient exclus

dans le protocole des essais.

Certains auteurs utilisent les termes adhésion et

observance indifféremment. Le terme adhésion

apparaissant dans les Lignes directrices de

l’évaluation économique englobe trois éléments

chez un patient qui entreprend un traitement :

l’acceptation ou la décision initiale du patient

d’accepter le traitement; la persistance ou la

poursuite à long terme du traitement; et

l’observance ou la constance et la précision avec

lesquelles le patient suit le schéma posologique

recommandé34

. On parvient à l’adhésion si ces

trois éléments sont réunis chez le patient.

Un diagnostic (ou critères de sélection) juste,

l’adhésion du patient au traitement et l’observance

du traitement par le prestataire des soins de santé

ou ses compétences sont souvent moindres dans la

réalité que dans le cadre des ECRA. Pour les

technologies, comme les appareils médicaux et les

interventions chirurgicales, le résultat pourra

dépendre des compétences et de l’expérience de

l’utilisateur ou du chirurgien. La non-adhésion du

patient au traitement peut faire en sorte que le

traitement exercera un effet moindre que celui

observé lors des essais cliniques, coûtera plus cher,

réduira la productivité du patient au travail,

imposera un plus lourd fardeau aux personnes

soignantes et produira une possible résistance au

médicament. La non-adhésion peut être attribuable

aux effets indésirables du médicament ressentis par

le patient ou à d’autres facteurs, comme la

fréquence ou la facilité d’administration du

médicament.



25

D’abord, l’analyste doit repérer les facteurs qui

dans le monde réel peuvent modifier l’effet de

l’intervention en s’appuyant sur les données

probantes existantes. Ensuite, si cela est possible et

scientifiquement crédible, les facteurs du monde

réel sont intégrés au scénario de référence,

lorsqu’ils sont liés à d’importants résultats pour le

patient, toujours selon les meilleures données

probantes disponibles. Par exemple, lors d’une

évaluation, Husereau et ses collaborateurs26

ont

remplacé l’exactitude diagnostique obtenue dans le

cadre de l’essai clinique par une estimation de

l’exactitude du diagnostic posé en pratique

communautaire afin de mieux refléter l’efficacité

pratique des médicaments contre la grippe utilisés

dans la pratique courante. Le fait de ne pas prendre

en compte les facteurs du monde réel dans

l’évaluation peut entraîner le choix de stratégies

thérapeutiques sous-optimales.

L’essentiel pour l’intégration à l’analyse de

facteurs témoignant de la réalité est le poids des

données probantes disponibles qui démontrent un

lien entre les facteurs altérant le traitement et

d’importants résultats pour le patient. Il est

préférable que de telles données s’appuient sur les

paramètres d’évaluation principaux des essais

cliniques que sur les paramètres d’évaluation

secondaires. Ces données sont habituellement

absentes avant la commercialisation de

l’intervention et les données provenant d’autres

sources peuvent se révéler utiles. Ainsi, il peut

exister des données du monde réel sur les modèles

d’adhésion au traitement d’autres pays ou des

données issues de bases de données rétrospectives.

3.6.4 Incertitude et analyses stratifiées

Avant l’acquisition d’une expérience dans le

monde réel de l’intervention, il peut y avoir un

degré élevé d’incertitude quant aux estimations des

facteurs qui ont une incidence sur l’efficacité

pratique. Lorqu’on ne dispose pas de données, ou

que la qualité de celles-ci est douteuse, il faut

évaluer l’incertitude quant aux estimations de

l’efficacité pratique à l’aide d’une analyse de

sensibilité. À moins que cette analyse ne s’appuie

sur des données probantes de haute qualité, il faut

en préciser la nature spéculative ou exploratoire et

faire les mises en garde nécessaires dans le

rapport.

À titre d’exemple, la durée et l’importance de

l’avantage clinique peuvent être modélisées à

partir de scénarios plausibles. Différents scénarios

permettront d’attribuer des degrés variés à

l’efficacité pratique au fil du temps : aucun effet

au-delà de la période couverte par l’essai, effet s’atténuant ou un effet optimal continu

30. De plus,

les scénarios comportant des horizons plus longs

peuvent comprendre des résultats plus importants

pour le patient (p. ex. complications hépatiques

graves découlant d’une hépatite C) et les QALY.

Les périodes plus courtes pourront convenir

davantage aux résultats intermédiaires (p. ex.

réponse soutenue à un traitement antiviral contre

l’hépatite C).

Une autre démarche possible consiste à recourir à

une méthode bayésienne itérative pour réunir et

analyser les données probantes. L’analyste peut

traduire les données sur l’efficacité théorique

issues des essais précommercialisation en données

sur l’efficacité pratique en utilisant des données

antérieures (ou des hypothèses). Dans certaines

circonstances, ces données pourront être

constituées de données empiriques lorsqu’une

intervention a été commercialisée dans d’autres

pays avant de l’être au Canada. Il apparaît

également raisonnable d’examiner des

interventions comparables existantes au Canada. À

d’autres occasions, il pourra s’agir d’une croyance

subjective préalable, fondée sur l’information

obtenue de médecins experts ou d’autres acteurs

qui peuvent posséder des connaissances sur le

paramètre étudié. Après la commercialisation de

l’intervention, les estimations préliminaires des

coûts et des effets pourront être mises à jour, à

mesure que les données du monde réel seront

recueillies.

Il faut recourir à une analyse stratifiée pour évaluer

l’incidence des résultats sur la variation de

l’efficacité pratique d’une intervention parmi des

sous-groupes de la population cible. Ainsi, on

pourra évaluer la variabilité de l’efficacité pratique

dans des sous-groupes en raison de différences

dans le profil du risque (p. ex. patients exposés à

un risque élevé par rapport à ceux exposés à un

risque modéré), la fréquence de l’affection, son

évolution ou l’accès aux soins de santé. Le degré

de certitude quant aux paramètres dans les sous-

groupes est inférieur à celui dans l’ensemble de la

population. Par conséquent, l’incertitude accrue



26

devra être explicitement prise en compte à l’aide

d’une analyse de sensibilité lorsqu’on entreprend

une analyse stratifiée.

3.7 Horizon

L’horizon doit être suffisamment long pour saisir

toutes les différences significatives entre

l’intervention et les comparateurs sur les plans des

coûts et des résultats. Il n’est pas nécessaire

d’étendre l’horizon au-delà de la période où il n’y

a plus de différences significatives, comme lorsque

les coûts et les résultats des solutions de rechange

convergent. Le même horizon sera appliqué aux

coûts et aux résultats pour des raisons de

cohérence analytique.

L’analyste est invité à envisager un horizon

correspondant à toute la durée de la vie par défaut,

en particulier pour les affections chroniques (p. ex.

diabète ou polyarthrite rhumatoïde), ou lorsque les

solutions de rechange exercent des effets

différentiels sur la mortalité. S’il utilise une

période plus courte (p. ex. pour les affections

aiguës), l’analyste doit fournir les justifications

appropriées. Dans certains cas, des horizons

multiples conviendront pour les données

extrapolées. Pour certaines affections chroniques,

il serait bon d’appliquer des scénarios de rechange

comportant des horizons de un et de cinq ans, ainsi

qu’une période plus longue.

Une analyse à long terme ne signifie pas que les

données primaires doivent être recueillies auprès

des patients pour tout l’horizon. Étant donné que la

collecte de données à long terme est souvent

impossible ou peu pratique, une analyse à court

terme à l’aide de données réelles recueillies pour

des résultats intermédiaires (ou résultats de

substitution) pourra être appuyée d’une analyse à

long terme complémentaire de résultats plus

importants pour le patient s’appliquant à

l’affection à partir de données extrapolées ou

modélisées. Par exemple, pour des traitements

antirétroviraux très actifs contre le VIH, une

analyse appliquant un horizon à court terme à des

données issues d’essais cliniques sur la réponse

virale et les marqueurs de substitution du système

immunitaire peut être complétée par un horizon

plus long (toute la durée de la vie) afin de prendre

en compte des infections opportunistes graves et la

mort prématurée, lesquelles peuvent survenir des

années plus tard.

Pour évaluer les répercussions des techniques

d’extrapolation ayant servi à l’analyse, des

analyses d’horizons de rechange doivent être

présentées séparément. Il faut utiliser les

meilleures données disponibles et expliquer les

liens de cause à effet, les techniques et les

hypothèses appliqués pour extrapoler les données.

3.8 Modélisation

Les évaluations économiques de technologies de la

santé comprennent normalement la création et

l’application de modèles servant à synthétiser les

données probantes et les hypothèses provenant de

sources multiples pour estimer les coûts

différentiels et les résultats à long terme de

nouveaux traitements. Étant donné que les extrants

(résultats) dépendent de la structure et des données

du modèle, tout comme des hypothèses utilisées, le

modèle doit être le plus transparent possible. Les

décideurs doivent donc exercer leur jugement

lorsqu’ils étudient les résultats d’une évaluation

fondée sur un modèle.

3.8.1 Considérations pour la modélisation

Un bon modèle35

se définit comme suit :

conçu en fonction de l’objectif visé;

utile pour prendre une décision éclairée sur la

question étudiée;

facile à communiquer.

L’analyste doit adopter les bonnes pratiques pour

s’assurer de la qualité de son modèle, puis de son

analyse. Les bonnes pratiques de modélisation

résumées ici sont tirées de deux guides sur le sujet.

Pour de plus amples détails, se reporter à Philips et

ses collaborateurs30

et à Weinstein et ses

collaborateurs33

. L’analyste tiendra en outre

compte de toutes les sections des Lignes

directrices de l’évaluation économique pour la

conception du modèle.

La portée (soit, les limites) du modèle doit être

expliquée et justifiée. Il faut évaluer s’il est

possible de créer un modèle avant de le coder.

Bien entendu, la question de l’étude sera à la base de la création du modèle. Une fois celle-ci arrêtée,

l’analyste peut déterminer si la modélisation



27

représente la meilleure démarche pour cerner le

problème et établir quelles sont les techniques les

plus appropriées pour y arriver.

La portée, la structure et les paramètres du modèle

doivent être adaptés à la question de l’étude et aux

besoins de la clientèle cible. Le modèle intégrera

tous les aspects importants de l’affection en cause,

ainsi que les répercussions potentielles de

l’intervention étudiée. Il doit être souple, pour

qu’il puisse être adapté en fonction des ordres de

gouvernement ou des payeurs (p. ex. variations

dans les schémas thérapeutiques).

Le plan et la structure du modèle détermineront les

types d’analyse qui peuvent être retenus. Le

modèle doit favoriser le type d’évaluation

économique qui répond le mieux à la question de

l’étude et qui permet une évaluation appropriée de

l’incertitude relative aux résultats de l’étude.

L’analyste doit garder à l’esprit la nature itérative

des évaluations économiques et créer le modèle

rendant possible la mise à jour des résultats au fur

et à mesure que l’on disposera de plus de données.

Par exemple, un modèle peut être structuré de

façon à pouvoir intégrer les données sur les effets

indésirables qui seront fournies par un essai

clinique en cours.

La structure, les valeurs et les sources de chacun

des paramètres du modèle doivent être justifiées.

Les hypothèses et les jugements subjectifs quant à

la structure du modèle (p. ex. les liens, les

variables et les répartitions) doivent être justifiés

pour que les utilisateurs puissent en évaluer

l’acceptabilité. Le modèle ne doit présenter que le

degré de complexité nécessaire pour répondre

adéquatement à la question de l’étude et aux

besoins de renseignements de la clientèle cible30

.

Par structure du modèle, on entend les

caractéristiques de l’évolution de l’affection ou des

voies thérapeutiques, les manifestations cliniques

qui y sont associées et les relations de cause à

effet.

La structure du modèle doit concorder avec la

théorie sous-jacente à l’affection, saisir les

répercussions de l’intervention et des solutions de

rechange tout en étant adaptée à la question de

l’étude. Elle ne doit pas être déterminée par les

schémas courants de pratique, car le modèle doit

pouvoir évaluer les changements dans ces schémas

de pratique. Les manifestations cliniques qui, selon

la logique ou en théorie, ne devraient pas différer

pour l’intervention et les solutions de rechange

peuvent être exclues de la structure. Il est

recommandé d’inclure dans le rapport un

diagramme illustrant l’évolution de l’affection ou

les voies thérapeutiques (p. ex. arbre de décision).

La disponibilité des données ne devrait pas faire

obstacle indûment au plan du modèle puisque les

décisions de financement ou de remboursement

sont souvent prises en l’absence de données. Des

données limitées peuvent restreindre la portée du

modèle et ce facteur sera pris en compte dans

l’élaboration des aspects détaillés du modèle. Il est

possible de traiter les données limitées à l’aide de

techniques comme les enquêtes, l’opinion

d’experts, l’emploi de paramètres fictifs dans le

modèle ou une analyse de sensibilité.

Lorsqu’on utilise des modèles de transition d’état

(Markov), il faut définir et justifier la durée du

cycle. La durée doit correspondre à l’intervalle

minimal après lequel on prévoit une évolution de

l’affection ou des symptômes30

.

L’extrapolation des données (p. ex. extrapolation à

long terme des résultats à court terme) se fondera

sur des méthodes appropriées. Expliquer et

justifier les liens et les techniques appliqués pour

l’extrapolation, ou toute hypothèse avancée dans le

modèle, en précisant le poids des données

probantes à l’appui. L’extrapolation linéaire des

données sur les coûts peut se révéler inadéquate en

raison, entre autres, des économies d’échelle36

.

Les modèles doivent être dûment validés33, 35, 37

.

En d’autres termes, il faut éprouver le modèle pour

s’assurer qu’il fait effectivement ce qu’il en est

attendu.

La validation interne confirme que les résultats

générés par le modèle sont intrinsèquement

cohérents. Il s’agit de contrôler la logique

mathématique du modèle et de vérifier qu’aucune

erreur ne s’est glissée dans le code mathématique

ni dans les données administratives (p. ex.

descriptions, fautes d’orthographe). Cet exercice

peut comprendre des essais sur les valeurs

extrêmes et zéro, un examen des résultats des

scénarios connus et un examen du code. Expliquer

tout résultat contre-intuitif. Pour un essai plus



28

poussé, on élaborera le modèle dans deux

progiciels pour en comparer les résultats30

.

La validation externe confirme que la structure du

modèle de base, les hypothèses et les paramètres

sont raisonnables et reflètent avec exactitude

l’évolution de l’affection, de même que les effets

de l’intervention et des comparateurs. Les résultats

doivent apparaître logiques, et tout cas contraire

doit être expliqué. Les analyses de sensibilité

permettent d’évaluer l’incertitude relative aux

hypothèses structurelles utilisées dans le modèle

(p. ex. techniques d’extrapolation des données,

conversion de résultats cliniques importants en

résultats finaux, voies thérapeutiques). Les

résultats peuvent être comparés à ceux obtenus

avec d’autres modèles (soit, une validation entre

modèles). Les résultats intermédiaires du modèle

(p. ex. résultats sur le plan de la santé) doivent être

calibrés ou comparés à d’autres ensembles de

données indépendantes et fiables (p. ex.

statistiques nationales sur le cancer). Tout écart

doit être expliqué ou servir à documenter les

ajustements apportés au modèle.

Il faut évidemment documenter le processus de

validation et fournir la documentation aux

décideurs, s’ils en font la demande. Idéalement, la

validation du modèle sera réalisée par une

personne impartiale. Dans son rapport, l’analyste

fera état des limites du modèle, précisera si le

modèle a été validé et, si c’est le cas, comment il

l’a été.

3.8.2 Considérations sur les données

De nombreuses questions sont liées à l’indication

de la provenance, à la collecte et à l’analyse des

données, puis à leur intégration à un modèle. Pour

des conseils sur ces aspects, qui débordent du


économique, le lecteur consultera Philips et ses

collaborateurs30

, ainsi que Weinstein et ses

collaborateurs33

.

Les données du modèle peuvent provenir de

sources tels les ECRA, les études d’observation,

les bases de données administratives, les registres

de maladies, l’opinion d’experts, les listes de coûts

standard et les hypothèses avancées par l’analyste

ou indiquées dans les Lignes directrices (p. ex.

taux d’actualisation). Le choix des données doit se

faire en fonction de la question de l’étude et des

besoins de la clientèle cible. Les données doivent

être compatibles avec les caractéristiques du

modèle (p. ex. sa perspective) et pertinents pour la

population visée par l’intervention. Toutes les

données doivent être présentées et les sources,

fournies. L’analyste apportera des détails sur les

données, comme la population à l’origine des

données et à laquelle les résultats s’appliquent. S’il

est impossible de comparer directement les

données du modèle (parce qu’elles se rapportent à

différents échantillons de patients), il faut

expliquer et justifier les choix ou les hypothèses.

Plus les données utilisées pour l’estimation des

paramètres du modèle sont fiables, plus les

résultats du modèle seront crédibles38

. Le choix de

la provenance des données (p. ex. sélection

d’études ayant servi à une méta-analyse), le choix

des méthodes pour l’analyse des intrants (p. ex.

traitement des abandons pendant l’essai dans

l’analyse en intention de traitement) et

l’intégration subséquente des données au modèle

peuvent peser sur les résultats de l’évaluation de

l’incertitude et la généralisabilité des résultats39

.

Les limites des données doivent être bien

expliquées et les méthodes pour les traiter,

décrites. Il faut tenter de quantifier l’incidence de

ces limites sur l’incertitude relative aux résultats

de l’évaluation.

Le plan d’une étude peut influer sur la qualité des

données et, donc, sur les résultats de l’évaluation.

Il ne convient pas de retenir seulement des essais

ou des données favorables (ou défavorables) pour

l’estimation des résultats et des coûts de

l’intervention. La qualité des données utilisées

dans le modèle doit être commentée. Différents

instruments permettent d’évaluer le poids des

données probantes tirées de divers types

d’études40

. Chaque type de données probantes peut

apporter une information complémentaire

susceptible d’être utile pour l’ajustement des

données aux populations, aux coûts et aux modèles

de pratique locaux ou de servir de base à une

analyse de sensibilité.

Il faut faire preuve de prudence lorsqu’on utilise

l’opinion d’experts pour établir les valeurs des

paramètres. Un tel emploi sera justifié (p. ex.

insuffisance de données appropriées provenant

d’autres sources) et la source de l’opinion, la

méthode d’élicitation et les résultats de l’exercice,



29

décrits. L’incertitude relative à de telles

estimations doit être évaluée comme il se doit à


Les examens systématiques et les méta-analyses

peuvent fournir des données de haute qualité pour

les paramètres des modèles et renforcer la

crédibilité des évaluations économiques38

. Les

examens systématiques procurent également des

renseignements utiles pour l’analyse de

l’incertitude relative aux estimations pertinentes.

L’analyste portera une attention particulière aux

principaux paramètres du modèle pour lesquels les

résultats sont les plus sensibles30, 33

. Le fait de ne

pas avoir procédé à une étude méthodique de ces

principaux paramètres doit être justifié en se

fondant sur la pertinence et la généralisabilité des

données facilement obtenues33

.

L’analyste intégrera les données au modèle sous

forme d’estimations ponctuelles ou de lois de

probabilité, s’il s’agit d’une analyse de sensibilité

probabiliste, en ne manquant pas d’expliquer le

processus utilisé pour ce faire. Si les données sont

intégrées au modèle en tant qu’estimations

ponctuelles, les estimations moyennes des

paramètres doivent être employées dans

l’hypothèse de base41

. Les données qu’il faut

convertir doivent l’être à l’aide des méthodes

biostatistiques et épidémiologiques généralement

acceptées. L’analyste présentera les méthodes

utilisées pour l'analyse de ces données, ainsi que

les résultats.


3.9.1 Qualité de vie appliquée à la santé

« Par la qualité de vie appliquée à la santé

(QVAS), on entend l’incidence des aspects de la

santé d’une personne sur son bien-être général. Ce

concept fait également référence à la valeur que

l’individu accorde à son état de santé42

. » De

nombreuses méthodes ont été mises au point pour

mesurer la QVAS. Elles comprennent des mesures

spécifiques, des mesures génériques et des mesures

des préférences (utilité)43-45

. Les mesures

spécifiques (comme le Western Ontario-McMaster

Osteoarthritis Index) et les mesures génériques

(comme le questionnaire Short Form 36) ont généralement une valeur assez limitée dans le

cadre des évaluations économiques. Les mesures

des préférences fournissent un résumé des indices

reflétant la QVAS sous forme numérique et

constituent les seules méthodes convenant à

une ACU.

Il faut utiliser les mesures des préférences

lorsqu’on constate des différences significatives

entre l’intervention et les solutions de rechange sur

le plan de la QVAS et lorsqu’on dispose de

données sur les préférences. Si la mesure de la

QVAS se fait dans le cadre d’une étude

prospective, il est conseillé d’inclure une mesure

des préférences si le but est d’entreprendre une

évaluation économique. Si l’on ne procède pas à

une étude prospective, les indices de préférences

peuvent être obtenus rétrospectivement, mais

séparément, puis mis en correspondance avec les

résultats de l’essai ayant évalué l’efficacité

théorique et l’efficacité pratique. On peut

également tirer les préférences de sources

secondaires en autant qu’elles s’appliquent à la

population concernée.

Dans les Lignes directrices de l’évaluation

économique, les termes préférence et utilité sont

souvent utilisés comme synonymes pour la mesure

de la QVAS, bien que techniquement l’utilité soit

une préférence obtenue par des méthodes

comportant une part d’incertitude (soit, le pari

standard)1.

3.9.2 Années de vie pondérées par la qualité (QALY)

Les QALY forment la mesure privilégiée pour une

ACU; on les calcule en multipliant le nombre

d’années de vie que l’intervention permet de

gagner par un coefficient de pondération standard

qui reflète la QVAS au cours de cette

période1, 46, 47

. La clarté, la simplicité, la facilité

d’application et la validité apparente de cette

mesure en font la mesure privilégiée.

Habituellement, pour convenir au calcul des

QALY, les préférences doivent avoir été mesurées

sur une échelle cardinale (ou d’intervalles) où les

états de santé sont cotés de 0,0 (mort immédiate) à

1,0 (pleine santé). Les états pires que la mort sont

permis sur cette échelle et correspondent à une

cote inférieure à 0,0. Les indices des préférences

(soit les coefficients de qualité de vie pour une

ACU) peuvent être mesurés directement ou



30

indirectement. Il faut justifier l’emploi dans une

ACU d’autres mesures des préférences, comme les

équivalents d’années en bonne santé (HYE pour

healthy-year equivalents) ou les équivalents de

jeunes vies épargnées (SAVE pour saved-young-

life equivalents).

La mesure directe des préférences est un exercice à

la fois complexe et coûteux. On peut avoir recours à

trois méthodes pour ce faire : pari standard, arbitrage

temporel et échelle analogue visuelle48-50

. Le pari

standard a la faveur des analystes, en raison de la

force des fondements normatifs de la théorie de

l’utilité de von Neumann-Morgenstern1, 51

. Certains

contestent cependant la supériorité de cette

méthode52

. Par ailleurs, les échelles analogues

visuelles utilisées seules ne suffisent pas à cause des

biais notoires1. L’analyste qui désire entreprendre

une mesure directe des préférences doit choisir une

méthode possédant les caractéristiques théoriques et

empiriques nécessaires pour le problème étudié et

justifier son choix. Pour éviter un double compte, il

faut préciser aux répondants, si possible, de

valoriser le temps de loisirs perdu en tant que

changements aux préférences et de présumer que les

frais des soins de santé et la perte de revenu sont

entièrement remboursés.

Il existe des instruments prêts à l’emploi qui

permettent de connaître l’utilité sans passer par la

mesure directe. Parmi les instruments les plus

populaires de cette catégorie, on trouve le Health Utilities Index (HUI)

53-55, ainsi que les

questionnaires EQ-5D56-59

, SF-6D60

et 15D61

. Ces

instruments utilisent les préférences du citoyen

informé, soit la meilleure source pour les décisions

relatives à la répartition des ressources collectives.

Certains d’entre eux, comme le HUI, demandent

aux répondants du questionnaire d’exclure les

répercussions sur le revenu lorsqu’ils évaluent les

états de santé62

. Pour bien utiliser ces instruments,

l’analyste doit classer l’état de santé du patient

selon le système prévu et calculer l’utilité à l’aide

de la formule. L’indice représente une estimation

de l’utilité moyenne qui serait attribuée à l’état de

santé par un échantillon aléatoire du grand public,

quoiqu’il pourra ne pas avoir la sensibilité de la

mesure directe.

L’analyste ne devrait pas hésiter à opter pour les

instruments de mesure indirecte, car ils sont faciles

à obtenir et leurs résultats simples à comparer et à

interpréter. Il reste que la mesure directe des

préférences est acceptable, voire préférable dans

certains cas (p. ex. une affection qui touche une

fonction principalement).

Il est recommandé de commencer par étudier les

méthodes de rechange afin de déterminer à

l’avance celle qui convient le mieux à l’affection et

à la question de l’étude. L’analyste justifiera son

choix et la méthode, puis expliquera les étapes

effectuées pour mesurer les préférences. Il

s’abstiendra d’essayer diverses méthodes et de

choisir celle qui avantage l’intervention.

Mentionnons que Brazier et ses collaborateurs63

présentent une liste de vérification utile pour juger

des mérites des mesures de préférences appliquées

à la santé en fonction de la commodité, de la

fiabilité et de la validité de l’instrument.

Quelle que soit la méthode retenue, présenter les

variations de la durée de la vie et les coefficients

de qualité de vie séparément tout en faisant preuve

de transparence dans la façon dont ces deux

éléments sont regroupés. Soumettre également les

hypothèses sur les variations temporelles des

coefficients de qualité de vie (p. ex. linéaire,

courbe) et la méthode utilisée pour l’estimation des

QALY (p. ex. variation par rapport à l’indice

initial, surface totale sous la courbe).

Une des préoccupations lorsqu’on utilise les

QALY est qu’elles ne permettent pas d’établir une

différence entre les degrés de gravité de

l’affection. La méthode classique des QALY se

concentre sur les variations absolues des indices de

préférences, alors que des études ont montré que la

valorisation sociétale des interventions chez

différents groupes dépend aussi de la gravité de

l’affection initiale20

. Pour prendre en compte en

partie cette préoccupation, l’analyste peut réaliser

une analyse de sensibilité qui exclut les QALY des

résultats susceptibles de ne pas être considérés

comme importants sur le plan clinique (p. ex.

résultats de courte durée, résultats autolimitatifs et

résultats sans gravité) et de présenter un intérêt

limité pour les décideurs. Par exemple, pour un

nouveau médicament contre la grippe, une analyse

de sensibilité pourrait révéler quelles seraient les

répercussions si on inclut seulement les

complications liées à la grippe qui sont assez

graves pour que le patient consulte un médecin ou



31

soit hospitalisé tout en excluant les jours de grippe

que le traitement aura permis de prévenir.

La question de savoir quelles préférences devraient

être utilisées pour obtenir les coefficients de

qualité de vie soulève la controverse : celles des

patients qui présentent un état de santé particulier

ou celles d’un échantillon représentatif du grand

public (collectivité) qui ne le présente pas63

. Les

principaux instruments de mesure indirecte

s’appuient sur des enquêtes étudiant les

préférences réalisées auprès du grand public. Les

méthodes directes pour mesurer les préférences

quant à des affections précises font souvent appel

aux patients étudiés, vraisemblablement dans le

cadre d’un essai. Des données probantes révèlent

que la valorisation des préférences varie en

fonction des antécédents médicaux63

.

Il vaut mieux que l’analyste mesurant les

préférences directement opte pour un échantillon

représentatif du grand public, composé de citoyens

suffisamment informés sur les états de santé

faisant l’objet de l’évaluation. L’argument à

l’appui de ce choix est que ces citoyens forment

les payeurs finaux du système public de santé et

constituent des patients potentiels64

. Les patients

qui possèdent une expérience directe des états de

santé étudiés peuvent constituer une source

acceptable de préférences. L’analyste qui

entreprend une mesure directe doit s’assurer de

décrire la population auprès de laquelle il a obtenu

les préférences et les méthodes de mesure.

Idéalement, l’analyste utilisera les préférences du

grand public dans le scénario de référence et les

préférences des patients dans le cadre d’une

analyse de sensibilité, quoique cela puisse s’avérer

peu pratique ou inutile. Il doit également traiter de

l’applicabilité des estimations des préférences à la

population canadienne.

Certaines études ont recours au jugement

d’experts, une analyse de sensibilité approfondie

constituant la source des coefficients de qualité de

vie. Cette méthode n’est cependant pas

recommandée. Lorsqu’il est possible de démontrer

que les résultats sont insensibles aux coefficients,

des estimations approximatives peuvent être

satisfaisantes.

Par ailleurs, si l’intervention exerce une incidence

sur la qualité de vie de la personne soignante, on

peut mesurer cette incidence, mais il faut

cependant veiller à éviter un double compte des

coûts pour la prestation des soins. Les variations

dans la qualité de vie de la personne soignante

doivent être soumises séparément dans l’analyse et

exclues du calcul du RCED.

3.9.3 Résultats de l’analyse coûts-avantages (ACA)

La valeur pécuniaire attribuée aux résultats sur le

plan de la santé dans une ACA est généralement

établie à l’aide de la DP. Deux des méthodes

utilisées dans le cadre des études sur la DP sont la

méthode des enchères et l’analyse conjointe (aussi

appelée méthode des choix discrets). D’une part, la

méthode des enchères fait appel à un questionnaire

hypothétique pour évaluer la DP maximale d’un

individu pour un bien ou un service auquel on

n’attribue habituellement pas de valeur

marchande65

. D’autre part, l’analyse conjointe

comporte des exercices de classement,

d’attribution de cote ou de comparaison pour

évaluer les pondérations relatives que les individus

associent à différentes caractéristiques d’un bien

ou service (dont les soins de santé)66, 67

. Pour les

soins de santé, on a déjà effectué une analyse

conjointe pour la valorisation des résultats ne se

rapportant pas à la santé et des caractéristiques des

processus.

Les méthodes de mesure de la DP pour la

valorisation des résultats évoluent, d’où la

nécessité d’élucider plusieurs questions d’ordre

méthodologique et éthique22, 68

. L’emploi de ces

méthodes de valorisation n’est pas très répandu

pour les décisions relatives à la répartition des

ressources dans le domaine des soins de la santé. Il

faudra entreprendre d’autres recherches pour en

valider l’emploi dans le cadre des décisions visant

le financement des soins de santé.

Les ACA, en général, et les méthodes de mesure

de la DP, en particulier, doivent être utilisées à

titre d’analyses secondaires. L’évaluation réalisée

au moyen d’une ACA comprendra une explication

sur les étapes effectuées pour convertir les résultats

en argent. Les principales hypothèses de l’analyse

doivent être validées et rigoureusement éprouvées

à l’aide d’une analyse de sensibilité.



32


3.10.1 Détermination des ressources

À cette étape du processus d’évaluation des coûts,

l’analyste doit déterminer les activités et les

ressources susceptibles d’être communes à toutes

les solutions de rechange, ainsi que les échéanciers.

La perspective de l’étude dictera quelles ressources

sont à inclure ou à exclure de l’analyse; le tableau 2

donne un aperçu de certaines de ces ressources.

Il est recommandé de classer les coûts inclus dans

la perspective du payeur public selon des

catégories pertinentes pour le décideur. Les coûts

assumés par le payeur public seront groupés selon

les différents secteurs (p. ex. soins primaires, soins

tertiaires, soins de santé communautaires) et les

coûts qui incombent au décideur, présentés en les

décomposant. À titre d’exemple, l’évaluation pour

un programme provincial d’assurance

médicaments comprendra une ventilation des coûts

associés à l’emploi des médicaments. En cas de

transfert des coûts d’un secteur public à l’autre,

l’évaluation doit quantifier les coûts pertinents

(p. ex. moins de jours-lits à l’hôpital et plus de

visites pour des soins à domicile). Pour la

perspective du payeur public, les coûts de tous les

secteurs seront agrégés.

L’évaluation comprendra également les coûts

actuels et futurs découlant de l’intervention. Il peut

s’avérer plus difficile de recenser les coûts

associés aux technologies non pharmacologiques

que ce ne l’est pour les médicaments. Ces coûts

pourront comprendre les coûts de démarrage, les

coûts en capital, les coûts d’utilisation, les frais

d’entretien et de réparations, les frais d’embauche

de personnel supplémentaire, les frais généraux et

les frais de formation professionnelle. Il faut

inclure les coûts qui s’appliquent. Par exemple, si

l’on évalue une prothèse de la hanche, il faut

inclure les coûts pour toute la période de soins et

tous les autres frais connexes (p. ex. formation), et

non pas seulement le coût de la prothèse. Les

ressources peuvent être exclues de l’analyse si leur

utilisation est identique pour l’intervention et les

solutions de rechange, mais l’analyste doit justifier

cette exclusion.

Les coûts générés par le protocole d’un essai

clinique sont à exclure de l’évaluation. Il en va de

même pour les versements compensateurs de

revenu (p. ex. prestations d’invalidité et d’emploi),

car ils ne sont pas à la charge du système public de

soins de santé et ne constituent pas des coûts réels

pour la société (ils s’annulent). Toutefois, si ces

coûts sont considérables, l’analyste peut choisir de

les signaler.

Par ailleurs, un élément de coût peut être jugé non

pertinent parce qu’il découle d’une manifestation

n’ayant aucun rapport avec l’intervention évaluée

(p. ex. les coûts d’une jambe cassée ne seraient

normalement pas pris en compte dans l’évaluation

d’un médicament contre l’acné). Pour déterminer

quelles manifestations cliniques sont liées à

l’intervention, l’analyste peut avoir recours à un

comité de sélection (qui n’est pas informé de

l’attribution du traitement). Cela lui permet

d’éliminer de façon impartiale les manifestations

qui ne sont pas pertinentes.

Une des questions qui restent litigieuses dans la

documentation économique est celle des coûts des

soins de santé indépendants et de nature non

médicale qui sont assumés au cours des années de

vie que l’intervention a permis de gagner69

. Il

revient à l’analyste de décider s’il doit inclure ce

type de coûts, mais s’il le fait, ce sera seulement

dans le cadre d’une analyse de sensibilité où ils

seront bien définis. Une option consiste à exclure

ces coûts s’ils n’ont qu’une incidence minime sur

l’ensemble des résultats. On inclura ces coûts dans

une analyse de sensibilité si des données sont

disponibles et leurs répercussions sont importantes.

3.10.2 Mesure des ressources

Pour des raisons de transparence, les données sur

l’utilisation des ressources associée à

l’intervention et aux solutions de rechange doivent

être exprimées en unités physiques.

Il existe deux méthodes d’évaluation des coûts,

mais on constate l’emploi d’une combinaison de

ces deux méthodes dans bon nombre

d’évaluations69

. L’évaluation des coûts bruts

(évaluation descendante) repose sur les éléments

importants, comme le coût quotidien de

l’hospitalisation. L’évaluation des coûts détaillés

(évaluation ascendante), qui calcule plutôt les

coûts de chacun des éléments, offre des



33

estimations plus précises, quoique le temps et les

dépenses nécessaires à la collecte de ces données

doivent être pris en compte. L’analyste doit

expliquer clairement sa méthode d’évaluation des

coûts et en justifier le choix. On trouvera des

conseils sur l’utilisation de ces méthodes dans

plusieurs sources, notamment auprès de Baladi70

,

Oostenbrink et ses collaborateurs71

et Gold et ses

collaborateurs4.

Il va sans dire que les ressources qui pèsent le plus

dans les coûts totaux et les coûts différentiels

doivent être mesurées et valorisées avec la plus

grande précision. Pour ce faire, on réalisera

a priori une analyse de sensibilité de l’utilisation

des ressources et des paramètres du coût unitaire

dans un modèle conçu pour déterminer l’incidence

escomptée sur les coûts totaux ou les coûts

différentiels, de même que sur les résultats69

.

L’analyste doit porter une attention particulière

aux aspects suivants pour le calcul des estimations

de coûts :

Si possible, expliquer la méthode de

répartition des frais généraux, des frais du

travail partagé et des frais administratifs.

Tenir compte du lien entre la quantité de

ressources utilisées et l’estimation du coût

unitaire, comme les effets sur la courbe

d’apprentissage (p. ex. pour les interventions

chirurgicales), car cela pourra réduire le coût

futur d’une ressource; des répercussions d’un

nouveau programme sur l’infrastructure

actuelle, lorsque l’échelle ou la portée du

programme constituent un facteur; et de la

capacité d’utilisation ayant servi à l’estimation

des coûts (s’il y a lieu, expliquer la méthode

appliquée pour l’ajustement en fonction de la

capacité d’utilisation normale).

L’analyste doit en outre fournir une évaluation de

la qualité de l’estimation et, si les estimations

utilisées sont de qualité inférieure, avoir recours à

une analyse de sensibilité pour déterminer les

répercussions des hypothèses de coûts. Pour

évaluer la qualité, l’analyste répondra aux

questions suivantes : quelle est la proportion des

ressources totales comprises dans l’estimation?

L’indicateur de rendement est-il assez précis pour

saisir l’utilisation des ressources? Quelle est la

qualité de la source des données? L’estimation des

coûts peut-elle être généralisée à tous les

prestataires?

Les données sur l’utilisation des ressources

peuvent provenir de différentes sources,

notamment d’ECRA, de données administratives et

comptables, de lignes directrices de pratique

clinique, d’opinion d’experts et d’exercices de

modélisation (regroupement de données issues de

sources variées). Les données varieront

grandement en ce qui a trait à la qualité des

estimations et à leur applicabilité à la pratique au

Canada. Des difficultés surviendront au moment

de transposer dans la pratique canadienne les

quantités de ressources obtenues d’études de

pratiques expérimentales et d’études

internationales. La justification de l’applicabilité

des données obtenues à la pratique canadienne

s’imposera donc.

3.10.3 Valorisation des ressources

Les ressources doivent être valorisées en fonction

de leur coût de renonciation, soit la valeur

d’utilisation de la meilleure solution de rechange69

.

Le principe guidant la mesure du coût unitaire des

ressources est que ce coût doit mesurer toutes les

ressources nécessaires pour produire une unité

additionnelle sur une longue période. Ces

ressources comprendront les coûts en capital,

l’ensemble des frais d’exploitation, les frais

généraux répartis et les honoraires. Par exemple,

les coûts d’hospitalisation doivent inclure les

honoraires du médecin pour la durée de

l’hospitalisation du patient. Dans la pratique, on a

utilisé de nombreuses méthodes pour approcher ce

concept72

. On recommande à l’analyste de se servir

du coût total moyen (y compris les coûts en capital

et les frais généraux répartis) comme mesure du

coût unitaire71

.

Plusieurs moyens permettent de valoriser les

ressources, dont la valeur marchande, les frais

administratifs, la mesure directe et le calcul du

coût de renonciation73

. Toutefois, pour bien des

ressources, il n’existe pas de méthode simple de

valorisation (p. ex. pour les soignants naturels).

Il n’y a pas consensus quant à la meilleure

méthode de valorisation, mais on tiendra compte

des éléments suivants :



34

utiliser la valeur marchande, si possible, à

moins qu’une bonne raison de ne pas le faire le

justifie (p. ex. bénéfices excessifs);

pour des raisons de cohérence et de

commodité, on pourra justifier le recours à des

coûts standard. Une mise à jour des coûts

standard74

de certains des services les plus

courants dans les diverses provinces a été

diffusée en 2004 à partir des coûts de 2002.

On peut la consulter dans le site Web de

l’Institute of Health Economics

(http://www.ihe.ca). Quoique cette liste ait

servi dans diverses circonstances, les

évaluations économiques s’inscrivent dans de

nombreux contextes et des situations

différentes qui ne peuvent pas tous être

couverts dans cette seule liste;

lorsque les coûts sont calculés ou imputés

directement, ils doivent refléter la totalité des

coûts économiques pour toutes les ressources

pertinentes utilisées en fonctionnement

normal.

Si la clientèle cible se compose de plus d’un ordre

de gouvernement, les coûts pour l’ordre le plus

important ou les coûts moyens au Canada (s’ils

sont connus) doivent servir au scénario de

référence, les coûts les plus élevés et les coûts les

plus bas des autorités concernées étant appliqués

dans les analyses de sensibilité.

Pour l’évaluation selon la perspective du payeur

public, utiliser le total des coûts (soit les sommes

versées par le système public des soins de santé,

les assureurs privés et les patients) de

l’intervention et des comparateurs dans le scénario

de référence. Pour les interventions susceptibles

d’entraîner un partage des frais entre le payeur

public et les patients (p. ex. quotes-parts pour les

médicaments prescrits à l’extérieur de l’hôpital),

l’analyste recourra à une analyse de sensibilité

pour évaluer l’incidence des variations dans la

proportion du coût de l’intervention et du

comparateur payé par le payeur public. Ainsi,

l’analyste peut opter pour une proportion

représentative des coûts assumés par le payeur

public dans une ASD ou établir une répartition des

coûts qui seront probablement assumés par le

payeur public dans une ASP. Utiliser les mêmes

proportions pour l’intervention et les

comparateurs, à moins qu’il n’y ait une raison de

procéder autrement. Cela permettra au décideur

d’utiliser la proportion qui est la plus pertinente

pour les provisions de remboursement sous sa

responsabilité. On ne tiendra pas compte des

dispositions de partage des frais là où les sommes

payées par le patient pour l’intervention et les

comparateurs s’annulent (p. ex. un montant fixe

identique payé par le patient pour deux options

posologiques) ou lorsqu’elles ont peu d’incidence

sur le RCED. L’analyste doit présenter de façon

transparente comment les dispositions relatives au

partage des frais ont été traitées dans l’analyse de

sensibilité et leur incidence sur le RCED.

Il se peut que les prix unitaires ne soient

disponibles que pour une période antérieure ou un

autre pays. Les prix obtenus pour des années

antérieures doivent être actualisés. Puisqu’il

n’existe aucun indice de prix au Canada pour les

services fournis par les hôpitaux ou les médecins,

on pourra utiliser un indice général, tel l’indice des

prix à la consommation.

L’analyste fera montre de prudence quant à

l’application au contexte canadien de prix ou de

coûts unitaires provenant d’autres pays. La

vérification de l’applicabilité au Canada de telles

données s’impose. Il faut utiliser les méthodes

appropriées à l’ajustement de ces données, les

expliquer et les justifier.

3.10.4 Temps perdu

L’affection dont est atteint le patient peut l’obliger

à abandonner certaines de ses activités normales en

raison du temps qu’il doit consacrer aux

déplacements pour recevoir un traitement et au

traitement lui-même, de la période de la maladie

ou d’une mort prématurée. La famille, des amis ou

des bénévoles peuvent lui prodiguer des soins,

gratuitement. Ces personnes doivent donc sacrifier

du temps qu’elles pourraient réserver à d’autres

activités. Cet élément peut prendre beaucoup

d’importance en cas d’affections chroniques

graves (p. ex. migraines) ou lorsqu’une

intervention implique le passage de soins formels à

des soins informels. Les effets de l’intervention sur

le temps perdu par le patient et le soignant naturel

peuvent être quantifiés dans une analyse distincte

lorsqu’il est probable qu’ils influeront sur les

résultats de l’analyse.

La méthode appropriée pour tenir compte du temps

perdu dans une évaluation demeure controversée.



35

En effet, on peut envisager le temps perdu comme

une activité relative à la santé ou comme une

activité qui est abandonnée (soit, un coût de

renonciation)71

. Si l’on retient la deuxième partie

de l’alternative, on peut diviser les activités en

trois catégories : travail rémunéré, travail non

rémunéré (p. ex. travaux domestiques) et loisirs.

Pour le patient, le temps perdu en raison de la

maladie peut comprendre des activités relatives à la

santé, comme le temps nécessaire aux déplacements

en vue de recevoir un traitement et le temps de

traitement lui-même, ou encore le temps qu’il

consacrait aux activités auxquelles il a dû

renoncer71, 75

. Le temps de travail rémunéré perdu

comprend la perte de productivité au travail, les

absences du travail de courte ou de longue durée et

la perte de productivité en raison de la mort

prématurée du patient. Les soins informels

prodigués par la famille, des amis ou des bénévoles

peuvent être mesurés en temps dévolu aux soins du

patient ou en temps qui aurait pu être consacré à

d’autres activités.

Pour la valorisation du temps de travail rémunéré

perdu, deux méthodes sont possibles : celle du

capital humain et celle des coûts de friction. Pour

la première, la période d’emploi qui est perdue en

raison de la maladie sert de mesure du coût de

production. Dans ce cas, on présume qu’il s’agit

d’un emploi à temps plein (ou presque) et que la

valeur de la perte sur le plan de la production peut

être surévaluée. En revanche, pour la méthode des

coûts de friction, on présume que lorsqu’une

personne ne travaille plus, elle est finalement

remplacée par une personne au chômage, de sorte

que la perte de productivité pour la société se

limite à l’intervalle de temps avant le

remplacement de la personne malade (la période

de friction). Selon cette méthode, la perte de

productivité en raison de la mort prématurée ne

doit pas se prolonger au-delà de la période de

friction. Pour les absences du travail de courte

durée, la perte sur le plan de la production du

patient peut être partiellement récupérée par le

patient à son retour au travail ou par les ressources

humaines internes de l’employeur. Lorsque la

période de travail rémunéré perdue est courte, les

estimations obtenues par l’une ou l’autre des deux

méthodes peuvent correspondre. Par contre, pour

des absences prolongées, la méthode des coûts de

friction donnera lieu à une estimation moindre que

celle de la méthode du capital humain68

.

Certains estiment que la méthode des coûts de

friction adopte une perspective plus pragmatique

quant au fonctionnement du marché du travail

comparativement à la méthode du capital

humain71, 76

. Tout bien pesé, la méthode des coûts

de friction est préférable pour la valorisation du

temps de travail rémunéré perdu, même si elle

présente des inconvénients77

. En effet, il faut

préciser la durée de la période de friction pour

pouvoir opérationnaliser la méthode. La période de

friction peut varier selon le secteur d’activité, le

métier, le climat macroéconomique (p. ex. niveau

de chômage général) et l’efficacité du jumelage

entre les chercheurs d’emploi et les postes à

pourvoir. Il n’existe aucune donnée sur la durée

appropriée de la période de friction au Canada.

Une des options proposées est d’utiliser le délai

nécessaire pour pourvoir à un poste comme

approximation de la période de friction. Une autre

option serait d’utiliser la durée nationale moyenne

de la période de friction de pays ayant un climat

économique et un marché du travail semblables à

ceux du Canada, en éprouvant la durée de la

période de friction à l’aide d’une analyse de

sensibilité76

. C’est la méthode que Goeree et ses

collaborateurs78

ont adoptée pour estimer les coûts

de friction associés à la schizophrénie.

Le coût unitaire des absences prolongées du travail

(soit, les absences plus longues que la période de

friction) en raison de la mortalité ou de la

morbidité peut être valorisé à l’aide du taux de

rémunération ajusté en fonction de l’âge et du sexe

plus la rémunération supplémentaire correspondant

à la participation de l’employeur aux avantages

sociaux comme les régimes de retraite et

l’assurance-emploi76

. Cette valeur peut être ajustée

en fonction du pourcentage de personnes

employées dans chaque groupe de population. On

peut obtenir les données d’enquêtes relatives à ces

éléments auprès de Statistique Canada. Les coûts

de friction comprennent les coûts associés au

recrutement et à la formation des remplaçants.

Il existe également plusieurs options pour valoriser

le temps de travail non rémunéré perdu (y compris

les soins informels), mais aucune ne reçoit la

préférence69

. Une de ces options repose sur

l’estimation du coût de remplacement selon la



36

valeur marchande (soit, la rémunération brute) des

services fournis au domicile du patient et sur le

temps perdu pour la prestation des soins ou le

temps qu’un professionnel aurait passé à prodiguer

ses soins. Une autre option est d’utiliser la

rémunération (nette) que le soignant naturel aurait

reçue s’il avait été payé durant la période de soins

(soit, le salaire d’acceptation). Une troisième

option consiste à diviser le temps passé à donner

des soins en temps de travail rémunéré perdu,

temps de travail non rémunéré perdu et temps de

loisirs perdu, puis de valoriser chacune de ces

périodes à l’aide de l’une des autres méthodes

décrites dans cette section. Il est également

possible de valoriser les soins informels en ayant

recours à la méthode des enchères ou à une analyse

conjointe, quoique leur emploi soit moins

courant79

.

Comme l’ont donné à entendre plusieurs

auteurs69, 71, 80, 81

, il est préférable d’exclure, en

autant que possible, le temps de loisirs perdu des

coûts pris en compte dans les évaluations. Le

temps de loisirs perdu est en partie saisi dans la

mesure des préférences lorsque les QALY servent

de mesure des résultats sur le plan de la santé. Si

cela est possible, préciser aux sujets qui participent

aux exercices visant à mesurer les préférences

d’évaluer les changements aux loisirs en tant que

changements des préférences et de présumer que

les frais des soins de santé et les pertes de revenu

sont entièrement remboursés.

Il faut mesurer et valoriser avec soin le temps du

patient et des soignants naturels. Décrire les

méthodes et les hypothèses utilisées pour ce faire.

Étant donné que la valeur du temps perdu peut

dépendre de la méthode choisie, l’analyste doit

évaluer les méthodes et hypothèses de rechange à


3.11 Actualisation

Il faut actualiser les coûts et les résultats sur le plan

de la santé se rapportant à une période future en

fonction des valeurs actuelles pour tenir compte du

taux de préférence pour le présent de la société.

Par conséquent, les coûts ou les résultats pour une

période se situant dans plus de un an doivent être

actualisés à l’aide des méthodes standard.

Pour la comparabilité des résultats de différentes

évaluations, il est important d’utiliser un taux

d’actualisation commun. Le taux standard pour le

scénario de référence a été fixé à 5 % par année. Il

faut aussi faire une analyse à un taux de 0 % pour

montrer les effets de l’actualisation. En outre, un

taux d’actualisation de 3 % doit faire l’objet d’une

analyse de sensibilité pour établir une comparaison

avec les évaluations publiées là où les autorités

appliquent un taux standard de 3 %.

Les taux d’actualisation du scénario de référence et

de l’analyse de sensibilité sont exprimés en valeur

réelle (valeur constante), compatible avec la

valorisation des ressources en dollars indexés.

Le lecteur consultera Gold et ses collaborateurs4,

West et ses collaborateurs82

et Smith et ses

collaborateurs83

au sujet des pratiques

d’actualisation, ainsi que Lazaro et ses

collaborateurs84

au sujet de l’actualisation des

répercussions sur le plan de la santé.


Il importe de bien faire la distinction entre la

variabilité et l’incertitude. La variabilité reflète les

différences connues dans les valeurs des

paramètres qui sont associées aux variations

reconnaissables propres à la situation68

. Elle est

représentée par les distributions statistiques et ne

peut être réduite. Quant à l’incertitude, elle

survient lorsqu’une valeur vraie d’un paramètre est

inconnue, reflétant ainsi le fait que les

connaissances ou la mesure sont imparfaites. Elle

peut être liée aux valeurs des paramètres du

modèle (p. ex. utilisation des ressources, utilité,

effets) et aux caractéristiques du modèle (p. ex.

structure du modèle, méthodes d’analyse et

hypothèses). C’est ce que l’on appelle les intrants

du modèle dans les Lignes directrices de

l’évaluation économique.

3.12.1 Traitement de la variabilité

La variabilité dans les modèles de pratique doit

être traitée à l’aide d’analyses plus poussées. Il

pourra s’agir d’une analyse de sensibilité ou du

scénario, un type d’analyse de sensibilité

comportant des variations dans plusieurs directions

(analyse multidirectionnelle) où l’on remplace



37

simultanément des paramètres pertinents du

modèle par d’autres valeurs.

L’hétérogénéité des patients témoigne des

différentes caractéristiques individuelles (p. ex.

profils de risque) des patients inclus dans

l’analyse. Ainsi, les effets du traitement peuvent ne

pas être les mêmes chez une population composée

de personnes âgées exposées à un risque élevé que

chez une population composée de personnes d’âge

moyen exposées à un faible risque. Le rapport

coût-efficacité peut varier entre les différents

groupes de patients constituant la population cible

étudiée.

Le rôle de l’analyste dans le cadre d’une étude de

modélisation est de découvrir l’hétérogénéité dans

les données relatives aux coûts, aux résultats et aux

préférences (utilité) à l’aide d’une analyse

stratifiée. Coyle et ses collaborateurs25

ont proposé

un cadre de référence pour prendre en compte la

variation du rapport coût-efficacité dans une

population cible. Il s’agit de procéder à la

stratification de la population cible en des groupes

de patients plus homogènes. Pour cette analyse, on

applique le modèle à chacun des sous-groupes

séparément. De cette façon, il est possible de

repérer les groupes chez lesquels le traitement

offre un rapport coût-efficacité favorable (p. ex. un

avantage pécuniaire net positif). Lorsque la

population est hétérogène, les bonnes pratiques

veulent que l’on crée des modèles distincts ou des

versions distinctes du modèle pour chaque sous-

groupe de patients.

Il arrive que les différences entre les groupes

ressortent pendant une analyse exploratoire des

données. Les sous-groupes seront définis de

préférence à l’étape de la planification de l’analyse

des résultats. Une analyse a posteriori peut

s’avérer inacceptable, à moins d’une solide

justification. L’information obtenue a posteriori

doit être interprétée avec circonspection, car elle

peut être perçue comme un élément soulevant

d’autres questions à étudier plutôt que comme un

élément facilitant la répartition des ressources

actuelles.

3.12.2 Traitement de l’incertitude

Dans la plupart des cas, lorsqu’on procède à une

évaluation économique, on a recours à des modèles

analytiques pour estimer le rapport coût-efficacité

des interventions. Dans un tel contexte,

l’incertitude signifie l’incertitude des paramètres et

l’incertitude du modèle.

Un résumé des méthodes recommandées pour la

prise en compte des différents types de variabilité

et d’incertitude est présenté au tableau 3.

L’annexe 1 offre aussi des suggestions pour la

présentation graphique des résultats de l’analyse de

la variabilité et de l’incertitude.

Tableau 3 : Méthodes recommandées pour le traitement de la variabilité et de l’incertitude

Catégorie Type de variabilité ou d’incertitude Méthode recommandée

Variabilité Différences des modèles de pratique clinique

entre les régions ou les contextes

Analyse de sensibilité

Variabilité de la population (hétérogénéité des

patients)

Analyse stratifiée

Incertitude découlant du

modèle

Incertitude du modèle

méthodes analytiques

structure du modèle

hypothèses

sources des données

ASD utilisant des hypothèses de rechange,

analyse unidirectionnelle ou

multidirectionnelle, analyse de seuil ou

analyse des cas extrêmes; et méthodes de

validation du modèle

Incertitude des paramètres ASD unidirectionnelle ou multidirectionnelle,

analyse de seuil ou analyse des cas extrêmes;

ASP utilisant une simulation de Monte Carlo

conseillée



38

Par incertitude des paramètres, on entend

l’incertitude probabiliste entourant la valeur vraie

d’un paramètre du modèle, comme les résultats sur

le plan de la santé, l’utilité et l’utilisation des

ressources. Lorsque la valeur d’un paramètre

s’appuie sur un échantillon, il y a incertitude dans

l’estimation en raison du hasard. Dans la plupart des

évaluations, les données sur les coûts et les résultats

ne sont pas le fruit d’une observation directe des

patients. Habituellement, l’analyste utilise plutôt de

l’information synthétisée pour estimer les

paramètres se rapportant aux coûts et aux résultats

des traitements à l’étude. En général, cette

information provient de différentes sources, comme

des données primaires prospectives, des estimations

de données tirées d’études publiées ou non publiées,

de groupes d’experts et d’hypothèses reflétant un

jugement.

L’incertitude du modèle correspond à l’incertitude

liée aux autres types d’intrant du modèle dont les

valeurs ne sont pas nécessairement incertaines

d’un point de vue probabiliste, mais que l’on sait

différentes. L’incertitude du modèle dépend des

choix et des hypothèses faits par le modéliste.

L’incertitude du modèle vise :

le choix des méthodes et des hypothèses fait

par l’analyste pour le scénario de référence

(p. ex. horizon, taux d’actualisation ou

méthode de valorisation de la perte sur le plan

de la production);

les hypothèses structurelles utilisées dans le

modèle (p. ex. techniques d’extrapolation des

résultats au-delà de la période de suivi d’un

essai, prévisions quant à la durée de l’effet du

traitement);

le choix des sources de données (p. ex. choix

d’études ayant servi à une méta-analyse,

recours au regroupement de données,

stratification des données).

Il convient d’évaluer systématiquement et en

profondeur les répercussions de l’incertitude sur les

résultats. Examiner la fiabilité du modèle, et ce, sur

tous les plans, y compris la structure du modèle, les

méthodes d’analyse, les intrants, les hypothèses et

les extrants. Une prise en compte appropriée de

l’incertitude s’impose pour que le lecteur puisse

juger de l’importance et de la robustesse des

conclusions.

Compte tenu des nombreuses hypothèses utilisées

dans un modèle et de la difficulté de savoir à

l’avance quels intrants (ou associations d’intrants)

ont le plus de répercussions sur les résultats, il faut

réaliser au moins une ASD de tous les intrants du

modèle. Le fait de ne pas avoir soumis un des

intrants du modèle à une analyse de sensibilité doit

être justifié (p. ex. d’après les résultats d’une

analyse préliminaire). L’objectif de cette analyse

est d’examiner si les résultats globaux sont

sensibles à des plages de valeurs plausibles pour

l’intrant du modèle étudié au point de faire varier

l’interprétation des résultats. Les méthodes pour

réaliser cette analyse comprennent l’utilisation

d’hypothèses de rechange, des analyses de

sensibilité unidirectionnelle et multidirectionnelle,

une analyse de seuil (ou du point mort) et une

analyse des cas extrêmes (soit, le meilleur et le pire

scénarios).

L’analyste doit définir les plages des valeurs

plausibles pour chacun des intrants du modèle et

justifier les plages choisies. Ces plages doivent

refléter l’éventail complet de la variabilité ou de

l’incertitude s’appliquant à chacun des intrants du

modèle, selon les données probantes relatives aux

limites appropriées et crédibles. Selon Drummond

et ses collaborateurs1, il est possible de déterminer

une plage de valeurs plausibles en examinant la

documentation, en faisant appel à l’opinion

d’experts et en utilisant un intervalle de confiance

précis autour de la moyenne (pour les données

stochastiques).

Voici une série de points utiles pour la réalisation

d’une ASD :

effectuer des analyses de sensibilité

unidirectionnelles à l’aide de valeurs extrêmes

pour tous les paramètres du modèle;

si le paramètre repose sur une hypothèse ou

l’opinion d’experts, l’éprouver sur une vaste

plage à l’aide d’une analyse de sensibilité

unidirectionnelle;

réaliser une analyse de sensibilité

multidirectionnelle pour les paramètres du

modèle qui se sont révélés sensibles lors des

analyses de sensibilité unidirectionnelles;

si deux sources d’erreur sont interdépendantes,

réaliser une analyse de sensibilité

bidirectionnelle pour chacune des sources

d’erreur;

utiliser une analyse de scénario pour évaluer

l’incertitude méthodologique (p. ex. versions de rechange du modèle en y appliquant



39

différents intrants)30

;

utiliser une analyse de sensibilité pour vérifier

l’incertitude entourant les hypothèses

structurelles (p. ex. techniques d’extrapolation

des données, conversion des résultats

intermédiaires en résultats finaux);

si un intrant du modèle contient des sous-

éléments, les décomposer et les éprouver

séparément.

Tant la validité interne que la validité externe du

modèle doivent être démontrées formellement.

L’incertitude relative aux paramètres peut être

prise en compte par une ASD ou une ASP.

Chacune des deux méthodes présentent des

avantages et des inconvénients. Une ASP est

toutefois à conseiller, car elle conduit à une

meilleure évaluation de l’incertitude associée à

tous les intrants d’un modèle. En effet, elle tient

compte des interactions entre les intrants et fournit

des résultats quantitatifs pouvant être interprétés.

Elle est plus susceptible de donner lieu à une

estimation non biaisée des coûts et des effets

moyens, ainsi qu’à des décisions optimales compte

tenu de la non-linéarité des liens (p. ex.

actualisation). De plus, elle permet une

interprétation bayésienne des résultats et peut

servir à déterminer comment répartir les

subventions de recherche.

Une ASP devrait prendre la forme d’une

simulation de Monte Carlo. Préciser et justifier les

hypothèses relatives à la plage des valeurs des

principaux paramètres, l’expression des lois de

probabilité et le nombre d’itérations de Monte

Carlo. L’arrivée de logiciels de simulation (p. ex.

Crystal Ball®

et fonctions complémentaires

d’Excel) a de beaucoup facilité l’application de ces

méthodes.

L’ASP sert uniquement à évaluer l’incertitude des

paramètres, et non pas à évaluer l’incertitude du

modèle. Pour l’évaluation de la structure, des

méthodes et des hypothèses du modèle, on aura

recours à une ASD et aux méthodes de validation

du modèle.

Il est possible d’élargir une ASP en analyse

bayésienne. On peut utiliser un cadre bayésien

pour évaluer l’intérêt de recueillir de l’information

supplémentaire, en comparant les sommes

nécessaires à la poursuite de la recherche aux

avantages de réduire l’incertitude. Ce cadre tient

compte de la nature binaire de la décision que doit

prendre le décideur (acceptation ou rejet) et permet

de quantifier toutes les formes d’incertitude des

paramètres et du modèle à l’aide d’une ASP. Il

cherche essentiellement à reconnaître les

paramètres pour lesquels il vaut la peine d’obtenir

de plus amples détails en vue de réduire le risque.

Cette information peut servir à établir les priorités

pour la recherche ou à accroître l’efficacité du plan

de l’étude85

.

Pour en savoir plus sur les méthodes bayésiennes

servant à l’analyse coût-efficacité et leur traitement

informatique, ainsi que sur la valeur espérée de

l’information parfaite (VEIP), le lecteur consultera

Heitjan et Li86

, de même que Claxton et ses

collaborateurs87

. Pour un aperçu du concept

d’actualisation de données probantes antérieures à

mesure que de nouvelles données sont disponibles,

se reporter à Briggs88

.

3.13 Équité

L’équité est une préoccupation à laquelle les

décideurs doivent souvent faire face. L’identité du

bénéficiaire (p. ex. personnes âgées, groupes à

faible revenu, collectivités en région éloignée) peut

constituer un important facteur dans

l’établissement du caractère désirable pour la

société d’offrir une intervention ou un programme.

Une discussion élaborée sur l’équité dépasse

toutefois la portée des Lignes directrices de

l’évaluation économique. Néanmoins,

l’importance de l’équité dans la prise des décisions

relatives à la répartition des ressources de soins de

santé justifie de soulever quelques points généraux

à ce sujet.

Dans le domaine de la santé, l’équité se définit

comme la juste répartition des ressources, des

traitements et des résultats entre les individus ou

les groupes89

. Une notion commune à la plupart

des définitions de l’équité en matière de santé est

que certaines différences (ou inégalités) sont

injustes, et que des sous-ensembles de ces

inégalités jugées injustes constituent une inégalité

en matière de santé. Certaines définitions intègrent

également la notion de réversibilité (autrement dit,

qu’une inégalité peut être corrigée). La plupart des



40

considérations sur l’équité peuvent être divisées en

deux catégories : celles liées aux besoins et celles

liées à l’accès aux services10

.

Pour évaluer l’équité, il faut établir des

comparaisons entre des groupes sociaux

bénéficiant de différents degrés d’avantages

sociaux. Étant donné que les décideurs se

préoccupent des différents aspects de l’équité, les

évaluations économiques doivent apporter le plus

d’information possible à ce sujet. Il revient ensuite

au décideur de faire appel aux coefficients de

pondération nécessaires et à son jugement pour

déterminer la nouvelle répartition des ressources à

l’intérieur des divers secteurs de la société, si la

nouvelle intervention est offerte90

.

La question de l’équité doit donc être prise en

compte lorsqu’on entreprend une évaluation

économique. L’analyse des problèmes de

répartition doit être indépendante de l’analyse de

l’efficacité sur le plan économique.

3.13.1 Hypothèses sur l’équité et leur incidence

Tout type d’évaluation économique comporte des

hypothèses sur l’équité et une analyse de leur

incidence. Les décideurs qui utilisent l’information

qui leur est ainsi présentée doivent pouvoir la

comprendre. Toutes les hypothèses (qu’elles soient

implicites ou explicites) doivent ressortir

clairement dans le rapport. Si possible, préciser

l’incidence de ces hypothèses sur les résultats de

l’analyse.

Le choix de la mesure du résultat peut avoir

diverses répercussions sur l’équité, et l’analyse

doit y être sensible91

. Le recours à une mesure en

particulier (p. ex. vies sauvées, années de vie

gagnées ou QALY gagnées) signifie

habituellement que toutes les unités de mesure sont

considérées comme égales (c.-à-d. des coefficients

égaux pour chaque unité), peu importe qui

bénéficie du gain. Par exemple, l’emploi des

années de vie gagnées favorisera les jeunes, car ils

ont la capacité de gagner un plus grand nombre

d’années de vie d’une intervention que les

personnes âgées. En utilisant les QALY, on

suppose qu’un gain faible pour un grand nombre

de personnes est aussi désirable qu’un gain

important pour un petit nombre de personnes, en

autant que le nombre total de QALY soit le même

(p. ex. un gain de 0,1 QALY par tranche de

1 000 personnes serait considéré comme égal à un

gain de 25 QALY par tranche de quatre

personnes). Selon certains, les mesures comme les

vies sauvées ou les arbitrages humains sont

associées au principe d’égalité où chaque vie est

traitée avec le même empressement.

La valorisation des résultats à l’aide des méthodes

du capital humain et de la DP peut donner des

résultats favorisant les personnes ayant un revenu

élevé, car ces méthodes reposent sur la capacité de

payer et la répartition actuelle des revenus. Ainsi,

si le gain d’un travail productif obtenu d’un

nouveau traitement du cancer des ovaires est

valorisé en s’appuyant uniquement sur les taux de

rémunération des femmes sur le marché du travail,

la valeur sera inférieure que si l’on se sert des taux

de rémunération moyens (qui incluent les taux des

hommes)92

. Si cette question constitue une

préoccupation, on utilisera une analyse de

sensibilité en appliquant des estimations des taux

de rémunération plus équitables (p. ex. taux

généraux plutôt que des taux propres à un sexe)1.

Voici d’autres exemples de l’incidence des aspects

de l’équité :

un taux d’actualisation plus élevé réduit la

valeur actuelle des résultats futurs (p. ex.

interventions préventives qui bénéficieront aux

jeunes);

il arrive souvent que les participants à un essai

clinique ne soient pas représentatifs de la

population générale en raison des critères

stricts d’admissibilité et d’exclusion à l’essai

ou que la possibilité d’accéder à l’intervention

soit inégale lorsque celle-ci est effectivement

commercialisée.

3.13.2 Groupes touchés

Les avantages, les inconvénients et les coûts

potentiels associés à une technologie de la santé

sont souvent répartis inégalement dans la

population. Cela est attribuable aux différences

relatives aux effets du traitement, aux risques

associés aux affections ou à la fréquence de

celles-ci, à l’accès aux soins de santé ou à

l’intégration de la technologie dans les groupes de

population.

Les évaluations économiques doivent repérer les sous-groupes susceptibles d’être les premiers



41

bénéficiaires de l’intervention là où elle sera

offerte. Ces sous-groupes peuvent être établis en

fonction de catégories prédéterminées, jugées

pertinentes sur le plan de l’équité, ou en fonction

des besoins sanitaires non satisfaits. Ces catégories

peuvent aussi être déterminées par groupe d’âge

(p. ex. personnes âgées ou jeunes), sexe, groupe

ethnique (p. ex. groupes autochtones), région

géographique (p. ex. collectivités rurales ou

nordiques), situation socio-économique (p. ex.

faible revenu) ou gravité de la maladie et état de

santé. Il s’ensuit que certaines technologies

peuvent être appliquées plus souvent dans une

catégorie que dans une autre.

Il faut aussi repérer les groupes susceptibles d’être

désavantagés par l’adoption de l’intervention. Cela

peut se produire, par exemple, lorsqu’une

modification à la pratique clinique implique que le

patient sera traité à domicile, plutôt qu’à l’hôpital,

transférant ainsi les coûts et le fardeau au patient et

aux soignants naturels.

3.13.3 Répercussions de la répartition

L’analyste est invité à fournir des renseignements

sur la façon dont les répercussions de la répartition

(soit les avantages, les inconvénients et les coûts)

et le rapport coût-efficacité de l’intervention

varient entre les sous-groupes prédéterminés

pertinents sur le plan de l’équité. L’ampleur de ces

effets peut être portée au rapport (soit, si pour un

niveau de financement donné, le gain sanitaire est

important chez un faible nombre de personnes ou

faible chez un nombre important de personnes).

Ces renseignements peuvent être soumis sous

forme de tableau ou de matrice illustrant les

groupes pertinents sur un axe et les répercussions

de la répartition et le rapport coût-efficacité sur

l’autre. Si les répercussions de la répartition pour

une intervention sont faibles, on peut le préciser au

rapport sans présenter l’information de façon

élaborée. Si un nombre important de groupes sont

touchés, limiter les détails du tableau pour que les

données soient claires et compréhensibles pour le

décideur93

.

Lorsqu’il est possible que l’intervention soit

offerte à certains sous-groupes choisis, il faut alors

présenter les données sur le rapport coût-efficacité

pour chacun de ces sous-groupes. Une analyse

stratifiée peut se révéler utile pour estimer le coût

(renonciation) associé au fait d’offrir la

technologie à des sous-groupes pour des raisons

d’équité. Cette information permet aux décideurs

d’arriver à un jugement de valeur plus précis quant

au compromis entre l’efficacité et l’équité. Le coût

de renonciation à un accès équitable se justifie-t-il?

L’avantage tiré de la stratification compense-t-il

les inégalités de prestation? Les cohortes optimales

pour une intervention peuvent être déterminées

selon le coût différentiel par QALY, bien que le

cadre de référence des avantages nets permette une

évaluation quantitative plus précise des gains sur le

plan de l’efficacité pratique après stratification, et

du coût de renonciation découlant de l’intégration

des préoccupations d’équité25

.

Les coefficients d’équité ne doivent pas être

appliqués aux résultats du scénario de référence.

Cela signifie que les gains sanitaires sont pondérés

également, peu importe à qui ils reviennent (p. ex.

une QALY est une QALY, quelle que soit la

personne qui en bénéficie). Présenter l’analyse et

ses résultats en les décomposant de manière

transparente pour que le décideur soit en mesure

d’étudier la façon dont les résultats ont été

regroupés ou convertis, d’évaluer les répercussions

sur la répartition et d’entreprendre des analyses

complémentaires, au besoin. Pour éviter toute

confusion, l’analyse des questions de répartition

doit être indépendante de l’analyse de l’efficacité

sur le plan économique.


Par généralisabilité, on entend « la question de

savoir si l’on peut appliquer, ou extrapoler, les

résultats obtenus dans un contexte ou un

échantillon de population à un autre94

». Les

termes transférabilité, transposabilité, validité

externe, pertinence ou applicabilité expriment

aussi cette notion. La généralisabilité soulève des

questions quant à la conduite d’une évaluation

économique et à l’interprétation de ses résultats.

Sculpher et ses collaborateurs95

et Welte et ses

collaborateurs96

ont respectivement publié un

texte utile sur le sujet.

La question cruciale au sujet de la généralisabilité

des résultats est de savoir si les variations dans les

répercussions de l’intervention sur les plans de

l’efficacité pratique et des coûts entre les contextes



42

ou les lieux entraînent des différences

significatives dans le rapport coût-efficacité94

. Les

variations à l’intérieur d’un même pays peuvent

être pertinentes au Canada, étant donné qu’il peut

y avoir des différences régionales et qu’il est

probable qu’une évaluation servira à éclairer la

prise de décisions dans plusieurs provinces ou

territoires. Des questions semblables peuvent se

poser quant à la généralisabilité des résultats à

différentes populations (p. ex. hommes par rapport

aux femmes, jeunes par rapport aux personnes

âgées) d’une même province ou territoire.

Trois aspects de la généralisabilité susceptibles de

créer un problème dans le cadre d’une évaluation

économique méritent l’attention de l’analyste :

la distinction entre l’efficacité théorique et

l’efficacité pratique de l’intervention;

le traitement des données sur les coûts et les

préférences relatives aux états de santé issues

d’un autre contexte;

le traitement des données tirées d’essais

cliniques réalisés à une échelle multinationale.

3.14.1 Efficacité pratique

Le principal problème consiste à déterminer si les

données sur l’efficacité théorique obtenues à la

suite d’un essai contrôlé reflètent l’efficacité

pratique que l’on peut obtenir dans un contexte

élargi et réel (p. ex. dans la pratique clinique

courante au Canada). Cet aspect est des plus

importants pour le décideur (soit, la validité

externe des résultats de l’essai clinique).

Certains diront que la pertinence clinique devrait

être le premier critère à aborder pour déterminer la

généralisabilité des résultats d’un essai. Si l’on

n’est pas en mesure de s’assurer qu’il existe des

données cliniques probantes pertinentes, il risque

alors d’y avoir peu d’avantages (en contrepartie

d’un travail considérable) à poursuivre la

vérification des données cliniques et des données

sur les coûts en vue du transfert.

3.14.2 Données économiques

Le second aspect de la généralisabilité est le

traitement des données économiques qui ont été

recueillies dans le cadre d’un essai réalisé ailleurs

qu’au Canada. Les données sur les coûts varient

d’un pays à l’autre, témoignant des différences

dans les modèles d’utilisation des ressources et du

coût unitaire relatif. Mentionnons à titre d’exemple

la variation, d’un endroit à l’autre, dans la durée de

l’hospitalisation pour une intervention

chirurgicale. Les préférences relatives aux états de

santé relèvent souvent de facteurs culturels propres

au pays. Il s’ensuit que les données sur les coûts et

les préférences (utilité) provenant d’autres pays

peuvent ne pas être généralisables au Canada.

Compte tenu de cela, l’analyste pourra vouloir

ajuster les données ne provenant pas du Canada

pour les appliquer au contexte canadien. Les

méthodes pour ce faire varient, mais le principe de

base est que l’adaptation des données sur les coûts

est plus complexe que la simple conversion des

coefficients de prix (p. ex. conversion des dollars

états-uniens en dollars canadiens). Il peut être

nécessaire d’utiliser des techniques de

modélisation pour ajuster les données observées

sur les modèles de pratique dans d’autres pays

pour les appliquer au contexte local, puis d’utiliser

le coût unitaire local dans le modèle. Des

tentatives d’adaptation au contexte local de

modèles de pratique observés ailleurs ont

effectivement été entreprises à l’aide de techniques

de modélisation97, 98

. Lorsque l’évaluation s’appuie

sur des données issues de modèles de pratique

extérieurs au Canada, il faut préciser comment

l’affection est définie et traitée (p. ex. schémas

posologiques, taux d’hospitalisation, durée du

séjour) pour que l’information propre à ces pays

puisse être repérée et utilisée dans l’évaluation.

Lorsqu’on a effectivement adapté la pratique

clinique dans le cadre de l’analyse, les méthodes

utilisées pour ce faire doivent être présentées de

manière transparente.

3.14.3 Essais multinationaux

Le troisième aspect de la généralisabilité a trait au

choix de méthodes appropriées pour analyser les

données économiques et cliniques qui sont issues

d’essais prospectifs se déroulant dans plusieurs

pays. Une des questions centrales est de résoudre

s’il faut combiner les données de tous les pays ou

utiliser les données se rapportant aux centres ou

aux pays qui s’appliquent le mieux au contexte du

décideur. La démarche appropriée variera d’un cas

à l’autre et dépendra des données statistiques

probantes et du jugement éclairé de l’analyste.

On présume souvent que les données cliniques

peuvent être combinées, même si cela n’est pas le



43

cas pour toutes les interventions; une vérification

de l’homogénéité doit être réalisée afin de le

confirmer. Le choix pourra se faire en fonction des

données retenues des centres ayant participé aux

essais qui ont utilisé un comparateur compatible

avec le contexte décisionnel. Par contre, on tient

généralement pour acquis que les données

économiques différeront systématiquement entre

les centres multinationaux et que, par conséquent,

il sera impossible de les combiner. La question est

alors d’établir si la taille de l’échantillon pour les

estimations du RCED dans un centre ou un pays

donné convient.

Si l’analyste utilise des données sur les coûts qui

sont tirées d’un essai multinational, il fera état des

différences entre les centres ou les pays quant aux

quantités de ressources utilisées et aux prix

unitaires, ainsi que de la méthode appliquée pour

estimer le rapport coût-efficacité global.

Mentionner la source des données, y compris le

lieu et l’année, pour les quantités de ressources et

les coûts unitaires, tout comme les taux ayant servi

à la prise en compte de l’inflation et à la

conversion monétaire. Les plages appropriées des

paramètres doivent être éprouvées à l’aide d’une

analyse de sensibilité99

.

On est à mettre au point des méthodes pour régler

le problème du traitement des données

économiques issues d’essais multinationaux,

notamment la modélisation à niveaux multiples100

,

des méthodes bayésiennes empiriques101

, l’analyse

de régression à variables multiples102

et l’analyse

de régression quant à l’avantage net103

.

3.14.4 Analyse de sensibilité

Il est impossible de réaliser des évaluations

économiques primaires conçues expressément pour

répondre à la situation particulière de chaque

province ou territoire qui se sert de cet outil pour

prendre des décisions. Néanmoins, l’intégration de

valeurs locales aux paramètres à l’aide d’une

analyse de sensibilité permet d’interpréter les

résultats de l’évaluation en fonction d’une

application locale. S’il existe des variations

régionales (à l’intérieur du pays) dans la pratique

clinique ou les autres paramètres du modèle,

l’analyse du scénario de référence peut être faite à

l’échelle nationale (ou par agrégation) en recourant

à la pratique la plus répandue ou aux meilleures

données et en réalisant une analyse de sensibilité à

l’aide de la pratique ou des données régionales (ou

locales).

3.14.5 Transparence

Présenter l’analyse de manière transparente pour

aider le décideur à juger de la généralisabilité des

résultats à son contexte. Décrire l’intervention et

les solutions de rechange, s’assurer que les

méthodes d’analyse sont faciles à saisir, puis

présenter les coûts et les résultats en détail avant

de les agréger. Soumettre les quantités physiques

(p. ex. la durée de l’hospitalisation) et les coûts

unitaires séparément plutôt que de ne signaler que

les coûts totaux seulement. Cette information

permettra au décideur d’arriver à un jugement plus

éclairé quant à l’applicabilité des données

provenant d’autres pays à sa propre réalité.

3.14.6 Exposé sur la généralisabilité

Le rapport doit comporter un exposé sur la

pertinence des données et du modèle pour les

autorités et les populations concernées, ainsi que

sur la généralisabilité des résultats globaux (se

reporter à l’annexe 3). Si des données

économiques ne provenant pas du Canada ont été

utilisées, il faut traiter de la validité de ces données

pour la clientèle cible. L’analyste établira s’il

existe des différences entre les régions ou les

contextes relativement aux aspects suivants :

épidémiologie, caractéristiques de la population,

efficacité pratique de l’intervention, modèles de

pratique clinique, modèles d’utilisation des

ressources, coûts unitaires et autres facteurs

pertinents. S’il existe effectivement des

différences, il en expliquera l’incidence sur les

résultats (soit, l’orientation et l’importance

prévues) et les conclusions.

Comme il est impossible de concevoir des

évaluations en mesure de répondre aux cas

particuliers de chacune des autorités utilisant

l’information fournie par ces évaluations, le

décideur peut demander une copie du modèle pour

réaliser sa propre analyse. Cela lui permettra d’y

intégrer ses données, de faire les ajustements

nécessaires au modèle et d’obtenir des résultats

mieux adaptés à son contexte.



44

3.15 Présentation des résultats

3.15.1 Considérations générales

Le rapport de l’évaluation économique doit être à

la fois clair et détaillé, et l’analyse, présentée de

manière transparente. Le rapport doit fournir

suffisamment d’information pour permettre au

lecteur de porter un jugement critique sur la

validité de l’analyse, y compris l’information sur

chacun des éléments de l’évaluation économique,

de la façon décrite dans les Lignes directrices de

l’évaluation économique, ainsi que les estimations

des coûts et des résultats. Le rapport doit être

rédigé de façon facilement compréhensible pour la

clientèle cible. Employer en autant que possible un

vocabulaire simple en ne manquant pas de définir

tous les termes spécialisés ou techniques que la

clientèle cible pourrait ne pas connaître.

Le rapport doit être bien structuré et facile à suivre.

Pour arriver à une plus grande clarté et faciliter la

comparaison avec d’autres évaluations

économiques, l’analyste peut utiliser la structure

de rapport présentée à l’annexe 3.

Inclure une synthèse en début de rapport. Celle-ci

fera deux pages au plus et sera rédigée dans un

langage compréhensible pour un lecteur non

spécialisé.

Le rapport devra également expliquer comment,

conformément aux Lignes directrices de

l’évaluation économique, chacun des éléments de

l’évaluation a été traité.

3.15.2 Présentation des résultats

Tous les résultats seront d’abord présentés en

détaillant les étapes de l’analyse, tandis que les

agrégations et les jugements de valeur (p. ex.

indices des préférences) se retrouveront le plus

loin possible dans l’exposé. Une présentation des

résultats étape par étape aide aussi à illustrer les

différents types d’évaluation et les perspectives qui

ont pu être adoptés dans l’analyse; par exemple, on

présente d’abord les résultats sous la forme d’une

ACC, puis d’une ACE et, enfin, sous la forme

d’une ACU ou d’une ACA (s’il y a lieu). Chaque

étape d’agrégation doit être suffisamment détaillée

pour permettre une vérification indépendante des

résultats.

Les résultats intermédiaires pour les coûts et les

résultats de chacune des solutions de rechange

doivent être décomposés en totaux non actualisés

avant d’être agrégés et actualisés. Les totaux

comprendront les résultats bruts et les résultats

nets. Dans les estimations des coûts totaux, on

déclinera les différents éléments. Les coûts totaux

peuvent ne pas représenter les totaux vrais, étant

donné que les coûts communs des solutions de

rechange peuvent avoir été omis de l’analyse.

Néanmoins, ces totaux permettent au décideur de

mieux saisir les grandeurs en question, qui seraient

totalement masquées par un ratio de deux

incréments. De plus, les totaux permettront aux

futurs utilisateurs d’établir des comparaisons avec

des comparateurs nouveaux ou différents, et ce,

pour mettre les études à jour ou en appliquer les

résultats à d’autres territoires ou domaines.

Les résultats finaux doivent se fonder sur des

incréments (soit, les différences entre

l’intervention et les solutions de rechange) des

coûts et des résultats escomptés. Les résultats

d’une ACE ou d’une ACU doivent être présentés

sous forme de RCED. Les résultats ne doivent pas

être présentés sous forme de rapports coût-

efficacité moyens (soit, le total des coûts divisé par

le total des résultats) des solutions de rechange, car

cela pourrait être trompeur pour le décideur104

. La

mesure de l’avantage net peut servir de mesure

additionnelle (mais pas de mesure de rechange) au

RCED. Le seuil de DP et le RCED s’y rapportant

doivent être soumis pour chacune des estimations

de l’avantage net.

Lorsqu’il y a plus de deux solutions de rechange

dans la comparaison, les coûts et les résultats

escomptés pour ces solutions peuvent être

présentés sous forme de tableau dans un ordre

croissant de coûts, en commençant par la solution

la moins coûteuse. Les coûts différentiels, les

résultats différentiels et les RCED des solutions de

rechange peuvent ensuite être calculés de façon

séquentielle. Toute solution de rechange éliminée

en raison d’une dominance forte (ou stricte), c’est-

à-dire qu’elle est plus coûteuse et moins efficace

que les autres solutions de rechange, est portée au

tableau et omise du calcul des RCED initiaux. Une

fois ce calcul fait, toute solution de rechange qui

est éliminée en raison d’une dominance faible (ou

étendue), c’est-à-dire qu’une solution de rechange

est plus coûteuse et plus efficace, mais que son



45

RCED est plus bas, est portée au tableau et omise

du calcul des RCED finaux68

.

Pour faciliter la compréhension, il serait judicieux

de présenter les résultats de l’analyse dans des

graphiques, des tableaux ou sous une autre forme

visuelle. On trouvera des suggestions de

présentation graphique des résultats de l’analyse de

la variabilité et de l’incertitude à l’annexe 1. Tous

les graphiques doivent être dûment commentés, car

ils ne doivent pas être utilisés pour remplacer une

description écrite ou une interprétation des

résultats.

3.15.3 Divulgation des rapports de subordination

Les dispositions relatives au financement et les

rapports de subordination doivent être énoncés

dans le rapport ou dans une lettre attestant la

paternité de l’ouvrage accompagnant le rapport.

On divulguera notamment le nom des principaux

participants à l’étude et leur apport respectif, ainsi

que le nom du commanditaire. On précisera

également si le commanditaire avait des droits

d’examen et de révision du plan et du rapport

d’analyse.

Le rapport sera également accompagné d’une note

des auteurs déclarant les conflits d’intérêts dans

lesquels ils se trouvent ou l’absence de tels

conflits. Ces conflits pourront être d’ordre

financier ou autre. On trouvera les lignes

directrices relatives à la divulgation des conflits

d’intérêts, ainsi qu’un modèle de divulgation, dans

le document intitulé Guidelines for Authors of

CADTH Health Technology Reports105

.

3.15.4 Assurance de la qualité

L’analyste doit tout faire pour assurer les

utilisateurs de l’évaluation économique de la

qualité du processus sous-jacent. Pour ce faire, il

exposera clairement et en détail le déroulement de

l’étude, en expliquant comment elle a été

documentée afin d’assurer la cohérence et la

qualité du processus. De plus, les utilisateurs

devraient avoir accès aux documents se rapportant

spécifiquement au processus d’assurance de la

qualité.

La documentation décrivant le modèle et le

processus de validation du modèle en détail sera

fournie sur demande aux décideurs. Une

description de l’analyse statistique (soit, les

sources des données, les méthodes et les résultats)

sera également mise à la disposition de l’utilisateur

si l’on a eu recours à une telle analyse dans le

cadre de l’évaluation économique. Une copie

utilisable du modèle munie d’une interface

utilisateur appropriée doit être offerte aux

décideurs qui en feront la demande (moyennant

une entente conditionnelle de confidentialité et de

protection du droit de propriété) pour qu’ils

puissent étudier le modèle et réaliser une analyse

de sensibilité à l’aide de leurs propres données et

hypothèses.



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ANNEXES



A-1

ANNEXE 1 : Présentation des résultats de l’analyse

On trouvera ici des suggestions de présentation des

résultats de l’analyse de la variabilité et de

l’incertitude dans le cadre d’une évaluation

économique. On peut présenter les résultats des

analyses de sensibilité sous forme de tableaux,

groupés par catégories, comme les résultats sur le

plan de la santé, les coûts et les hypothèses de

modélisation. On peut les exprimer sous forme de

rapport coût-efficacité différentiel (RCED) réel ou

de pourcentage de variation par rapport au scénario

de référence.

Lorsque c’est possible, l’analyste est invité à opter

pour une représentation graphique ou visuelle des

résultats pour en faciliter la compréhension par le

lecteur. Diverses méthodes permettent de le faire,

selon la nature de l’analyse, dont les graphiques

Tornado, les nuages de points ou les courbes

d’acceptabilité coût-efficacité (CEAC pour cost-

effectiveness acceptability curve).

Graphique Tornado

Un graphique Tornado constitue un moyen utile

d’illustrer les résultats par sous-groupes et les

résultats d’une analyse de sensibilité unidirectionnelle

dans un même graphique. La figure 1 offre un

exemple tiré d’une évaluation économique ayant

porté sur un traitement antiviral de l’hépatite C106

.

L’axe horizontal illustre les résultats du RCED tandis

que l’axe vertical montre les sous-groupes et les

paramètres analysés. La ligne pointillée représente le

résultat pour l’hypothèse de base et les barres, les

résultats pour les sous-groupes ou les paramètres

éprouvés sur toute la plage des valeurs à l’aide d’une

analyse de sensibilité unidirectionnelle. Les

extrémités des barres correspondent aux extrêmes des

valeurs des plages testées pour chacun des

paramètres. Les barres sont classées par ordre de

longueur, en commençant par la plus longue au haut

du graphique. Dans cet exemple, les paramètres ayant

les répercussions les plus importantes sur les résultats

sont l’âge, le coût du peginterféron et la charge virale.

Les barres qui touchent l’axe vertical (soit, le coût du

peginterféron) indiquent les éléments pour lesquels

l’intervention permet de réaliser des économies.

Figure 1 : Graphique Tornado

*RVS = réponse virologique soutenue

Source : Gut, 2003, vol. 52, no 3, p. 425-432106, reproduit avec l’autorisation du BMJ Publishing Group.



A-2

Plan coût-efficacité Black a proposé une autre façon de présenter les

résultats sous forme graphique107

dont on peut voir

un exemple dans un article de Glick et ses

collaborateurs108

. Dans cet exemple, les coûts et

les effets différentiels sont illustrés sur un plan

coût-efficacité. Les effets et les coûts différentiels

de l’intervention sont tracés dans les quatre

quadrants définis par les axes X et Y,

respectivement, le comparateur constituant le point

d’origine du tracé (figure 2). La pente de la ligne

joignant le point d’origine à une combinaison coût-

effet correspond au RCED. Les résultats des

solutions qui sont plus efficaces et plus coûteuses

que le comparateur apparaissent dans le quadrant

nord-est et celles qui sont moins efficaces et moins

coûteuses, dans le quadrant sud-est. Le RCED ne

peut être calculé pour les solutions qui se trouvent

dans le quadrant nord-est (soit, la zone où le

comparateur domine l’intervention) ni dans le

quadrant sud-est (soit, la zone où l’intervention

domine le comparateur).

Le plan coût-efficacité peut servir à comparer

simultanément (visuellement) la répartition

commune des coûts et des effets différentiels des

stratégies de rechange (p. ex. différents intervalles

de dépistage dans les différents sous-groupes).

Mandelblatt et ses collaborateurs109

nous en

fournissent un exemple et Mark et ses

collaborateurs110

décrivent la méthode.

Nuage de points Pour une ASP, l’analyste est invité à présenter les

RCED à l’aide d’un nuage de points sur le plan

coût-efficacité, comme l’illustre la figure 3. Dans

cet exemple, les répétitions sont tracées dans le

plan à l’aide de la méthode d’auto-amorçage

(bootstrap) pour quantifier l’incertitude. On peut y

voir le résultat moyen (27 000 $/QALY) et

l’intervalle de confiance de 95 % (5 000 $/QALY

et 54 000 $/QALY).

Figure 2 : Plan coût-efficacité

Source : Expert Review of Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 2003, vol. 1,

no 1, p. 25-36108, reproduit avec l’autorisation de Future Drugs Ltd.



A-3

Figure 3 : Nuage de points

Source : Expert Review of Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 2003,

vol. 1, no 1, p. 25-36108, reproduit avec l’autorisation de Future Drugs Ltd.

Courbe d’acceptabilité coût-efficacité (CEAC) Dans les cas où l’on se sert de la mesure de

l’avantage net, les résultats d’une ASP peuvent

prendre la forme d’une CEAC (figure 4). La

CEAC illustre la probabilité que l’intervention

offre un rapport coût-efficacité avantageux à tous

les ratios plafonds (ou seuil de disposition à

payer), selon les données disponibles. La courbe

montre qu’à 50 %, le RCED est de

27 000 $/QALY. Elle indique également une

probabilité de 95 % de voir passer l’intervention

sous les 54 000 $/QALY. Cet outil permet de

présenter simultanément les résultats relatifs à

l’incertitude et à la variabilité à l’aide de CEAC

multiples pour différentes strates de patients (p. ex.

par risque de manifestation clinique) et les

répercussions de divers autres paramètres

(discrétionnaires), comme le taux d’actualisation.

Figure 4 : Courbe d’acceptabilité coût-efficacité

Source : Expert Review of Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 2003, vol. 1, no 1, p. 25-36108, reproduit avec

l’autorisation de Future Drugs Ltd.



A-4

ANNEXE 2 : Examen des données économiques probantes

existantes Pour entreprendre un examen des données

économiques probantes existantes, il faut suivre

certaines grandes étapes et appliquer des mesures

d’assurance de la qualité qui réduisent au

minimum le risque de biais durant le processus

d’examen. La présentation standard des résultats

(se reporter à l’annexe 3) comprend une section sur

l’examen des données économiques probantes

existantes relatives à l’intervention.

Se reporter à la publication de Khan et ses

collaborateurs111

pour le UK National Health

Service’s (NHS) Centre for Reviews and

Dissemination (CRD) intitulée Undertaking

systematic reviews of research on effectiveness: CRD’s guidance for those carrying out or

commissioning reviews

(http://www.york.ac.uk/inst/crd/report4.htm), ainsi

qu’à un autre document utile de Khan et ses

collaborateurs112

intitulé Systematic reviews to

support evidence-based medicine: how to review

and apply findings of healthcare research.

Étapes du processus d’examen :

poser la question de l’étude;

faire une recherche documentaire;

sélectionner les études pertinentes;

extraire les données des études sélectionnées;

évaluer la qualité des études sélectionnées;

synthétiser et analyser les données extraites;

interpréter les résultats et en faire état.

Pour réduire les biais au minimum, on peut inclure

les éléments des bonnes pratiques ci-dessous à

l’examen :

réalisation de la recherche documentaire par

un bibliothécaire ou un spécialiste de

l’information;

gestion transparente du processus de sélection

des études pertinentes;

fixation préalable des critères d’admissibilité

pour la sélection des études pertinentes;

liste de critères pour l’évaluation de la qualité

des études;

fiche d’extraction des données préétablie;

participation indépendante de deux

examinateurs à la sélection des études, à

l’extraction des données et à l’évaluation de la

qualité.

Le but de l’examen des études économiques

existantes est de résumer les connaissances

disponibles de façon systématique afin d’aider les

décideurs et les chercheurs. Pour réduire les biais

au minimum, on peut appliquer aux études

économiques des méthodes semblables à celles

utilisées pour une étude méthodique des essais

cliniques. Le guide suivant a pour but l’assurance

de la qualité et la réduction des biais pendant le

processus d’examen.

Protocole

Une étude méthodique commence par la rédaction

d’un protocole111

. Celui-ci énoncera d’abord de

façon claire la question de l’étude, puis précisera

les critères d’admissibilité à appliquer pour la

sélection des études qui seront retenues pour

l’examen. Les critères d’admissibilité peuvent être

établis en fonction des PICRP pertinents, soit la

population, l’intervention, les comparateurs, les

résultats (pour une analyse coût-efficacité) et le

plan de l’étude (les types d’évaluation économique

envisagés). Le protocole peut aussi comprendre les

critères d’exclusion (p. ex. résumés seulement,

études menées dans des pays en développement).

Recherche documentaire Un élément crucial du processus d’examen est la

conception et la réalisation d’une recherche

documentaire non biaisée et complète. Les sources

des données économiques probantes comprennent

les bases bibliographiques électroniques, les

statistiques, les bibliographies tirées d’articles

pertinents, la documentation parallèle, les registres

de recherche et les sites Web fiables111, 113

. Les

bases de données économiques spécialisées

comme la NHS Economic Evaluation Database

(http://www.york.ac.uk/inst/crd/nhsdhp.htm) et la

http://www.york.ac.uk/inst/crd/report4.htm

http://www.york.ac.uk/inst/crd/nhsdhp.htm



A-5

Health Economic Evaluation Database fournissent

des renseignements sur des aspects précis des

évaluations économiques publiées. Il peut aussi se

révéler utile de communiquer avec le fabricant de

la technologie, des experts de contenu et des

organismes de réglementation. Il est recommandé

de faire appel au spécialiste de l’information ou au

bibliothécaire collaborant avec l’équipe

d’examinateurs pour la conception et la mise en

œuvre de la stratégie de recherche.

Sélection des études

Le choix du matériel issu de la recherche

documentaire se fait à l’aide de critères

d’admissibilité. Au cours de la première étape, on

relève les mentions potentiellement pertinentes,

puis on procède à la sélection des articles

pertinents. À chacune des étapes, on réduira les

biais au minimum en confiant la sélection du

matériel à deux examinateurs indépendants. En cas

de désaccord entre les deux, on appliquera une

méthode préalablement convenue pour arriver à

une décision (p. ex. consensus après discussion ou

appel à une tierce partie). L’inclusion d’un

diagramme illustrant la gestion des études, comme

celui décrit par Moher et ses collaborateurs114

, est

recommandée.

Extraction des données

Deux examinateurs indépendants recourent à une

fiche d’extraction des données préétablie pour

extraire l’information pertinente des études

retenues pour l’examen. On trouvera un modèle de

fiche d’extraction dans le guide du CRD111

.

L’information extraite peut comprendre les

caractéristiques de l’étude, les méthodes, les

valeurs des principaux paramètres, les sources des

données, les résultats, les conclusions de l’étude et

la provenance du financement de l’étude.

Pour éclairer les jugements relatifs à la

transférabilité des résultats de l’étude au contexte

ou à l’autorité concernée, il faut rapporter de

manière transparente les estimations de coûts, les

données sur l’efficacité pratique et les préférences

(utilité) fournies par les études. Il est utile de

mentionner le type et les quantités des principales

ressources utilisées, ainsi que le coût unitaire en

indiquant l’année et la monnaie.

Évaluation de la qualité de l’étude Pour évaluer la qualité méthodologique des études

sélectionnées, on fait appel à une liste de

critères111

, dont celle du British Medical Journal

Guidelines for economic submissions115

(http://www.bmj.com/cgi/content/full/313/7052/275)

ou celle du Consensus on Health Economic

Criteria (CHEC)116

(http://www.beoz.unimaas.nl/chec). Pour réduire

les biais au minimum, deux examinateurs

indépendants appliqueront la liste des critères. On

inclura une description de la méthode d’évaluation

de la qualité utilisée.

Synthèse et analyse des données

On décrira les méthodes utilisées pour synthétiser

l’information tirée des études sélectionnées. Une

méthode qualitative est souvent retenue. Cela

signifie qu’il faut résumer les données extraites en

deux tableaux : un pour l’information relative aux

caractéristiques des études sélectionnées et un

autre pour les résultats. Ce deuxième tableau

indiquera également l’orientation et l’importance

des effets, ainsi que les coûts totaux résultant des

différentes études. Le recours à un graphe de

permutation des résultats constitue une autre

méthode possible (se reporter au guide du

CRD)111

.

Interprétation et présentation des résultats Résumer les principaux résultats et signaler les

limites, s’il y a lieu (p. ex. méthodes utilisées,

disponibilité des données, pertinence des résultats).

S’arrêter aux facteurs suivants avant de tirer des

conclusions :

nombre d’études sélectionnées;

constance des résultats dans les études (p. ex.

analyse de sensibilité) et entre celles-ci;

importance des résultats;

qualité ou limites des études;

généralisabilité ou pertinence des études

compte tenu de la clientèle cible ou de

l’autorité concernée.

L’analyste pourra tenter de résoudre les différences

de résultats entre les études en comparant les

méthodes et les intrants. Il cherchera à déterminer

si les données cliniques probantes d’une étude

contredisent celles utilisées dans son évaluation111

.

Il pourra inclure une comparaison des résultats

avec ceux d’autres études et examens systématiques.


http://www.beoz.unimaas.nl/chec



A-6

ANNEXE 3 : Présentation standard des résultats

Une mise en forme structurée pour la préparation

d’un rapport d’évaluation économique assure une

présentation rigoureuse et organisée de façon

cohérente des résultats de l’étude, ce qui en

facilitera l’examen et la comparaison par le

décideur. La présentation standard peut être

téléchargée à partir du site Web de l’ACMTS

(http://www.acmts.ca).

Il est recommandé de suivre cette structure le plus

possible, même si dans certains cas, il convient de

s’en écarter. Par exemple, l’analyste pourra donner

un ordre différent aux sections du rapport ou en

exclure certaines si elles ne s’appliquent pas à

l’évaluation. L’étude doit être présentée de façon

claire et transparente et fournir suffisamment

d’information pour que le lecteur puisse exercer un

jugement critique sur la validité de l’analyse. La

synthèse et les conclusions doivent être rédigées

dans un langage accessible à un lecteur non

spécialisé.

L’analyste trouvera des conseils utiles sur le style

et les conventions de rédaction dans le document

intitulé Guidelines for Authors of CADTH Health Technology Reports

105.

Préface

Liste des auteurs et des affiliations

accompagnée d’une description de l’apport de

chacun

Remerciements

Divulgation de la source de financement et des

rapports de subordination, du commanditaire

de l’étude, des ententes contractuelles, de

l’autonomie des analystes et des droits de

publication; divulgation des conflits d’intérêts

(on trouvera les lignes directrices et un modèle

de divulgation dans le document intitulé

Authors of CADTH Health Technology Reports

105 à l’adresse suivante : http://www.

acmts.ca).

Synthèse

La synthèse fait de une à deux pages et est rédigée

dans un langage non technique.

Sujet : un énoncé sur la question économique

ou la raison motivant l’évaluation de la

technologie

Objectifs

Méthodes

Résultats : un sommaire numérique et narratif

des résultats

Discussion : limites de l’étude, pertinence des

résultats, répercussions sur les services de

santé

Conclusions : bilan de l’évaluation, incertitude

entourant les résultats et mises en garde

Table des matières

Abréviations

Glossaire

1. OBJECTIFS

1.1 Description des questions étudiées dans le

rapport

Établir le contexte pour le lecteur et

préciser les raisons motivant l’analyse

(p. ex. financement ou questions de

coûts, technologies concurrentes).

1.2 Énoncé de la question de l’étude

Circonscrire la question de l’étude, la

formuler d’une façon qui appelle une

réponse et s’assurer de sa pertinence

pour la clientèle cible.

Décrire les patients et les populations,

l’intervention et les comparateurs.

Préciser la perspective principale de

l’étude et énoncer les questions

secondaires connexes (p. ex.

répercussions de l’intervention dans

les sous-groupes).






A-7

Désigner la clientèle cible principale,

ainsi que les clientèles secondaires

éventuelles.

1.3 Objectifs de l’étude

2. INFORMATION GÉNÉRALE

2.1 Remarques générales sur l’affection

Décrire l’affection et les populations

particulières de patients visées par

l’étude.

Décrire les causes de l’affection, sa

pathologie, le diagnostic, les facteurs

de risque et le pronostic (s’il y a lieu).

Décrire l’épidémiologie (l’incidence

ou la prévalence) de l’affection et le

fardeau qu’elle représente au Canada.

Décrire les répercussions

économiques de l’affection et le

fardeau qu’elles représentent au

Canada.

Décrire la pratique clinique actuelle

au Canada. Se reporter aux lignes

directrices de pratique clinique (s’il y

a lieu). Inclure une description ou une

comparaison des solutions de

rechange pour le traitement de cette

affection.

2.2 Description de la technologie

Pour les médicaments, préciser les

noms de marque et les génériques, la

forme posologique, la voie

d’administration, la posologie

recommandée, la durée du traitement,

la classe thérapeutique et le mode

d’action.

Pour les technologies non

pharmacologiques, présenter les

caractéristiques de base et la théorie

ou le concept sous-jacents.

Énumérer les avantages et les

inconvénients (p. ex. ceux qui sont

liés à l’usage clinique).

Exposer les effets indésirables, les

contre-indications, les précautions et

les mises en garde.

Décrire le contexte d’emploi de la

technologie, s’il y a lieu (p. ex.

principalement dans les hôpitaux).

Indiquer le coût unitaire de

l’intervention et des comparateurs.

2.3 Usages approuvés

Donner les usages approuvés au

Canada en regard du sujet de l’étude,

y compris la population et les sous-

groupes admissibles et la date

d’approbation.

Indiquer également les autres usages

approuvés au Canada.

Préciser les usages approuvés dans les

autres pays.

3. EXAMEN DES DONNÉES

ÉCONOMIQUES PROBANTES

Traiter des études économiques déjà

réalisées sur la même technologie et

posant une question semblable à celle

de l’étude. Inclure un résumé des

méthodes et des résultats des études

examinées (il peut s’agir d’un tableau

présenté en annexe).

Si une étude méthodique a été

entreprise, présenter et expliquer les

étapes de l’examen (se reporter à

l’annexe 2). Joindre en annexe la

stratégie de recherche documentaire,

le diagramme des études retenues et

rejetées, la fiche d’extraction des

données et la liste des critères pour

l’évaluation de la qualité.

Commenter la pertinence et la

généralisabilité des résultats des

études examinées compte tenu de la

clientèle cible.

4. MÉTHODES

Expliquer comment chacun des éléments

de l’évaluation économique a été traité,

conformément aux Lignes directrices de

l’évaluation économique.

4.1 Types d’évaluation économique

Décrire les ACU, ACE, AMC, ACA

ou ACC réalisées et justifier les types

d’analyse choisis.


Décrire les populations cibles et le

contexte de soins dans lequel on

utilise l’intervention ou projette de

l’utiliser. Lorsqu’il y a lieu, décrire



A-8

les sous-groupes de la population

analysés et expliquer pourquoi ils

l’ont été.

4.3 Comparateurs

Décrire les comparateurs et en

justifier le choix; établir le lien entre,

d’une part, le choix des comparateurs

et, d’autre part, la population de

l’étude et le contexte ou la pratique

locale.

4.4 Perspective

Exposer et justifier les perspectives de

l’analyse (p. ex. celle du payeur

public, de la société).

4.5 Efficacité pratique

a) Données probantes sur l’efficacité

théorique et l’efficacité pratique

Présenter en détail les données

probantes sur l’efficacité théorique et

l’efficacité pratique utilisées pour

l’analyse (si ces données sont

volumineuses, en faire une section

séparée qui précédera la section 3 ou

les joindre en annexe).

Pour les essais cliniques, donner des

précisions quant aux PICRP

(participants, intervention,

comparateurs ou témoins, résultats et

plan de l’étude.

Décrire les effets indésirables

importants qui sont pertinents.

Indiquer la provenance de

l’information (p. ex. essais, méta-

analyse de différents essais,

documentation, opinion d’experts).

b) Modélisation de l’efficacité pratique

Déterminer les facteurs susceptibles

d’avoir une incidence sur l’efficacité

pratique (p. ex. adhésion du patient au

traitement, exactitude du diagnostic)

et décrire comment ces facteurs ont

été pondérés dans l’analyse. Expliquer

le lien de cause à effet et les

techniques appliqués pour la

modélisation ou l’extrapolation des

données (p. ex. extrapolation à long

terme des résultats à court terme,

extrapolation des résultats

intermédiaires pour obtenir des

résultats finaux). Élaborer sur le poids

des données probantes quant aux

relations et aux liens.

4.6 Horizon

Préciser le ou les horizons utilisés

pour l’analyse et les justifier.

4.7 Modélisation

a) Considérations sur la modélisation

Décrire le plan de l’étude :

modélisation, analyse prospective,

rétrospective ou fondée sur des essais

cliniques ou une combinaison de

méthodes.

Décrire la structure du modèle :

description de la portée, de la

structure et des hypothèses

accompagnée de justifications; il est

recommandé d’inclure un diagramme

du modèle ou un arbre de décision.

Expliquer comment le modèle a été

validé. Cela peut signifier une

validation de différents aspects du

modèle (p. ex. structure, données et

hypothèses du modèle, encodage du

modèle) et le recours à différentes

méthodes de validation (p. ex.

méthodes d’évaluation ascendante ou

descendante pour contrôler les

résultats du modèle, comparaison

avec d’autres modèles). S’il y a lieu,

les résultats des exercices de

validation peuvent être présentés en

annexe.

b) Considérations sur les données

Présenter toute autre donnée ou

hypothèse en mentionnant les sources

et en apportant une justification. Il

pourra s’agir de détails sur les

facteurs épidémiologiques, comme la

prévalence ou l’incidence de

l’affection.

Si l’on a procédé à une analyse

statistique, expliquer comment les

données censurées ont été traitées.


Déterminer, mesurer et valoriser tous

les résultats pertinents, y compris les



A-9

effets indésirables importants, et ce,

pour chacune des solutions étudiées.


l’information, présenter les données et

les hypothèses, puis justifier le tout.

Préciser la méthode utilisée pour la

mesure de la QVAS et la justifier (on

pourra joindre une copie de

l’instrument en annexe). Décrire les

méthodes d’élicitation des préférences

et la population évaluée.

Inclure tout autre résultat qui a été

considéré, mais rejeté et expliquer

pourquoi.


Déterminer, mesurer et valoriser

toutes les ressources intégrées à

l’analyse.

Présenter les méthodes de calcul du

coût de revient employées (p. ex.

coûts bruts ou coûts détaillés).

Classer les ressources par catégories

pertinentes pour la perspective de

l’étude (p. ex. organismes pertinents

composant le payeur public).

Indiquer les quantités de ressources et

le coût unitaire séparément.

Différencier les coûts supplémentaires

des coûts évités.

Préciser la méthode utilisée pour le

calcul des coûts liés au temps perdu, y

compris la perte de productivité.

Déterminer ce que l’on entend par

temps perdu, puis le mesurer et le

valoriser. Fournir une justification

lorsque les coûts relatifs au temps

perdu n’ont pas été pris en compte.


l’information et présenter les données

et les hypothèses.

4.10 Taux d’actualisation

Préciser les taux d’actualisation

utilisés pour les coûts et les résultats

tout en les justifiant.


a) Traitement de la variabilité

Décrire et justifier la base de la

stratification de la population cible.

Mentionner s’il existe des sous-

groupes reconnaissables a priori chez

lesquels on pourrait s’attendre à des

résultats différentiels (p. ex. selon

l’efficacité pratique, les préférences et

l’utilité ou les coûts).

Expliquer comment les autres types

de variabilité (p. ex. variation des

coûts ou des modèles de pratique) ont

été analysés et fournir une

justification.

b) Traitement de l’incertitude

Préciser quelles sont les sources

d’incertitude (paramètres ou

modélisation) dans le cadre de

l’analyse.

Décrire les méthodes utilisées pour

analyser l’incertitude (p. ex. une ASD

ou une ASP).

Si l’on a opté pour une ASD, énoncer

la plage des valeurs des paramètres et

les hypothèses éprouvées; fournir les

sources et une justification pour

chacune.

Si l’on a opté pour une ASP, exposer

l’expression des lois de probabilité et

le nombre d’itérations de Monte

Carlo, en précisant les sources et en

fournissant une justification.

4.12 Équité

Énoncer les hypothèses relatives à

l’équité (p. ex. les QALY sont égales

pour tous).

Décrire les caractéristiques

pertinentes relatives à l’équité des

principaux sous-groupes qui

pourraient bénéficier de la

technologie ou être touchés

négativement par celle-ci, puis

expliquer comment elles ont été

analysées.

5. RÉSULTATS

5.1 Analyse et résultats

Décrire toutes les analyses étape par

étape, de façon que le lecteur puisse

reproduire les calculs, s’il le désire.

Présenter d’abord les résultats de

l’analyse de façon décomposée, en

illustrant les perspectives séparément.



A-10

S’il y a lieu, présenter séparément les

résultats de l’analyse des différents

horizons et des types d’évaluation

économique réalisés.

Présenter les totaux non actualisés

(bruts et nets) avant de les agréger et

de les actualiser.

Présenter les éléments du numérateur

(coût de chaque solution étudiée) et

du dénominateur (résultats de chaque

solution étudiée) du RCED.

Exprimer les résultats en unités

naturelles d’abord, puis les convertir

en unités de la solution étudiée,

comme les QALY ou les avantages

pécuniaires.

Joindre des tableaux des résultats en

annexe; l’analyste est invité à inclure

une représentation visuelle des

résultats.

5.2 Résultats de l’analyse de la variabilité

Fournir les résultats pour tous les

sous-groupes analysés.

Préciser les répercussions de la

répartition (soit, les avantages, les

inconvénients et les coûts) et les

RCED pour tout sous-groupe

pertinent sur le plan de l’équité.

Produire les résultats de l’analyse

pour les autres types de variabilité

(p. ex. variation des coûts ou des

modèles de pratique).

5.3 Résultats de l’analyse de l’incertitude

Soumettre les résultats de l’analyse de

sensibilité.

Préciser quelles sont les principales

sources d’incertitude (soit, les

principaux facteurs).

6. DISCUSSION

6.1 Sommaire des résultats

Évaluer et interpréter de façon

critique les principaux résultats de

l’analyse en tenant compte de toutes

les solutions de rechange

raisonnables.

Traiter de l’importance de

l’intervention dans la pratique, en

fonction des données probantes.

Élaborer sur l’incertitude des résultats

et sur les principaux facteurs des

résultats.

Commenter les compromis entre les

avantages, les inconvénients et les

coûts.

6.2 Limites de l’étude

Traiter des limites de l’étude et des

problèmes relatifs à l’analyse, y

compris les limites et les questions

d’ordre méthodologique, la validité

des hypothèses, le poids des données

probantes, les relations ou les liens

utilisés pour le modèle. Expliquer si

les données et les méthodes utilisées

peuvent biaiser l’analyse en faveur

d’une des solutions étudiées.

6.3 Autres études économiques

Si l’on a examiné d’autres études

économiques, comparer les méthodes

et les résultats de ces études avec ceux

de l’étude faisant l’objet du rapport.


Commenter la généralisabilité ou la

pertinence des résultats, ainsi que la

validité des données et du modèle

compte tenu des autorités et des

populations pertinentes.

Commenter les différences régionales

en ce qui a trait à l’épidémiologie, aux

caractéristiques de la population, aux

modèles de pratique clinique, aux

modèles d’utilisation des ressources,

aux coûts unitaires et aux autres

facteurs pertinents. Lorsqu’il existe

effectivement des différences, exposer

les répercussions de celles-ci sur les

résultats (orientation et importance

prévues) et les conclusions.

6.5 Considérations sur l’équité

Préciser les aspects de la répartition

(p. ex. principaux bénéficiaires et

patients touchés négativement).

Énumérer les autres implications ou

problèmes liés à l’éthique et à

l’équité. Par exemple, doit-on

s’attendre à des variations pour ce qui

est de l’accès des patients à

l’intervention, selon la région



A-11

géographique ou les caractéristiques

des patients? La technologie répond-

elle à des besoins non satisfaits de

certains groupes désavantagés (p. ex.

télésanté pour les personnes en région

éloignée)? La technologie tient-elle

compte des patients ayant les plus

grands besoins, pour lesquels il

n’existe aucun autre traitement (p. ex.

priorité aux besoins les plus

importants – rule of rescue)?

6.6 Répercussions sur les services de santé

Exposer le transfert possible des

ressources de soins de santé ou les

répercussions sur les services de santé

en cas d’adoption de l’intervention.

Comment cela modifiera-t-il la

pratique courante?

Les aspects pratiques comprennent les

préoccupations relatives à la

planification des services de santé

(p. ex. besoin accru ou moindre de

services liés aux soins de santé);

mécanismes de mise en œuvre (p. ex.

modifications aux barèmes

d’honoraires des médecins,

élaboration de nouvelles lignes

directrices de pratique clinique);

répercussions sur les ressources

humaines (p. ex. formation, charge de

travail); questions d’ordre juridique et

réglementaire; et questions d’ordre

psychosocial (p. ex. acceptabilité

collective de l’intervention).

En ce qui a trait aux incidences

budgétaires, nommer les bailleurs de

fonds potentiels de l’intervention.

Décrire les facteurs susceptibles de

déterminer quelles seront les

incidences budgétaires (p. ex. facteurs

épidémiologiques, usage de référence

actuel des comparateurs, rapidité de la

mise en œuvre de l’intervention).

Estimer l’utilisation des ressources et

les incidences budgétaires des

différents scénarios (p. ex. hypothèse

de base, plages des valeurs maximales

et minimales); décomposer ces

dernières en dépenses brutes,

économies et dépenses nettes au cours

de la période pertinente.

6.7 Recherche future

Indiquer les lacunes à combler dans

les connaissances et les domaines où

il conviendrait de faire de la recherche

au Canada.

7. CONCLUSIONS

Traiter des objectifs de l’étude et des

questions auxquelles elle visait à

répondre.

Résumer les résultats finaux de

l’étude, les répercussions globales,

l’incertitude relative aux résultats, les

usages appropriés de l’intervention

(p. ex. sous-groupes de population) et

les mises en garde.

8. RÉFÉRENCES

9. ANNEXES

Joindre en annexe (selon les aspects

pratiques et la quantité de matériel) un

tableau des données et de leur

provenance; les formulaires de

collecte des données, les

questionnaires, les instruments de

mesure; un diagramme de l’arbre de

décision; les détails des analyses,

étape par étape, y compris les résultats

intermédiaires; les tableaux des

résultats; une présentation visuelle des

résultats (p. ex. figures, graphiques).

Si une étude méthodique des données

économiques probantes a été réalisée,

inclure la stratégie de recherche

documentaire, le diagramme des

études retenues et rejetées, la fiche

d’extraction des données, la liste des

critères pour l’évaluation de la

qualité, un résumé des méthodes et les

résultats des études.



A-12

ANNEXE 4 : Glossaire

Actualisation – processus par lequel les flux des

coûts et des avantages se rapportant à une période

future (habituellement au-delà de un an) sont

convertis en valeurs actuelles au moyen d’un taux

d’actualisation.

Adhésion au traitement (aussi appelée

observance du traitement) – on parle d’adhésion au

traitement lorsque le patient souscrit aux trois

éléments suivants : acceptation, soit la décision

initiale du patient d’accepter le traitement;

observance, soit la constance et la précision avec

lesquelles le patient suit le schéma posologique

recommandé; et persistance, soit la poursuite à

long terme du traitement34

.

Affection – tout problème médical, y compris les

maladies.

Analyse conjointe (ou méthode des choix

discrets) – technique de valorisation des avantages

des technologies de la santé qui consiste à

demander aux répondants de faire des choix

discrets entre une série de caractéristiques propres

à une technologie. En incluant le coût de la

technologie dans la série de caractéristiques, on

peut par cette méthode déterminer indirectement la

disposition à payer.

Analyse coûts-avantages (ACA) – type

d’évaluation économique dans le cadre de laquelle

on mesure les coûts et les résultats en termes

nominaux.

Analyse coût-conséquence (ACC) – type


les coûts et les résultats sont présentés séparément

de façon détaillée, sans les agréger ensuite

(habituellement exprimés en un rapport coût-

efficacité différentiel).

Analyse coût-efficacité (ACE) – type


on mesure les résultats en unités naturelles (santé),

comme le nombre d’années de vie gagnées ou les

manifestations cliniques évitées; on emploie aussi

parfois ce terme pour désigner tous les types

d’évaluation économique.

Analyse coût-utilité (ACU) – type d’évaluation

économique dans le cadre de laquelle les résultats

sont mesurés en tant que préférences appliquées à

la santé et souvent exprimés en années de vie

pondérées par la qualité.

Analyse de minimisation des coûts (AMC) – type d’évaluation économique dans le cadre de

laquelle l’intervention et les solutions de rechange

sont considérées comme équivalentes quant aux

facteurs pertinents servant à la prise de décisions

(autre que le coût); on retient ensuite la solution la

moins coûteuse.

Analyse de scénario – forme d’analyse de

sensibilité multidirectionnelle qui consiste à

remplacer simultanément les intrants du modèle

qui sont associés à un sous-groupe reconnaissable

donné; elle permet aussi d’évaluer la variabilité.

Analyse de sensibilité – méthode d’analyse

servant à déterminer si des variations des intrants

incertains du modèle ont une incidence sur les

principaux résultats et conclusions de l’analyse et,

le cas échéant, de quelle manière.

Analyse de sensibilité déterministe (ASD) – méthode d’analyse de décision qui s’appuie sur des

analyses de sensibilité unidirectionnelles et

multidirectionnelles; elle consiste à remplacer un

ou plusieurs intrants du modèle par différentes

valeurs (ou processus); pour l’analyse de

sensibilité unidirectionnelle, il s’agira donc de

substituer une série de valeurs plausibles à la

valeur d’un des intrants du modèle tout en

conservant les mêmes valeurs pour les autres

intrants du modèle.

Analyse de sensibilité probabiliste (ASP) – méthode d’analyse de décision dans le cadre de

laquelle les lois de probabilité sont précisées pour

les paramètres incertains (tels les résultats, les



A-13

coûts, l’utilité); elle comporte une simulation de

Monte Carlo; on obtient ensuite la loi de

probabilité des résultats et des coûts prévus.

Analyse de seuil – type d’analyse de sensibilité

dans le cadre de laquelle on applique différentes

valeurs à un intrant du modèle afin de déterminer

la valeur au-delà de laquelle les conclusions

varieraient considérablement.

Analyse des cas extrêmes – type d’analyse de

sensibilité dans le cadre de laquelle on remplace

simultanément tous les paramètres ou autres

intrants du modèle par des valeurs extrêmes

(correspondant soit au meilleur ou au pire

scénario).

Analyse des incidences budgétaires – application

de méthodes pour estimer l’utilisation des

ressources et les dépenses budgétaires prévues au

cours d’une période donnée.

Analyse stratifiée – processus qui permet

d’analyser des sous-groupes restreints mais

homogènes en fonction de critères précis, tels l’âge

et la situation socio-économique, lorsqu’on

observe une variabilité (hétérogénéité) dans la

population.

Analyste – personne qui réalise une évaluation

économique.

Années de vie pondérées par la qualité (QALY

pour quality-adjusted life year) – mesure du

résultat sur le plan de la santé qui associe l’effet de

l’intervention sur la durée de la vie à celui sur la

qualité de vie (résultat habituellement exprimé en

utilité); mesure courante du résultat dans le cadre

d’une analyse coût-utilité.

Arbitrage temporel – technique d’évaluation des

préférences consistant à demander au sujet de

déterminer la durée, si son état de santé était idéal,

qu’il considérerait équivalente à une période plus

longue tout en étant atteint d’une affection

particulière; comparer avec le pari standard.

Arbre de décision – représentation graphique des

éléments de décision, intégrant les solutions de

rechange, les manifestations incertaines (et leur

probabilité) et les résultats.

Avantage net – se rapporte à la méthode de

présentation des résultats des évaluations

économiques (comparativement au rapport coût-

efficacité différentiel) pour ce qui est des unités en

argent (soit, l’avantage pécuniaire net) ou unités de

résultat (soit, l’avantage net sur le plan de la

santé); dans le cadre d’une analyse coûts-

avantages, l’avantage net (différentiel) représente

la différence entre l’avantage total et le coût total

de l’intervention moins la différence entre

l’avantage total et le coût total de la solution de

rechange.

Comparateur – solution de rechange à laquelle

l’intervention est comparée.

Courbe d’acceptabilité coût-efficacité (CEAC

pour cost-effectiveness acceptability ratio) –

représentation graphique de la probabilité qu’une

intervention offre un rapport coût-efficacité

favorable à différents seuils de disposition à payer

(ou ratios plafonds), compte tenu des données

disponibles.

Coût – valeur de la chance perdue (strictement la

meilleure chance perdue) du fait d’avoir consacré

des ressources à une activité (voir coût de

renonciation); il peut y avoir un coût même sans

échange d’argent; la plage des coûts (et des

avantages) compris dans une évaluation

économique donnée dépendra de la perspective

adoptée; le coût moyen correspond au coût moyen

par unité d’extrants (soit, le coût total divisé par le

nombre total d’unités produites); les coûts

différentiels sont les coûts supplémentaires

associés à l’intervention par rapport à la solution

de rechange; le coût marginal correspond au coût

de production d’une unité supplémentaire

d’extrants.

Coût de renonciation – coût des ressources

utilisées exprimé en tant que valeur de la meilleure

solution de rechange sur le plan de l’utilisation des

ressources.

Coûts de productivité – les coûts associés à la

perte de travail ou à l’incapacité de travailler en

raison de la morbidité ou de la mort.

Coûts directs – valeur de toutes les ressources de

soins de santé qui sont utilisées pour la prestation

d’une intervention ou pour le traitement des effets

indésirables ou d’autres répercussions actuelles ou



A-14

futures découlant de l’intervention; ces coûts

comprennent habituellement les médicaments, les

consultations médicales, les analyses de laboratoire

et l’hospitalisation.

Coûts en temps – renvoie au temps que le patient

consacre à ses soins (p. ex. pour se déplacer), à

participer à une intervention ou à en subir une; les

coûts en temps peuvent également représenter les

coûts de productivité, y compris les absences du

travail de la personne soignante non rémunérée.

Coûts générés par le protocole d’un essai –

ressources nécessaires à la réalisation d’un

protocole d’essai clinique; ne font généralement

pas partie des soins habituels.

Critères d’usage restreint – catégorie de

remboursement d’un médicament inscrit à une

Liste de médicaments, selon laquelle le

médicament est remboursé chez un groupe de

patients (p. ex. d’après des critères cliniques

précis) plus restreint que celui pour lequel l’emploi

du médicament a été approuvé.

Différence significative (ou importante) – dans

le cadre des Lignes directrices de l’évaluation

économique, différence ou effet susceptible

d’avoir des répercussions considérables sur les

principaux résultats de l’analyse, ou encore d’avoir

une portée importante sur la décision que doit

prendre le décideur (p. ex. modification probable

des conclusions du rapport ou de la décision).

Disposition à payer (DP) – méthode utilisée pour

déterminer la somme d’argent maximale qu’une

personne est disposée à payer pour un résultat ou

un avantage particulier (p. ex. bénéficier de

services de santé); méthode souvent utilisée dans

le cadre d’une analyse coûts-avantages pour

quantifier le résultat en termes nominaux.

Dominance (simple, forte ou stricte) – situation

où l’intervention est plus efficace et moins

coûteuse que la solution de rechange.

Dominance étendue (ou faible) – situation où

l’intervention est plus coûteuse et moins efficace

que la solution de rechange et où son rapport coût-

efficacité différentiel est aussi plus faible que celui

de la solution de rechange.

Effet indésirable – effet défavorable associé à une

technologie de la santé.

Effet indésirable grave – effet défavorable qui

entraîne la mort; menace la vie; nécessite

l’hospitalisation du patient ou la prolongation de

son séjour à l’hôpital; provoque une invalidité

persistante ou importante, une anomalie ou une

malformation congénitale; effet défavorable qui

demande une intervention médicale importante

pour prévenir une issue qui est aussi considérée

comme grave.

Efficacité pratique – mesure dans laquelle une

intervention procure des avantages à une

population de patients donnée dans la pratique

courante ou des situations du monde réel; comparer avec l’efficacité théorique.

Efficacité théorique – mesure dans laquelle une

intervention procure des avantages à une

population de patients donnée dans des

circonstances contrôlées ou idéales; comparer avec

l’efficacité pratique.

Efficience – mesure dans laquelle l’avantage

optimal est obtenu à partir des ressources

disponibles (soit, bon rapport qualité/prix); il

existe deux types (connexes) d’efficience :

capacité technique et efficacité d’allocation.

Énoncé de ligne directrice – dans le cadre des

Lignes directrices de l’évaluation économique,

point important sur lequel se guidera l’analyste

pour réaliser une évaluation économique.

Équité – dans le domaine de la santé, juste

répartition des ressources, des interventions ou des

résultats entre les individus ou les groupes89

.

Estimation ponctuelle – estimation du paramètre

étudié.

Étude méthodique – forme d’examen structuré de

la documentation traitant de la question à laquelle

l’analyse des données probantes tente de répondre;

comprend l’application de méthodes explicites de

recherche documentaire, le recours à des critères

d’admissibilité et d’exclusion de la documentation,

l’évaluation critique de la documentation

pertinente, l’extraction des données de la base des

données probantes, puis leur synthèse



A-15

(qualitativement ou quantitativement) en vue

d’exposer les résultats.

Évaluation des coûts bruts (ou évaluation

descendante) – méthode de calcul des coûts qui

utilise les éléments importants pour l’évaluation,

comme le coût quotidien de l’hospitalisation;

comparer avec l’évaluation détaillée des coûts.

Évaluation des coûts détaillés (ou évaluation ascendante) – méthode d’évaluation des coûts

fondée sur l’ensemble des ressources utilisées par

le patient, détaillées élément par élément;

comparer avec l’évaluation des coûts bruts.

Évaluation économique – application des

méthodes analytiques pour déterminer, mesurer,

valoriser et comparer les coûts et les répercussions

des solutions étudiées1; étudie la question de

l’efficacité pratique afin d’aider les responsables

dans leurs décisions relatives à la répartition des

ressources.

Extrapolation – prédiction de la valeur d’un

paramètre du modèle au-delà de la plage mesurée

ou inférence de la valeur du paramètre pour des

résultats connexes (p. ex. extrapolation de la

réduction de la vitesse d’évolution vers le SIDA à

la suite d’une baisse de la charge virale du VIH).

Généralisabilité – possibilité d’appliquer ou

d’extrapoler les résultats obtenus dans un contexte

ou pour une population donnée à un autre contexte

ou à une autre population94

; les termes

transférabilité, transposabilité, validité externe,

pertinence ou applicabilité expriment aussi cette

notion.

Graphique Tornado – représentation graphique

des résultats d’une analyse de sensibilité

unidirectionnelle; chaque barre du graphique

illustre une plage de variations dans les intrants du

modèle à la suite d’une analyse des valeurs

maximales et minimales.

Horizon – période sur laquelle les coûts et les

résultats sont mesurés dans le cadre de l’évaluation

économique.

Incertitude – une situation où la valeur vraie d’un

paramètre ou la structure d’un processus est

inconnue.

Incertitude des paramètres – incertitude quant à

des valeurs numériques vraies des paramètres

(p. ex. résultats sur le plan de la santé, utilité et

utilisation des ressources) du modèle.

Incertitude du modèle – incertitude liée aux

caractéristiques du modèle (soit, structure,

méthodes d’analyse et hypothèses); l’incertitude

du modèle dépend des choix et des hypothèses

faits par le modéliste.

Intervention – technologie de la santé faisant

l’objet de l’évaluation économique.

Intrants du modèle – paramètres (soit, résultats,

utilisation des ressources et utilité) et

caractéristiques (soit, structure, méthodes

d’analyse et hypothèses) du modèle.

Loi de probabilité (ou fonction de densité) –

représentation numérique ou mathématique de la

vraisemblance relative de chacune des valeurs

possibles d’un paramètre.

Mesure directe des préférences – mesure directe

des préférences à l’aide de techniques comme le

pari standard et l’arbitrage temporel.

Mesure indirecte des préférences – recours à des

instruments (comme le Health Utilities Index55

et

le questionnaire EQ-5D58, 59

) pour mesurer les

préférences, sans entreprendre de mesure directe.

Méthode bayésienne – branche de la statistique

qui utilise des données antérieures sur les

croyances pour les estimations et les inférences.

Méthode des coûts de friction – méthode

permettant d’estimer les coûts de productivité

perdue en calculant la valeur des pertes sur le plan

de la production pendant la période de friction

(soit, du début de l’absence du travail jusqu’au

remplacement); comparer avec la méthode du

capital humain.

Méthode des enchères – technique pour la

valorisation des avantages des technologies de la

santé qui consiste en général à déterminer la

disposition maximale d’une personne à payer pour

avoir accès à une technologie donnée ou le

dédommagement minimal qu’elle accepterait en

contrepartie si elle n’y avait pas accès.



A-16

Méthode du capital humain – méthode

d’estimation des coûts de productivité perdue en

fonction du temps de travail perdu en raison de la

maladie; comparer avec la méthode des coûts de

friction.

Modification de l’effet – changement de

l’importance de l’effet mesuré à l’aide de la valeur

d’un troisième facteur que l’on nomme facteur

modificateur de l’effet.

Pari standard – technique utilisée pour évaluer la

préférence d’une personne quant aux résultats ou

aux états de santé donnant lieu à des différences

dans la durée de la vie ou sa qualité; consiste à

demander au répondant de choisir entre un état de

santé donné et le pari, lequel peut signifier un état

de santé idéal ou la mort immédiate; changement

systématique des probabilités de l’état de santé

idéal par rapport à la mort immédiate jusqu’à ce

que la personne n’arrive plus à établir une

préférence entre le pari et l’état de santé; comparer

avec l’arbitrage temporel.

Payeur public – système public de soins de santé.

Perspective – point de vue à partir duquel

l’analyse est réalisée (p. ex. celui du payeur public,

de la société, du patient); détermine quels coûts

seront examinés.

Préférence – caractère désirable d’une situation ou

d’un résultat particulier; dans le cadre des Lignes

directrices de l’évaluation économique, les termes

préférence et utilité se rapportant à la mesure de la

qualité de vie appliquée à la santé (QVAS) sont

généralement synonymes; l’utilité traduit les

préférences obtenues par les méthodes faisant

intervenir l’incertitude (comme le pari standard),

tandis que la valeur correspond aux préférences

obtenues par les méthodes ne faisant pas intervenir

l’incertitude (comme l’arbitrage temporel); l’utilité

et la valeur constituent des préférences.

Probabilité – expression du degré de certitude

qu’une manifestation se produira, sur une échelle

de zéro (certitude que la manifestation ne se

produira pas) à un (certitude que la manifestation

se produira).

Qualité de vie appliquée à la santé (QVAS) –

aspects physiques, sociaux et émotionnels

contribuant de façon importante au bien-être d’une

personne; il est possible de l’évaluer à l’aide

d’instruments de mesure propres à la maladie,

génériques ou axés sur les préférences.

Rapport coût-efficacité différentiel (RCED) –

ratio entre la différence de coûts de l’intervention

et de la solution de rechange et la différence des

résultats.

Répercussions de la répartition – répartition des

avantages, des inconvénients et des coûts (et

rapport coût-efficacité) de la technologie parmi les

sous-groupes de population.

Résultat – répercussion de l’affection ou de

l’intervention; dans le cadre des Lignes directrices

de l’évaluation économique, les résultats

représentent le plus souvent les résultats sur le plan

de la santé, comme un résultat intermédiaire ou un

résultat important pour le patient.

Résultat final – résultat sur le plan de la santé qui

est directement lié à la durée de la vie et à sa

qualité, comme les années de vie gagnées et les

années de vie pondérées par la qualité.

Résultat important pour le patient – dans le


économique, résultat valide ayant de l’importance

pour la santé du patient; ces résultats comprennent

les manifestations de la maladie (p. ex. prévention

d’un AVC ou d’une infection par le VIH), les

résultats finaux (p. ex. nombre d’années de vie

gagnées) et les résultats intermédiaires (ou de

substitution) validés.

Résultat intermédiaire non validé (ou non éprouvé) – résultat intermédiaire pour lequel on

n’a pas établi qu’il constituait un prédicteur d’un

résultat important pour le patient.

Résultat intermédiaire validé – résultat

intermédiaire qui, après avoir répondu à certains

critères, s’est révélé un prédicteur d’un résultat

important pour le patient.

Résultat intermédiaire – aussi appelé résultat de

substitution; mesure de laboratoire ou signe

physique utilisé comme substitut à des paramètres



A-17

importants sur le plan clinique qui évalue

directement comment un patient se sent,

fonctionne ou survit; par exemple, pour la maladie

cardiovasculaire, il pourrait s’agir de la tension

artérielle ou de la cholestérolémie; les résultats

intermédiaires peuvent être validés ou non.

Scénario de référence – ensemble des méthodes

privilégiées que l’analyste doit suivre lorsqu’il

réalise l’analyse de l’hypothèse de base dans le

cadre d’une évaluation économique.

Simulation de Monte Carlo – type de

modélisation qui se sert de nombres aléatoires pour

saisir les effets de l’incertitude; on procède à des

simulations multiples, en choisissant au hasard les

valeurs de chacun des paramètres incertains à

partir de la loi de probabilité pour chacune des

simulations; les résultats de la simulation sont

ensuite compilés, fournissant ainsi une loi de

probabilité pour l’ensemble des résultats.

Soins habituels – solution de rechange la plus

courante ou la plus souvent appliquée dans la

pratique clinique pour une affection donnée;

synonyme de pratique actuelle, pratique courante,

soins courants ou statu quo.

Soins recommandés (ou appropriés) – soins de

haute qualité, s’imposant sur le plan clinique,

déterminés en se reportant aux recommandations

des lignes directrices de pratique clinique

s’appuyant sur la médecine factuelle ou aux

experts cliniques.

Technologie de la santé – application des

connaissances scientifiques ou d’autre information

structurée (notamment tout outil, technique,

produit, processus, méthode, organisation ou

système) à des tâches pratiques qui font la

promotion de la santé; prévention, diagnostic et

traitement des affections; ou amélioration de la

réadaptation et des soins de longue durée. Par ce

terme, on entend les médicaments, les vaccins, les

appareils médicaux, les interventions médicales et

chirurgicales, les activités de prévention et de

dépistage de la maladie, les activités faisant la

promotion de la santé et les systèmes

organisationnel et gestionnel comme la

télémédecine; il peut aussi s’agir de différentes

stratégies de prise en charge du patient ou de

traitement de la maladie.

Temps de loisirs – temps qui n’est pas consacré

au travail, rémunéré ou non (p. ex. soins

informels).

Utilisateur – utilisateur des évaluations

économiques, le plus souvent un décideur et un

stratège gérant le système public de soins de santé

au Canada.

Utilité – mesure cardinale de la préférence d’un

résultat particulier sur le plan de la santé;

techniquement, l’utilité traduit les préférences

obtenues par les méthodes faisant intervenir

l’incertitude (comme le pari standard).

Valeur actuelle – valeur d’un coût ou d’un

avantage futur après ajustement en fonction des

préférences pour le présent par actualisation.

Validité – mesure dans laquelle une technique

évalue effectivement ce qu’elle est censée évaluer.

Validité externe – mesure dans laquelle il est

possible de généraliser les conclusions de l’étude

pour les appliquer à d’autres populations et

contextes d’intérêt que ceux de l’étude.

Valorisation – processus visant à quantifier le

caractère désirable d’un résultat quant à l’utilité ou

l’aspect pécuniaire ou à quantifier les coûts des

ressources ou la productivité individuelle en

termes nominaux.

Variabilité – reflète les différences connues dans

les valeurs des paramètres qui sont associées aux

variations reconnaissables propres à la situation68

;

représentée par les distributions statistiques; elle

peut dépendre des divers modèles de pratique

clinique ayant cours dans les régions

géographiques ou dans différents contextes. Elle

peut aussi être inhérente à la population de patients

(soit, l’hétérogénéité des patients).

Versement compensateur de revenu – argent

versé à une personne (habituellement par un

organisme gouvernemental) qui ne rend aucun

service en retour, les prestations d’aide sociale et

d’assurance-emploi, par exemple.

Pour toute demande de publication, veuillez contacter :


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Lignes directrices de l'évaluation économique des ...coordination de l’évaluation des technologies de la santé (OCCETS). Citer comme suit : Lignes directrices de l’évaluation