ESTRATÉGICOgesdoc.ciberisciii.es/Files/ER/Otra Documentación - Other Resources... · 05 PLAN ESTRATÉGICO CIBERER 2018-2021 01. El CIBERER E lcio Consor Centroestigación de Inv

PLANESTRATÉGICO

2018-2021

Contenido

01. ElCIBERER............................................................................................................................ .05

1.1. Estructura................................................................................................................ .05

1.2. EntornoActual........................................................................................................ .10

02. AnálisisdelCIBERER........................................................................................................... .17

2.1. Evaluacionesdelosgrupos.................................................................................... .17

2.2. EvaluacionesdelCIBERERporelISCIII.................................................................. .18

2.3. RecomendacionesdelosJefesdeGrupo.............................................................. .18

2.4. InformeComitéCientíficoAsesorExterno.......................................................... .19

2.6. AnálisisDAFO........................................................................................................... .19

03. Marcoestratégico............................................................................................................... .23

04. Ejesestratégicos................................................................................................................. .25

05. Despliegueseguimientodelplan...................................................................................... .33

5.1. LaOficinadeGestiónenelPlanEstratégico........................................................ .34

5.2. Documentaciónparaelseguimiento.................................................................... .34

5.3. Asignacióndelgradodecumplimiento................................................................ .34

5.4. ReunionesdeseguimientodelPlanEstratégico.................................................. .34

5.5. Indicadoresyresponsablesdeobjetivos.............................................................. .35

06. Anexos.................................................................................................................................. .41

6.1. MetodologíaseguidaparaeldesarrollodelPlan................................................. .41

6.2. ParticipantesenlaredaccióndelborradordelPlanEstratégico....................... .43

6.3. Abreviaturas............................................................................................................ .45

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01.ElCIBERER

ElConsorcioCentrodeInvestigaciónBiomédicaenRed(CIBER)esunconsorciodependientedelInstitutodeSaludCarlosIII(MinisteriodeEconomía,IndustriayCompetitividad).Esunodelosinstrumentosdelos

quedisponelaAdministraciónGeneraldelEstadoparaalcanzarlasmetasestablecidasenlaEstrategiaEstatal.Cuentacon11ÁreasTemáticas,delascualesunaesespecíficadeEnfermedadesRaras,elCIBERER.

ElCentrodeInvestigaciónBiomédicaenReddeEnfermedadesRaras(CIBERER)eselcentrodereferenciaenEspañaeninvestigaciónsobreen-fermedadesraras.Suprincipalobjetivoescoor-dinaryfavorecerlainvestigaciónbásica,clínicayepidemiológica,asícomopotenciarquelain-vestigaciónquesedesarrollaenloslaboratorioslleguealpaciente,ydérespuestascientíficasalas preguntas nacidas de la interacción entremédicosyenfermos.

Nuestramisiónesseruncentrodondeseprimeysefavorezcalacolaboraciónylacooperaciónentregruposdeinvestigaciónbiomédicayclínica,enelquesehagaespecialhincapiéenlosaspectosdelainvestigacióngenética,molecular,bioquímicaycelulardelasEnfermedadesRaras(ER),genéticasoadquiridas,aumen-tandonuestroconocimientosobrelaepidemiología,lascausas,ylosmecanismosdeproduccióndelasER.EstainvestigacióneslabaseparaproveernuevasherramientasparaeldiagnósticoylaterapiadelasER,favoreciendolainvestigacióntraslacionalentreelmediocientíficodellaboratorioyelmedioclínicodeloscentrossanitarios.

1.1Estructura

ElCIBERERsecomponedeunequipohumanodemásde700profesionaleseintegraa60gruposdeinvestigacióny20gruposclínicosvinculados,pertenecientesaInstitucionesdenaturalezadiversa:HospitalesUniversitarios,Universidades,OrganismosPúblicosdeInvestigación,comoelpropioInstitutodeSaludCarlosIII(ISCIII),elConsejoSuperiordeInvestigacionesCientíficas(CSIC)yelCentrodeInvestigacionesEnergéticas,Medioam-bientalesyTecnológicas(CIEMAT),yCentrosdeInvestigacióndelasComunidadesAutónomas.

LasactividadesdeinvestigacióndelCIBERERestánorganizadasenProgramasdeInvestigaciónqueconstituyenelmotordecoordinaciónyactividaddelCentro,agrupándoseentornoagruposdeenfermedades,comopuedenser:enfermedadesmetabólicashereditarias,mitocondriales,neuromusculares,pediátricasydeldesarrollo,neurosensoriales,endocrinas,hematológicas,cáncerhereditario,dermatológicas,etc.

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http://www.isciii.es/

http://www.csic.es/

http://www.ciemat.es/

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60GruposCIBERER

Universidad de Santiagode Compostela 01

Universidad de Málaga 01

H. Virgen del RocíoUniversidad Pablo de Olavide 03

CBM Severo Ochoa-CSIC/UAMCentro de Invest. Biológicas-CSIC

Centro Nacional de Biotecnología-CSICCIEMAT

CNIOH. 12 de Octubre

H. Fundación Jiménez DíazH. La Paz

H. Ramón y CajalIIB Alberto Sols-CSIC/UAM

ISCIII-IIERUniversidad Autónoma de Madrid

Universidad Carlos III

24

Centro de Investigación Príncipe FelipeH. La FeInstituto de Biomedicina de Valencia-CSICUniversidad de Valencia

06

H. José María Morales Meseguer01

H. Universitario Cruces01Universidad de Zaragoza01

Hospital de Canarias01

H. Clínic de BarcelonaH. Duran y Reynals (IDIBELL)H. San Joan de DeuH. Santa Creu i Sant PauH. Vall d’Hebron IDIBAPSIRB BarcelonaUniversitat Autónoma de BarcelonaUniversitat de BarcelonaUniversitat Pompeu Fabra

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20GruposClínicosVinculados

H. Clínico de Santiago 01

H. Reina Sofía 01

H. Virgen del Rocío 01

H. Son Espases01

H. Lozano Blesa01

H. Alicante01H. Virgen de la Arrixaca01

H. Clìnic de BarcelonaH. Germans Trias i PujolH. Sant Joan de DéuH. Santa Creu i Sant PauH. Vall d´Hebron

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H. Cruces 02

H. Gregorio MarañónH. Infantil Niño Jesús

H. La Princesa04

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ÓrganosRectoresydeAsesoramiento

ELCONSEJORECTORElConsejoRector(CR),estáformadoporrepresentantesdelISCIIIydelasinstitucionesconsorciadas(IC).ElCRejercelasfuncionesdecontrolgeneraldelConsorcio.DesignaalosvocalesmiembrosdelCRqueformaránpartedelaComisiónPermanente(CP).LaCP,desempeñalassiguientesfuncionesentreotras:elseguimientodelaejecucióndelasdecisionesadoptadasenConsejoRector,aprobaciónyelevaciónalCRdelaspropuestaspresentadaporlosDirectoresCientíficosparasuratificación,etc.yengeneral,cualquierotratareaqueledelegueelConsejoRector.

LOSDIRECTORESCIENTÍFICOSDECADAÁREATEMÁTICADEINVESTIGACIÓNElDirectorCientíficodeláreatemáticadeEnfermedadesRarasesdesignadoporelPresidentedelCR.Entrealgunasdesusfuncionesseencuentradirigirlaactividadcientíficadesuáreadeinvestigación,formularlaspropuestasdeactuaciónenrelaciónconlapolíticacientífica,docenteydeinvestigacióndelCIBERER,etc.ycualquierotrafunciónqueleencomiendenelCR,suPresidentey/olaCP.ActualmenteelDirectorCientíficoeselDr.PabloLapunzina,quienasuvezesDirector-Coor-dinadordelInstitutodeGenéticaMédicayMolecular(INGEMM)enelHospitalUniversitarioLaPazdeMadrid.

ELCOMITÉDEDIRECCIÓNEstápresididoporelDirectorCientíficoeintegradoporloscoordinadoresdelosProgramasdeInvestigaciónyelcoor-dinadordelProgramadeFormación.SusfuncionesprincipalessonasesoraryapoyaralDirectorCientíficoeneldesarro-llodesusfunciones:elaboración,desarrolloyejecucióndelosprogramas,coordinaciónycooperaciónentrelosdiversosprogramas,informaralDirectorsobreelrendimientodelosgruposdelosprogramas,etc.

MiembrosdelComitédeDirección:

DirectorCientífico Dr.PabloLapunzina

SubDirectoraCientífica Dra.SusanWebb

CoordinadoresdeProgramasdeInvestigación:

MedicinaGenética Dr.ÁngelCarracedo

MedicinaMetabólicaHereditaria Dr.RafaelArtuch

MedicinaMitocondrialyNeuromuscular Dr.FrancescPalau

MedicinaPediátricaydelDesarrollo Dra.MonsterratMilà

PatologíaNeurosensorial Dr.LluísMontoliu

MedicinaEndocrina Dra.SusanWebb

CáncerHereditario,EnfermedadesHematológicasyDermatológicas Dr.JuanAntonioBueren

ProgramadeFormación Dr.LuisPérezJurado

RepresentantedelISCIII Dra.MargaritaBlázquez

GerentedeConsorcioCIBER D.ManuelSánchez

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ELCOMITÉCIENTÍFICOASESOREXTERNOEselórganodeapoyoyasesoramientocientíficogeneralalCR,formadoporcientíficosdeespecialrelevancia,anivelinterna-cional,enelámbitodecienciasdelasaludquesehayandistinguidoporsutrayectoriaprofesionalocientíficaafínalosobje-tivosdelCIBERER.AellossesumanlosrepresentantesdeasociacionesdepacientesenERparadarrespuestaalanecesidaddecontarconlavisiónypercepcióndelosafectadosysusfamiliasenlaactividaddeinvestigaciónquedesarrollaelCIBERER.

ELCONSEJOASESORDEPACIENTESConstituyeunforodeparticipacióndelasentidadesyasociacionesdepacientesconERparaquetrabajen,juntoconlosinvestigadores,enlamejoradelacalidaddelainvestigaciónbiomédica,aportandosupercepciónsobrelaactividadin-vestigadoradesdelaópticadelospacientesyfuncionandocomoórganodeasesoramientoeinformación.

IntegrantesdelComitéCientíficoAsesorExternodeCIBERER

Dr.JosepTorrentFarnell(Presidente) FundacióDr.Robert,UniversitatAutònomadeBarcelona

Dr.AugustoRojas UniversidadAutónomadeNuevoLeón,Monterrey(México)

Dr.ReinierA.Veitia UniversidadParísDiderot(Francia)

Dr.JorgediPaola Children’sHospitalColorado-UniversidaddelColorado(USA)

JuliánIsla PresidenteFundaciónDravetEspaña/Europa

AlbaAncochea DirectoraFederaciónEspañoladeEnfermedadesRaras(FEDER)

ProgramadeInvestigación Asociación Persona

MedicinaGenética ASHUA(AsociaciónSíndromeHemolíticoUrémicoAtípico)

FranciscoMonfort(PresidenteASHUA)

MedicinaMetabólicaHereditaria FederaciónEspañoladeEnfermedadesMetabólicasHereditarias

MeiGarcía(VicepresidentaFederación)

MedicinaMitocondrialyNeuromuscular

AEPMI(AsociacióndeEnfermosdePatologíasMitocondriales)yFACDM(FundaciónAnaCarolinaDíezMahou)

JavierPérez-MínguezCaneda(MiembroJDAEPMI,DirectordeFACDMymiembrodeASEM)

MedicinaPediátricaydeldesarrollo AssociacióCatalanaSíndromeXFrágil MercèBellavista(PresidentaAsociación)

PatologíaNeurosensorial ALBA(AsociacióndeAyudaapersonasconAlbinismo)

MónicaPuerto(PresidentaALBA)

MedicinaEndocrina AsociaciónEspañoladeafectadosporAcromegalia RaquelCiriza(PresidentaAsociación)

CáncerHereditario,EnfermedadesHematológicasyDermatológicas

DEBRA(AsociacióndeEpidermolisisBullosadeEspaña)

EvaninaMorcilloMakow(DirectoraDEBRA)

ÁmbitoGeneral FEDER(FederaciónEspañoladeEnfermedadesRaras) JuanCarrión(PresidenteFEDER)

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Apoyocientíficoyadministrativo

EQUIPODEGESTIÓNCIENTÍFICALadireccióncientíficaylosgruposdeinvestigacióncuentanconelapoyodeunequipodegestorescientíficos.

ESTRUCTURAADMINISTRATIVALasÁreasTemáticasdelCIBERcuentanconunaoficinaqueseencargade:gestiónfinanciera;aspectosadministrativosencuantoapedidos,compras,reintegrodegastos;gestióndeproyectosconfinanciaciónexterna;comunicaciónCIBER;soporteinformático;gestióntécnicaderecursoshumanosyprevenciónderiesgoslaborales;transferenciadetecnología,relacionesinstitucionales,etc.

HitosCIBERER

Miembrodelequipodegestióncientífica

AdjuntaalaDirecciónCientífica IngridMendes

GestoresdelaActividadCientífica BeatrizGómez,JuanLuque

ResponsabledeFormaciónyGestordelaActividadCientífica AndrésMedrano

60gruposdeinvestigación+20gruposclínicosvinculados

Másde700investigadores

Másde2.500ERestudiadas

MAPER-MapadeRecursosparaERenEspaña www.ciberer-maper.es

Másde4.500publicacionesdesdesucreaciónen2006

Invertidosmás3.5M€en53proyectosdeinvestigaciónintramuralesenlosúltimos5años

Orphanet-Socioespañol www.orpha.net/national/ES-ES

Identificadosalmenos55nuevosgenesdesde2011

ProgramadeERnodiagnosticadasENoD

Alrededorde40patentesyunaSpin-off:Epidisease

CIBERERessponsordevariosmedicamentoshuérfanosporlaEMA,lamayoríadeellostambiénlossonporlaFDA

12gruposCIBERERsehanincorporadoa5delas24ERN(8Unidadesy5GruposClínicosVinculados)

IncorporacióndelospacientesaórganosasesoresdelCIBERER

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http://www.ciberer-maper.es/

http://www.orpha.net/national/ES-ES/index/inicio/

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1.2EntornoActual

Lasenfermedadesrarasconstituyenunproblemasocio-sanitariodeprimeramagnitud,yaqueseestimaquecomprendenentre6.000y8.000patologías,ensumayoríagraveseinvalidantes.Apesardetratarsedeenfer-medadespocofrecuentesdeformaaislada,ensuconjuntoafectanaun5-7%delapoblacióndelospaísesdesarrollados,loquesuponeenelcasodeEspañamásde3millonesdepersonasafectadas.

Pararesponderaestanecesidad,entreotras,losPlanesEstatalesdeInvestigaciónCientíficoTécnicaydeInno-vacióndeterminancomounadesusactuacionesprogramáticaslaEstrategiaenI+D+iatravésdelaAcciónEs-tratégicaenSalud(AES)quetienecomoprincipiofomentarlasaludyelbienestardelosciudadanos,incluyen-docomounadelaslíneasprioritariasalasEnfermedadesRaras.Paraello,elInstitutodeSaludCarlosIII(ISCIII),responsabledelaAES,creaentreotros,lasestructurascooperativas.UnadeellaseselCentrodeInvestigaciónBiomédicaenRed(CIBER),yespecíficamentesuáreatemáticaenEnfermedadesRaras.

TrasanalizarelpanoramaactualdelainvestigaciónenERanivelnacional,sedestacanlassiguientesiniciativasenelámbitopúblico:

PlanesEstatalesdeInvestigaciónCientíficoTécnicaydeInnovación

Determinancomounadesusactuacionesprogramáticas laEstrategiaen I+D+i,alineadoscon losobjetivosH2020-IRDiRC,atravésde:

� ISCIII:AcciónEstratégicaenSalud(AES),incluyecomounadelaslíneasprioritariaslasER.Esimportantere-saltarquemásdel60%delosproyectosdeinvestigaciónestánorientadosatecnologíasgenéticas/genómicas.

� EstructurasespecíficasdelISCIII:CIBEREReInstitutodeInvestigaciónenEnfermedadesRaras(IIER).

� MinisteriodeEconomía,IndustriayCompetitividad(MINEICO):ProgramaEstataldeFomentodelaInvesti-gaciónCientíficayTécnicadeExcelencia.

PolíticasanitariaydeinvestigaciónenER

� PlanesautonómicosenER:demaneramuyheterogéneaencuantoaexistenciaycontenido.ExistentambiéndiversasiniciativasheterogéneasrelacionadasconlasERporpartedealgunasCCAA:PlandeinvestigacióndeCataluña,registrosautonómicos,AlianzaeninvestigacióntraslacionalenERdelaComunidadValencia,etc.

� EstrategiaenEnfermedadesRarasdelSistemaNacionalSalud(líneaestratégica:investigaciónenER):ac-tualizadaen2014,evaluaciónparcial2016(norealizada)yevaluacióncompletaen2018.Coordinador:FrancescPalauymiembrosdelCIBERERenelComitédeSeguimiento.

� Centros,ServiciosyUnidadesdeReferencia(CSUR):Aprobados227CSURpara52patologías(135funda-mentalmenteparaatencióndepatologíasyprocedimientosrelacionadosconER).AlgunosgruposCIBERERhospitalarios,sobretododeenfermedadesneuromuscularesyenfermedadesmetabólicashereditarias.

� PosibilidaddepuestaenmarchadeEstrategia/PlanNacionaldeMedicinaPersonalizada/Genómica/Precisión.

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Enelámbitoprivado,existendiversasFundacionesquetienenconvocatoriasenlasquedancabidaaproyectosdeinvestigaciónenenfermedadesraras,comopuedenser:FundaciónMerck,F.Inocente,F.RamónAreces,F.MutuaMadrileña,etc.,entreotras.

Anivelsocial,esmuyllamativoelincrementoexponencialdelafinanciaciónprocedentedeasociacionesdepacientes(donaciones,crowdfunding,etc.):F.FEDER,F.IsabelGemio,OpitzC,Debra,VonHippel-Lin-dau,etc.

Enelámbitoeuropeodestacólatransiciónen2008conlaComunicación“Lasenfermedadesraras:unretoparaEuropa”y2009conla“RecomendaciónrelativaaunaaccióneuropeaenelámbitodelasER”,quedieronpasoalComitédeExpertosenERdelaUE(EUCERD)reemplazadoen2014porelEuropeanCommissionExpertGrouponRD,cuyavigenciayahaconcluido.

Dichogrupodeexpertosrecibiósoporteatravésdela“RD-Action”(AcciónConjuntadelaDGSANTÉ)queenglobalasanterioresaccionesconjuntasOrphanetJointActionyEUCERDJointAction.CIBERERparticipaac-tivamenteenla“RD-Action”,fundamentalmenteintegrandoycoordinandoelequipodeOrphanet(www.or-phanet-espana.es).Estainiciativaconcluyeenjunio2018yapartirdeesemomentohayunaincertidumbresobrelasostenibilidadfutura.

AlocualsesumanlosdiversosproyectosenERfinanciadosporlaComisiónEuropea,talescomo:RDConnect,RareBestPractices,PlatformonRDPatientRegistries,ERN,E-RareERA-NetforResearchProgrammesonRD,EuropeanResearchInfrastructures(suchasBBMRI,EU-Openscreen,Eatris,orInfrafrontierandECRIN),CORBELoEuropeanOpenScienceCloud(EOSC),etc.

Porotraparte,destaca laConvocatoriade lasEuropeanReferenceNetworks(ERN),quetuvo lugaren2016,enlacualseaprobaron24redesde26países,370hospitalesycasi1000unidadesdealtaespecia-lización.Dentrodelascualesparticipanactualmente8UnidadesCIBERERy4GCV,esdecir12grupossehanincorporadoa5delas24RedesEuropeas:EURO-NMD,METAB-ERN,ERN-RND,EuroBloodNetyEN-DO-ERN.EsimportantematizarqueaniveldeEspañaerarequisitoimprescindibleserCSURparapoderparticiparenlaconvocatoria.Hastalafechanosehadeterminadooficialmentelaarticulacióndeentradaysalidademiembros,aunqueestáprevistoqueafinalesde2017oprincipiosde2018seabraunanuevaconvocatoriadeentrada.

ActualmenteseestágestandoelEuropeanJointProgrammeonRareDiseases(EJP),conelobjetivodeevitarlafragmentación,fomentarelusoeficazdelosdatosyrecursos,acelerarelprogresocientíficoymejorar lacompetitividad,yreducirelsufrimientodelosafectadosporenfermedadesraras.Estetipodeinstrumento,porelqueseabogadesdeEuropa,esunprogramadecofinanciaciónquepermiteunaorganizaciónestratégicaalmásaltonivel,asícomolarealizacióndeactividadesdeinvestigacióndeunaformaorganizadaytrasversal,conlaambicióndeestablecerunaestrategiaquedoteaEuropadeliderazgoenelámbitodelasERdurantelospróximosaños.Esunprogramaqueentraráenvigoren2018yloharáduranteunperiodode5añosconunafinanciaciónde55M€porpartedelaComisiónEuropeaconunreembolsomáximodel70%.CIBERERparticipaenlosgruposdetrabajodestinadosaldiseñodeesteprogramaytrabajaráparaseguirformandopartedelmismoenelfuturo.

Porotrolado,seencuentranlasactividadesdesarrolladasenelmarcodeEUROPLAN:ProyectoeuropeoparafomentarlosPlanesNacionalesenER,enelqueseorganizanConferenciasNacionalesentreEURORDISylaAlianzaNacional,FEDERenEspaña,conelobjetivodefomentareldesarrollodelosplanesnacionales.CIBERERhaparticipadoenestasConferenciasdeformaactiva,laúltimadeellasen2017,enlasquehaformadopartedelComitéMotorydelosGruposdeTrabajo.

http://www.orphanet-espana.es

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CoyunturaactualparalaI+D

Demaneraespecíficaenmateriadeinvestigacióneinnovación,sepusoenmarchaelprogramaHorizonte2020deI+D+IdelaComisiónEuropea,dondeSalud,CambioDemográficoyBienestarconstituyeunodelosprincipa-lesretossociales.Enestesentido,eltratamiento,diagnósticoyconocimientodelasERcontinúasiendounaprioridad(www.eshorizonte2020.es).

AnivelinternacionalelabordajedeestosproblemasrelacionadosconlasERestádefinidoporelInternationalRareDiseaseResearchConsortium”(IRDiRCwww.irdirc.org),iniciativapromovidaporelConsejodeEuropayporEstadosUnidos.Susprincipalesobjetivosinicialmenteeranconseguir200nuevasestrategiasterapéuticasyeldiagnósticodelamayoríadelasERenelperiodo2010-2020.

Objetivosquehansidoreplanteadosparaelperiodo2017-2027enbasealosbuenosresultadosyaobtenidosduranteestos7añosyquesonlosquepasanavertebraresteplanestratégico:

� Queen2027todoslospacientesdeenfermedadesrarasrecibanundiagnósticopreciso,enelplazodeunañodesdequeacudenaconsultamédicasiesunaenfermedadconocidayquetodoslospacientesnodiagnos-ticadosentrenenunprogramadeinvestigacióncoordinadointernacionalmente.

� Asímismoseestablececomoobjetivobásicoaprobar1.000nuevostratamientosparalasenfermedadesrarasantesde2027.

� Desarrollarmetodologíasparamedirelimpactodelosdiagnósticosyterapiasenlospacientesafectadosporunaenfermedadrara.

InvestigaciónparaeldiagnósticodelasEnfermedadesRaras

IRDIRCmarcacomoobjetivopara2027,quecualquierafectadodeunaenfermedadrarapuedaserdiagnostica-doantesdeunañodesdeelmomentoqueseestablecelasospechaclínica.Estasituaciónestálejosdeserunarealidadparamuchosdeloscasos.Lademoradiagnósticapuedevenirmotivadapordossituacionesdiferentes:lainexistenciadelconocimientosobrelaetiologíamoleculardelaenfermedadolaineficaciadelsistemaparaincluirelcasoenunpipelinediagnósticoqueacabedeterminandoeldiagnóstico.CIBERERpretendeincidirenlasdoscausasdelproblema,aunquesumisión,comogeneradoresdeconocimientoatravésdelainvestigaciónsecentraencontrarrestarlaprimeradelascausas.

ElambiciosoobjetivodeIRDIRCparaeldiagnósticogenéticodetodaslasenfermedadesrarassebasaenelcrecimientoexponencialdelosdatosdisponiblescomoresultadodelaaplicacióndelastecnologíasdesecuen-ciaciónmasivaylainterpretacióndelosmismosdeformacoordinadaenherramientaseiniciativastipoMat-chMakeryRD-Connect.Laintegraciónylainterpretacióncooperativadelosdatosresultanfundamentalesparapatologíasconmuybajaprevalenciaoparalaconfirmacióndevariantespocofrecuentes.

EnEspañanoexisteunPlanNacionaldeGenética/Genómicaquecoordineydéelsoportenecesarioalospro-gramaslocalesdediagnóstico.Porlascaracterísticasdelatecnologíayaparatajenecesarioparalageneracióndelainformación,laeficaciafuturadependerádelacapacidaddearticularunareddenodosqueactúendemaneracoordinadaydispongandeunrepositoriodesecuenciascomún,tantodepoblacióncontrolcomodeloscasosdiagnosticados,contemplandoasílavariabilidadlocaldentrodelosprocesosdefiltradoeinterpretación.

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Desde2011estáenmarchaunaactuaciónestratégicadeCIBERER,quecontinuaráalolargodeesteplanestratégico,queconsisteenlabúsquedadenuevosgenesyvariantescomocausantesdeenfermedadesraras.Esteestablecimien-todenuevasrelacionesgenotipo-fenotiposehageneradoatravésdeproyectosindividualesdelosgrupos,proyectoscoordinadosconysinfinanciaciónpropiadeCIBERER.EstalíneahasidopriorizadaenlasúltimasconvocatoriasACCI(AccionesComplementariasyCooperativaIntramulares)yatravésdeProgramasEstratégicoscomoelProgramaENoD(ProgramadeEnfermedadesNoDiagnosticadas).ElCIBERERhacontribuidoconelmapeodemásde50genes.

DesarrollodenuevasterapiasenEnfermedadesRaras

IRDIRCsehaplanteadocomoobjetivofundamentalparaelaño2027alcanzarelnúmerode1000medicamentoshuérfanosaprobadosparasucomercializaciónporlasprincipalesagenciasreguladoras(USA,EUyJapón).Comoesconocido,eldesarrollodecualquiermedicamentoesunprocesolargo,complejoytieneasociadounaseriedeproblemáticasmuyvariadas.Lasprobabilidadesdecomercializacióndeunapatenteconaplicabilidadterapéu-ticasonmuyreducidasysonprocesosqueencasodeéxitotípicamentellevanentre10-15años(Verfigura1).

FIGURA1Probabilidadesdeéxitodeunprocesodedesarrollodepatentesenproductosfarmacéuticos

Fuente:Parexel,MorganStanley,A.TKearneyanalysis

Enelcasoconcretodeldesarrollodemedicamentoshuérfanos,esdecirmedicamentosespecíficosparaenfer-medadesraras,losfactoresqueafectanalmismosonfundamentalmentedeámbitoglobalylosfactoresre-gionalesonacionalesafectandemaneramuchomáslimitada.

Apesardelacomplejidadeneldesarrollodelosmedicamentoshuérfanos,durantelosúltimosañosseestáproduciendounincrementoenelnúmerodelosmismos(Fig2)ydemedicamentosaprobadosporlasprinci-palesagenciasreguladoras,comopodemoscomprobarennuestroámbitoeuropeo(Fig3).

Probability of commercialization Probability of reaching next step

Probability of success (%) 100%

80%-84%

54%-66%

11%-20%5%-10%

100

80

60

40

20

0

Target Lead LaunchPre-clinical

Phase I(first-in-human)

Phase IIa(proof-of-concept)

Phase IIband III

File forapproval

Patentapplication

First sales,first encounterof competitionin marketplace

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FIGURA2NºdedesignacioneshuérfanasenEstadosUnidos,UniónEuropeayJapón(1983-2016)

Fuente:EvaluatePharmaReport.Febrero2017

FIGURA3NºdemedicamentoshuérfanosaprobadosenEuropa

Fuente:AgenciaEuropeadelMedicamento(EMA)

USA Designations Per Year EU Designations Per Year Japan Designations Per Year

400

350

300

250

200

150

100

50

0

1983

1984

1985

1986

1987

1988

1989

1990

1991

1992

1993

1994

1995

1996

1997

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2000

2001

2002

2003

2004

2005

2006

2007

2008

2009

2010

2011

2012

2013

2014

2015

2016

Strong Increase from 2003

Designation Per Year

Indicaciones terapéuticas aprobadasProductos huérfanos

2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016

25

20

15

10

5

00 0

3 34 4

5 56 6

4 4

9

11

13 13

67

9 9

4 45 5

10

12

78

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Estoestáunidoauncadavezmayorinterésdelaindustriaenestemercado,quehaencontrado,graciasalosmodelosdeinnovaciónabierta,unpotencialdecrecimientoimportanteenlospróximosaños.Laprevisiónparalospróximosañosduranteloscualestranscurriráesteplanestratégicoesquelosmedicamentoshuérfanospasendeunvolumendemercadoactualentornoalos115.000millonesdedólaresacercade210.000millonesdedólaresenelaño2022,conunaprevisióndecrecimientodel11,1%enelperiodo2017-2022(EvaluatePharmaReport2017).Estosuponequeparalapróximadécadamásdel20%delasventasglobalesporpres-cripcióndemedicamentos(nogenéricos)seránmedicamentoshuérfanos.

Paralelamenteatodoloqueestáocurriendodemaneraglobal,elCIBERERhaexperimentadoenlosúltimosañosuncrecimientoimportanteenelnúmerodepatentesterapéuticaslicenciadasymedicamentoshuérfanosde-signadosporsusgrupos.

TodaestaexperienciaacumuladaenlosúltimosañossitúaalCIBERERenunescenariodeoportunidadparacontribuirdemanerasignificativadesdeEspañaalretoIRDiRCde1000nuevasterapiasaprobadasen2027.

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02.AnálisisdelCIBERER

Durantelosmásde10añosderecorridodelCIBERERsehanidoproduciendosucesivasevaluaciones,tantointernascomoexternas,quehanpermitidounanálisispormenorizadodelconsorcioyquehanido

determinandolasaccionesestratégicasadesarrollar.

Enestemomento,sepuedendestacarlossiguientesprocesosrecientesdeevaluaciónquepermitenrealizarunanálisisdelasituacióndelCIBERER:

2.1Evaluacionesdelosgruposanivelinterno

Seestablecendostiposdeevaluaciones.ConformealoestablecidoenlosEstatutosCIBERserealiza:

� Unaevaluaciónanualcondositinerariosenfuncióndelacalificaciónobtenidaenlaanteriorevaluación.Deestaforma,silacalificaciónessuperiora61pun-tosseevalúansólolaproducciónycalidadcientífica,proyectoscompetitivoseinformedelJefedegrupodelosúltimos3años,ysiesinferiora61puntosseevalúalatotalidaddelainformaciónrequeridaenlabasededatosparalosúltimosaños.

� Unaevaluacióntrienaldelaactividad,queincluyeelseguimientodetodalaactividadyresultadosdeto-doslosgruposdeinvestigaciónenlosúltimos3años.

Dichaevaluaciónesobligatoriaeidénticaparatodoslosgrupos.Lasconsecuenciasdelasevaluacionesson:

� Separacióndegruposquehanrecibidoalmenosunavisoenunaanteriorevaluación.

� Reasignaciónderecursosacordealosresultadosalcanzados.

� Avisosyrecomendacionesquedanlugar,sisemantienenenevaluacionesposteriores,alaposibilidaddereasignaciónderecursosy/opropuestadeseparacióndelconsorcio.

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LosindicadoresprincipalesdelaevaluaciónsoncomunesparatodoslosCIBER.Porotrolado,hayindicadoresespecíficosdecadaCIBER,algunoscriteriosqueseadecuanalaespecificidaddecadaCIBER,asícomoelpesodecadaindicadorycriterio.Losfactoresdecorrecciónatenerencuentahansidoeltamañodelgrupo(nºdeinvestigadoresconproyectosactivosyNºdeadscritos)ylafinanciaciónrecibidadeCIBERER(atravésdere-cursoshumanosúnicamente).

2.2EvaluacionesdelCIBERERporelInstitutodeSaludCarlosIII

LaComisiónTécnicadeEvaluacióndeRedesdelInstitutodeSaludCarlosIIIevaluóyemitióen2015unInformedeevaluacióndelCIBERdeEnfermedadesRaras,correspondientealperiodo2011-2014,enelqueelCIBERERobtuvolacalificaciónfinaldeBUENOyenbasealacualseemitieronunaseriederecomendaciones:

2.3RecomendacionesdelosJefesdeGrupo

En2016,conelcambiodelaDirecciónCientíficasesolicitóopiniónalosgrupossobrelaestructuraydesa-rrollodelCIBERERenlosúltimosaños.Engeneral,loscomentariosfueronpositivosrespectoalamayoríadelosprogramas,aexcepcióndealgunasdiscrepanciassobreelapoyoqueelCIBERERdabaadeterminadasplataformas.Comentariosenbasealoscualessetomaronmedidascorrectivasdurante2017quehansidotenidasencuentaparaelpresenteplan.

Establecerverdaderosprogramasorientadosainvestigaciónbásicaytraslacional,parafomentarenúltimainstancialainvestigaciónclínica.

Estandarizarlosnivelesdecalidaddelosdiferentesgrupossiempretendiendoalamejorayamejorarlassinergias,objetivosestratégicosyoperacionesconjuntas.

Potenciarlapuestaenmarchademásensayosclínicos.

Evaluaralosgruposporlacontribuciónquehacenalosprogramasrespectivos.

Uniformarlamonitorizaciónyevaluaciónderesultadosdelasactividadescientíficas.

Consolidarlapolíticadeformación.

MejorarelsentidocorporativodeCIBERER.

EstableceralianzasactivasycomprometidasparaelabordajedeproblemascuyaresoluciónnodependetotalmentedelCIBER.

Valorarlautilidadyfuncionesdeunconsejocientíficoasesorexterno.

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2.4InformeComitéCientíficoAsesorExterno

En2016,elreciénnombradoComitéCientíficoAsesorExternodelCIBERER,trasvisitaralosgruposdeMadridenseptiembredeesemismoañoyanalizarlainformacióndelatotalidaddegruposdelCIBERERplanteó6accionesgeneralessobrelasqueincidir:

2.5AnálisisDAFO

Partiendodetodalainformaciónrecopiladaduranteelprocesodeplanificación,sehadesarrolladounanálisisDAFOenbasealospilaresfundamentalesdenuestrafuturaactividad.EsteDAFOresumelasprincipalesfor-talezasydebilidadesdeCIBERERenlaactualidad,asícomolasoportunidadesyamenazasqueestánsurgien-doenlacoyunturaactual.

EmpoderamientodepacientesInclusióndepacientesenelcentrodelaacción.Estaactividadyahadadocomienzo,peroserecomiendaincidirsobresuconsolidaciónyrefuerzo.

CoordinacióninternaybenchmarkingIncrementodelacoordinacióninternaybenchmarkingparapoderestablecerprioridades.

CoordinacióninterCIBERCoordinaciónconotrasáreastemáticasdelCIBER,talycomoeselcasodelaterapiagénica,ámbitoenelqueseinstaaqueCIBERERtomelainiciativadecoordinarlaactividadenterapiagénicaexistenteentodaslasáreastemáticasdeCIBER.

BeneficiosalSNSVisibilizarantelasadministracionessanitariaslaactividaddelCIBERERanivelasistencial,esdecirlosbeneficiosyaportacionesdelosgruposCIBERERalSistemaNacionaldeSalud(SNS).

H2020ypriorizacióndeobjetivosPriorizacióndelosobjetivosmarcadosenlaagendadelpróximoplanestratégico2018-2021,incluyendoestrategiasviablesparalosgruposbásicoscondificultades,quepuedanservirlesasuvezdemecanismodeayuda.

Comunicación,difusiónyformaciónIncrementodelacomunicación,difusiónyformacióndirigidatantoaprofesionalescomoapacientes.

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DAFOsobreestructuraCIBEREReInvestigación

Oportunidades

� ParticipaciónenelpróximoEuropeanJointProgrammeonRareDiseases.

� PresenciadegruposCIBERERenlasRedesEuropeasdeReferencia.

� PriorizacióndelasERenlospróximosplanes.

� MayorsensibilizaciónsocialfrentealproblemadelasER.

� Colaboraciónconasociacionesdepacientes.

� Entradadenuevosgruposalconsorcio.

Amenazas

� IncrementodelaburocraciaderivadodelosrecientescambiosnormativosylegislativosaplicablesaCIBER.

� CoyunturaeconómicaparalaI+Denlospróximos3años.

� Faltadeapoyoinstitucionalparalideraraccionesestratégicas.

� ImposibilidaddeparticiparinstitucionalmenteenlosCentros,ServiciosyUnidadesdeReferencia(CSUR)enER.

� DificultadparaparticiparactivamenteenlasRedesEuropeasdeReferenciaatravésdelosCSUR.

Fortalezas

� ExperienciaadquiridaenaccionesestratégicastalescomolaRD-ActionylaparticipacióncomosocioespañoldeOrphanet.

� Mejoradelasrelacionesyvisibilidadconlasasociacionesdeafectados.

� Masacríticadeinvestigadoresdelconsorcio.

� MadurezdelosProgramasCIBERER.

Debilidades

� Escasapresenciainstitucionalenforosclaveinternacionales.

� Insuficienteactividadeninvestigaciónclínicayterapéuticadentrodelconsorcio.

� Escasezdeevaluacióndeprogramas.

� Faltadeflexibilidadenlagestiónadministrativa.

� Grandependenciadelafinanciacióndelasubvenciónnominativa.

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DAFOObjetivoIRDiRCDiagnóstico

Oportunidades

� ParticipacióndelCIBERERenelEuropeanJointProgrammeonRareDiseases.

� Sensibilizaciónsocialdelasenfermedadesnodiagnosticadas.

� PuestaenmarchadeunposiblePlanNacionaldeMedicinaGenómica.

Amenazas


� Existenciadeotrosprogramasanivelnacionalointernacionalquepuedenresultarsolapantes.

� ProblemasdeapoyoinstitucionalalasposiblesiniciativasCIBERER.

Fortalezas

� GruposCIBERERlíderesnacionalesendiagnósticomolecular.

� Integraciónenlareddelosprincipalesserviciosdegenéticaenhospitalesdereferencia(deplenoderechoyvinculados).

� ImplementacióndelproyectoENoD.

Debilidades

� Falta/AusenciadeunapolíticanacionalintegralparaeldiagnósticodeER.

� Fragmentacióngeográficayestratégicadelasiniciativasenmarcha.

� Escasapresenciainternacionalenproyectosdereferencia(RD-Connect,MatchMaker…).

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DAFOObjetivoIRDiRCNuevasterapias

ElCIBERERdebeadaptarsufuncionamientoaunnuevoperiodoenelcualnosencontramos,connuevosfactoresyactorestantointernoscomoexternos.Paraello,sehadiseñadounPlanEstratégicoquedefinelasprincipaleslíneasdeactuacióndelcentroduranteelperiodo2018-2021.EstaslíneasestándiseñadasparaalcanzaramedioplazolosobjetivosCIBERERreflejadosenlosEstatutosylamisiónencomendadaenelBOEalCIBERER.

Debilidades

� Faltadecapacidadesinternasenvariosámbitoscientíficosrelevantesparaesteobjetivo:químicaterapéutica,medicinadesistemas,bioinformáticaycribadodefármacos.

� Pocaexperienciadesdeelámbitopúblicoenaccionesdecomercializaciónparaeldesarrollodeterapias.

� Capacidaddefinanciacióndeproyectosennuevasterapiaslimitada.

Fortalezas

� ExperienciaacumuladadelCIBERERenprocesosregulatoriosdemedicamentoshuérfanosydesarrollodemedicamentos.

� AmpliocatálogodemodelosexperimentalesdisponiblesdentrodelCIBERER.

� Colaboraciónestableconnumerosasasociacionesdepacientes.

� AmplioconocimientodelafisiopatologíadeungrannúmerodeER.

� Cooperaciónconmásde20gruposclínicosvinculadosalCIBERER.

� Gruposdereferenciaenterapiagénica.

� AccesoatecnologíasdesarrolladasdentrodelCIBER(p.e.enCIBER-BBN).

Amenazas


� Dispersióndecapacidadesennumerososproyectosterapéuticosdesarrolladossimultáneamente.

Oportunidades

� Visibilidadatravésdelacooperaciónconlosprincipalesagentes(EMA,AEMPS,Asebio,AELMHU).

� Colaboraciónconlosprincipalesactoresnacionalesdedescubrimientodefármacos(REDEFAR,EU-Openscreen).

� Especializacióneneldesarrollodemedicamentoshuérfanos.

� Entradadenuevosgruposconexperienciaendesarrolloterapéutico.

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03.Marcoestratégico

LamisióndelCIBERER,definidatantoenlaconvocatoriacomoenlasbasesreguladoras

ysegúndirectricesdelISCIII,esapoyarelestudioylainvestigacióncientíficaytécnicaenelcampodelasER,haciendohincapiéenlosaspectosdelainvestigacióngenética,molecular,bioquímicaycelular,yconelobjetivodemejorarlacompre-sióndelascausasydelosmecanismospatogé-nicosdeestostrastornoscomopiezafundamen-tal para desarrollar e implementar nuevastécnicasdiagnósticasyestrategiasterapéuticas.Además,elCIBERER,comomedioinstrumentaldelISCIII,sealineatotalmenteconlosobjetivosdelConsorcioInternacionaldeInvestigaciónenEnfermedadesRaras(IRDiRC).

ElobjetivoprincipaldelCIBEREResconvertirseenuncentrodereferenciaespañolyeuropeoenlainvestigacióncientíficadelasbasesbiológicasypatológicasdelasER-genéticasyadquiridas-conuninterésespecíficoenlain-vestigacióntraslacionalquepermitalatransferenciadeconocimientoaloscentrossanitariosyalaprácticaclínica,enbeneficiodelospacientesysusfamiliares.ComoobjetivosespecíficosdeláreadeERdelCIBERencontramos:

ContribuiralainvestigaciónenelcampodelasER.

FavorecerlaresolucióndelosproblemasdeasistenciasanitariarelacionadosconlasER.

Potenciarlaparticipacióndelosgruposdeinvestigaciónenactividadescientífico-técnicasdecarácternacionalyespecialmentedelasincluidasenlosprogramasMarcoeuropeosdeI+D+i.

Promoverlatransferenciaderesultadosdeinvestigaciónalasociedady,enespecial,alSistemaNacionaldeSaludyalsectorproductivofarmacéuticoybiotecnológico.

ApoyarladivulgaciónylaparticipaciónenactividadesdocentesrelacionadasconelcampodeactuacióndelCIBERER.

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ParaesteperiodosesumandosobjetivospilaresdelIRDiRC:

PromovereldesarrolloenEspañadenuevasterapiasparaERycontribuirasíalobjetivoIRDIRCde1000nuevasterapiasaprobadasanivelglobalpara2027.

Apoyarlosdesarrollosdiagnósticosparaqueenelaño2027cualquierafectadoporunaERraraconocidaseadiagnosticadoenmenosdeunañoyparalograrlainclusiónenprogramasdeinvestigacióncoordinadosinternacionalmentedeaquellosafectadosporunaERdecausanoconocida.

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04.Ejesestratégicos

Teniendoencuentatantolaexperienciaacumuladatrasunadécadadetrayectoriacomolosfactoresexter-nos,CIBERERestablecelossiguientesEJESESTRATÉGICOSylosobjetivosespecíficos(OE)decadaunodeellos.

EJE1INVESTIGACIÓNDEEXCELENCIAENER

OE_1.1Liderazgocientífico

CIBERERdebepromoverelliderazgocientíficodelaredysusgruposenlaslíneasdeinvestigaciónenlasqueseparticipa.Paraelloesnecesarioseguirdandoapoyoalosgruposconpersonalinvestigadorotécnicoypromoverlaincorporacióndegruposlídereseninvestigaciónenbiomedicinaqueseancapacesdemovilizaranumerososagentesdevalorparalared.

OE_1.2Integraciónydesarrollodesinergias

LosgruposCIBERERyacuentanconunatrayectoriadecooperaciónimportantequesehavistoreforzadaporeldesarrollodeherra-mientas,plataformasynuevaslíneasdeinvestigacióncooperativa.Unpotencialnoexplotadoeselquedeberíasurgirtrassuintegra-ciónenelconsorcioCIBER,juntoconotrasdiezáreas.Enesteperiodoseránecesariomejorarlacoordinacióndetodaslasherramien-tasycapacidadesCIBERERconlasdelrestodelCIBER,eincorporarcapacidadesygruposquepotenciennuevasvíasdecolaboración.

Programas/HerramientasprioritariosparaalcanzarOE_1.2

� ProgramasdeInvestigación

� AccionesCooperativasyComplementariasIntramurales

� EquipodeGestiónCientífica

� Gruposdetrabajo


� ProgramadeRRHH

� AccionesEstratégicas

� Evaluaciónyseguimiento

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EJE2CAPACIDADESENER

OE_2.1Superacióndelafragmentaciónderecursos

Tantoanivelcientíficocomosocialsehaidentificadocomounproblemaimportantelafragmentaciónderecursosasistencialesparadiagnósticoytratamiento,asícomolosdedicadosainvestigación(proyectosdeinvestigación,registros,muestras,mo-delos,etc.).Seconsideraportantoprioritarialarecopilacióneintegracióndelainformacióndisponible,deformaquepermitacontarconunaperspectivarealdelasituación,apartirdelacualsepuedanoptimizarlosrecursosdisponibles,generandosi-nergiasyevitandoduplicidadesinnecesarias.DuranteesteperiodosepromoverálacolaboraciónconasociacionesdeafectadospararecopilarinformaciónsobreinvestigaciónenERpromovidadesdelasasociacionesylainvestigacióndeámbitosocial.

OE_2.2VisibilidaddelascapacidadesCIBERER

LasrecomendacionesdelComitéCientíficoAsesorExterno(CCAE)ensureunióndeseptiembrede2016,recogíanlanecesi-daddeincrementarlavisibilidaddelascapacidadesinternas,tantodelCIBERERengeneralcomodelosgruposenparticular.Visibilidadqueasuvezestárelacionadaconobjetivosdeotrosejes,comopuedeser:Promocióndeunaculturadedivulgacióncientíficaymejoradelasherramientasdecomunicación,yquehadecentrarsedemaneraprioritariaenlamejoradeloscontenidosdisponiblesenlawebdelCIBERERoencualquierotroformatoencolaboracióncontodoslosactoresimplicados.

OE_2.3Accesoacapacidadesexternas

EsteesunobjetivoespecíficofundamentalparaCIBERERenfocadoalosdospilaresestratégicosdediagnósticoynuevasterapias.Enestesentido,lacomplejidadyextensióndelosprogramasdedesarrolloterapéuticohacennecesariocolaborarconnumerosasinstitucionesdeformaestableparapoderlanzarproyectosyaccionescompetitivasintegradoras.Asímismoeneláreadiagnóstica,laconstanteactualizacióntecnológicahacenecesariounaformacióneinfraestructuraadecuadas.


� AlianzasEstratégicas


� Accionesdemovilidad-ProgramadeFormación


� PlataformasCIBERER

� BasesdedatosCIBERER




� Programadedivulgacióncientíficasocial

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OE_2.4CapacitaciónparaalcanzarlosobjetivosIRDIRC

Tantoeldiagnósticocomoeldesarrollodeterapiasrequierencadavezmásdelaaplicacióndetécnicasyaproximacionesdevanguardia,loquehacenecesariounacontinuaformaciónypuestaaldíadelosinvestigadores.Almismotiempo,escadavezmásnecesariocolaborarconotrosagentes:profesionalessanitariosexternosaCIBER,asociacionesdepacien-tes,plataformasnacionaleseinternacionales.ParacontribuiraltercerobjetivoIRIDIRCsobremetodologíasquepermitanvalorarelimpactodelosdiagnósticosylasterapiasaplicadasenlospacientesconER,CIBERERtrabajaráconjuntamenteconlasasociacionesdepacientesylosproyectosenmarcha

OE_2.5SostenibilidaddelaRed

Despuésde2020,elCIBERERseenfrentaaunperiododeincertidumbreenrelaciónasucapacidadfinanciera,yaseapor fondosdesubvenciónnominativa,yapor la finalizaciónde los fondos remanentesysucapacidaddeatraccióndefondoscompetitivosynocompetitivos.Esporello,queesteplanfijacomoobjetivoespecíficolaplanificaciónydesarrollodeunapolíticacientíficaquedotedefondosparaelmantenimientodelaestructurabásicadelCIBERERysusprogramasestratégicos.


� ComitédeDirección



� ProgramadeFormación


� GruposdeTrabajo

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EJE3APLICACIÓNDELCONOCIMIENTO

OE_3.1Potenciarlainnovaciónclínica

LaInnovaciónclínicaenenfermedadesrarasestarábasadaenbuenamedidaenlaposibilidaddeaplicarsolucionesdemedicinapersonalizada.Paraelloseránecesariodisponerdelainformaciónindividualydelasherramientasparainterpretarla.Laintegracióndelainformacióngenómicaconelrestodelainformaciónclínicarequierederepositoriosespecialmentediseñadosparaelloquepermitanlainterpretacióndelossignosclínicosdeformavinculadaaésta.

Porotrolado,eldesarrollodeterapiasparaenfermedadesrarasysuaplicaciónenelámbitoclínico,porsudiver-sidad,podráestarbasadoenaproximacionesfarmacológicasclásicas,terapiasinnovadorasonuevastécnicasdemedicina fetal pero siempre requeriránde: una caracterización individualizadaprevia, biomarcadoresparaelseguimientoy,fundamentalmente,deunsistemaydefacultativospreparadosparaaplicarestosprotocolosycolaborarconeldesarrollomismodeestainnovaciónclínicaintegrandolainvestigaciónenelpropioejerciciodelaactividadclínica.

OE_3.2Potenciarlainvestigaciónbajodemanda

EsnecesarioampliarlascapacidadesCIBERERparacooperardemaneraabiertaconlasociedad.Todoelloconlafinalidaddeincrementarelimpactodelaactividadinvestigadoradelcentro.Estetipodeaccionessefomentarámediantelaformulacióndeobjetivosespecíficos:porunladodesarrollandoycooperandoconlosafectados,yporotrodandorespuestaalasnecesidadesdelmercado.Esteobjetivoestámuyinterconectadoconeléxitodelde-sarrollodeleje4(ComunicaciónySociedad).


� Accionesestratégicas

� RedesEuropeasdeReferencia(ERN)


� Accionesestratégicas



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OE_3.3Valorizaciónytransferenciadelconocimiento

Algunasdelasprincipaleslíneasdeinvestigacióngestadaspornuestrosgruposalcanzanunasfasesdedesarro-lloquerequierensertransferidasalsectorproductivouotrosagentesconcapacidaddedarlescontinuidad.Porello,valoraryprestarserviciosenmateriadetransferenciadetecnologíaesfundamentalparaqueestasinves-tigacionesseanefectivamentetransferidas.

OE_3.4DarsoportealSistemaNacionaldeSaludparapotenciarlainvestigaciónenER ysuaplicaciónalaprácticaclínica

LainvestigacióntraslacionalquedesarrollaelCIBERERtienecomoobjetivofacilitarsuaplicaciónalosafectadosenformadesolucionesdiagnósticasyterapéuticas,altiempoquelideraoseconstituyeenunreferentedeinvestigaciónasociadoalasprincipalesaccionesenenfermedadesrarasanivelnacionaleinternacional.


� ProgramadeAplicacióndelConocimiento-Transferenciaalsectorproductivo



� AccionesEstratégicas

� Programadeaplicacióndelconocimiento-TraslaciónalSNS

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EJE4COMUNICACIÓNYSOCIEDAD

OE_4.1PotenciarlainteracciónconlosprincipalesagentesimplicadosenER

Lainvestigaciónenenfermedadesrarassedesarrollaenuncontextonacionaleinternacionalqueseconfiguraatravésdeplanesestratégicosydirectricesfomentadasdesdegruposdeinterésquerepresentanalosdiferentesagentes;CI-BERERhadeintensificarsupresenciaenlosgruposdeinterésintegradosporlosinvestigadoresyreforzarsusrelacionesconlosotrosgruposdeinterésquerepresentanaafectados,profesionalessanitariosysectorproductivo.Enestalíneadedotaciónderecursosyprogramasespecíficosalainvestigaciónenenfermedadesraras,seestáreconfigurandoelespacioylasestructurasinternacionalesrelacionadas:EJPeIRDIRC.

OE_4.2Promocióndeunaculturadedivulgacióncientíficaymejoradelasherramientasdecomunicación

LadefinicióndeláreatemáticadeEnfermedadesRarasrespondeaunademandasocialyaunasnecesidadessociosani-tariasespecíficas.Portanto,dentrodelobligadoretornosocialsehacenecesarialainteracciónconlosafectados.

OE_4.3Fortalecimientodelosvínculosconlosafectados

CIBERERconsideraprioritarialaimplicacióndelospacientesenladefinicióndesupolíticadeinvestigación,asícomolaatenciónasusdemandas.Paraasíincorporarlaperspectivadelospacientesenelprocesoinvestigadorcomoelementodeexcelencia.


� ComitédeDirecciónyComitéCientíficoAsesordelComitédeDirección(CCAE)



� Programadedivulgacióncientíficaysocial

� ComitédeDirección


� ConsejoAsesordePacientes

� ConvenioconlaFederaciónEspañoladeEnfermedadesRaras(FEDER)

� ParticipaciónenlaConferenciadeEUROPLAN

� ComitéCientíficoAsesordelComitédeDirección(CCAE)

� Serviciodeatenciónaconsultasdeafectados

� GruposdeInvestigación

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EJE5INTERNACIONALIZACIÓN

OE_5.1PromoverlaparticipacióndelosinvestigadoresCIBERERenlosprogramas deinvestigacióneuropeoseinternacionales

EsteesunodelosobjetivoscomunesdelconsorcioCIBER,elcualresultafundamentalparapromoverlainternacio-nalizacióndelaactividaddelosgrupos.Unodelosretosenestesentido,ademásdeapoyarlaparticipacióndelosgruposenprogramaseuropeos,escapacitaralCIBERERparaparticiparenconvocatoriasdeproyectosdelosInstitu-tosdeSaluddeEEUU(NIH).

OE_5.2IncrementarlapresenciainstitucionaldelCIBEREReniniciativasdereferenciaenER

Enlosúltimosañossehaincrementadosignificativamentelapresenciadeinvestigadoresenforosycomitésrelaciona-dosconlasER.Paraesteperiodo,sepretendeseguirmejorandoypromocionandolaparticipacióndeinvestigadoresCI-BERERendichosforosdeformaqueredundepositivamenteenelCIBERER.


� PlataformadeapoyoalainternacionalizaciónCIBERER/BBN/ES(PAI)

� EuropeanJointProgrammeonRareDiseases





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OE_5.3Cooperaciónconlosprincipalesagentesinternacionales

EsteobjetivoestransversalytieneunimpactosignificativoparatodoslosEjes.NuestracooperaciónestaráarticuladaparadarrespuestaalosobjetivosIRDIRCyfomentarlacooperaciónconlosprincipalesactoresinternacionalesincluyen-dolossociosIRDIRC,EURORDIS,EMA.TambiénseactuarádeformaproactivacolaborandoenlaarticulacióndelespaciodeinvestigaciónenenfermedadesrarasenAméricaLatina,espaciodondeCIBERERdeformadirectayatravésdeOrphanetpuedetenerunroldestacado.EnestalíneaseexplorarátambiénlacolaboraciónconactoresdestacadosdelaregióncomoeslaAlianzaIberoamericanadeEnfermedadesRaras(ALIBER).Además,seestructuraráentornoalaspolíticasdefinidasenelejeEJP-Orphanet,asícomoalasrecomendacionesdelCCAE.





� EuropeanJointProgrammeonRareDiseases

� Orphanet

� ComitéCientíficoAsesorExterno

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05.SeguimientodelPlan

Losejesestratégicosdefinidosenelpresenteplanrequierenunaadaptacióndelosprogramasac-tuales,porloqueesnecesariolaelaboracióndeplanesdeacciónanualesqueprioricenlasaccionesy

definaneldespliegue temporalde lasactividadesanualmente,yque tendránqueseraprobadosporelConsejoRector.LaDirecciónCientíficajuntoconelEquipodeGestiónCientíficaseresponsabilizarádelacoordinacióndelastareasdeimplementacióndelPlan,siempreconelsoporteyasesoramientodelComitédeDirecciónydelComitéAsesorCientíficoExterno.

ParauncorrectoseguimientodelaejecucióndelPlanEstratégico,esnecesariodisponerdeunametodologíadeseguimientoycontrolquepermitaobtener informaciónfiabledelestadodeavanceyquefaciliteelcontrolporpartedelosÓrganosdeGobiernoyDirección,asícomolaadaptacióndelaplanificaciónestra-tégicaantenuevosescenarios.

ElsistemadeseguimientoycontroldelPlanEstratégico2018-2021quesepresentaacontinuación,estarádirigidoporelComitédeDirección,quecontaráparasudesarrolloconelequipodeGestiónCien-tífica,ytendrácomoprincipalesfuentesde información loscompromisosde losresponsablesde lasactividadesanualesprevistasparacadalíneaestratégica,ylaelaboracióndeunamemoriaanualdese-guimientodelPlanEstratégico.

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5.1ElEquipodeGestiónCientíficaenelPlanEstratégico

� ElEquipodeGestiónCientíficaseresponsabilizarádelseguimientotécnicodelPlanEstratégico,bajoladireccióndelapersonaadjuntaalaDirecciónCientífica.

� ElseguimientodelPlanconsistiráenlaverificacióndelcorrectocumplimientodeloscom-promisosadquiridosporlosdiferentesresponsablesdelosobjetivosestratégicosdefinidosparacadaunodeloscincoejesestratégicos.

� ElComitédeDirecciónseresponsabilizarádelcumplimientoydesarrollodelosobjetivosestratégicosdelPlan.

5.2Documentaciónparaelseguimiento

ElseguimientosellevaráacaboatravésdelosinformesanualesqueelEquipodeGestiónCientíficarealizarájuntoconlosresponsablesdecadaobjetivo.Elresultadodelprocesodeseguimientoycontrolsematerializaráenelcuadrodemandosdeseguimientoylasmemoriasdeactividadcientíficaanuales.

5.3Asignacióndelgradodecumplimiento

ElEquipodeGestiónCientífica,juntoaloscoordinadoresdelínea,seránlosresponsablesdeasignargradosdecumplimientoanualesygradodeavancedelobjetivodecadaacción.

5.4ReunionesdeseguimientodelPlanEstratégico

ConlafinalidaddefomentarlaparticipaciónytransparenciadelPlanEstratégico,seproponenreunionespe-riódicas(semestralmente)dedebatedelosimplicadosenlaejecucióndelplan,quealimentaránlosinformesanualesdeseguimiento.

Informeanualdeseguimientodelplanestratégico

CadaanualidadsepresentaráalComitédeDirecciónlamemoriaanualdeseguimientodelPlanEstratégico.EstamemoriarecogerálainformaciónnecesariaparaevaluarelgradodeavanceglobaldeejecucióndelPlanEstratégico,asícomoinformacióndetalladadelasaccionesmásrelevantes.

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5.5Indicadores

Eje1.InvestigacióndeexcelenciaenEnfermedadesRaras

Integraciónydesarrollodesinergias

� Acciones/proyectosfinanciadosenlosdiferentesPdIs

� NºdeproyectosACCIfinanciados

� NºdePublicacionescolaborativas(CIBER/CIBERER)

� Nºdeiniciativaseuropeas/internacionalesenlasqueseparticipainstitucionalmente

� NºdeInstrumentosdecolaboraciónestableconotrasáreastemáticasCIBER

� NºdeGruposdetrabajocreados

Liderazgocientífico

� Factordeimpactomedioenlos4años

� Númerodepublicacionesenprimerenprimerdecil

� Nºdepublicaciones1ercuartillideradas

� Nºdeproyectosinternacionalescoordinados

� DotacióndeRRHHdesdefondospropiosyexternos

� Gruposdeplenoderechoincorporadosalared(%denuevasincorporacionesrespectoa2017)

� CocientedelaevaluaciónmediadelosnuevosgruposenrelaciónaevaluaciónmediadeCIBERER

� ConsolidacióndelaAcciónEstratégica:ENoD

� NºConvocatoriasdeterapiasytraslacionaleslanzadas

� Nuevasaccionesestratégicaspuestasenmarchaduranteelperiodo2018-2021

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Eje2.CapacidadesenEnfermedadesRaras

SostenibilidaddelaRed

� Ingresosrecibidospormecenazgo

� Ingresosrecibidosporregalíasycostesindirectos

CapacitaciónparaalcanzarlosobjetivosIRDIRC

� NºdeAccionesdeformaciónenfocadasenobjetivosIRDIRC

� Nºdeaccionesyproyectoscolaborativosconinstitucionesdereferencia

� NºdeacuerdosformalizadosconinstitucionesparaalcanzarlosobjetivosIRDIRC

� Nuevosgenesdescritosasociadosaenfermedades

� NuevosgruposdetrabajoformalizadosparaalcanzarobjetivosespecíficosIRDIRC

Accesoacapacidadesexternas

� NºdeproyectosyeventoscolaborativosconotrasáreasCIBER

� Acuerdos/programasdecolaboracióntecnológica

� Fondosobtenidos(euros/año)procedentesdeproyectosexternosparaeldesarrollodeestasalianzas

� Movilidadesdesdeelplandeformaciónparacolaboracióntecnológica

VisibilidaddelascapacidadesCIBERER

� Desarrollodeplanesdecomunicaciónyevaluacióndesuimpactoenlasdistintasplataformas

� NºdedosierescorporativosCIBERERdesarrollados

� Nºdeentradasenlaweb

� Impactoenmedios

� Nºaccionesdesarrolladas(noticias,notasdedifusiónydivulgación)

Superacióndelafragmentaciónderecursos

� Indicadoresespecíficosporplataformayherramienta

� Nºdeplataformas/herramientascoordinadasconotrasáreasCIBER

� IntegracióndelasbasesdedatosdelCIBERERenunasolaherramientainteractivaentrediagnóstico/tratamiento

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Eje3.Aplicacióndelconocimiento

DarsoportealSistemaNacionaldeSaludparapotenciarlainvestigaciónenERysuaplicaciónalaprácticaclínica

� NºdeproyectosfinanciadosenlaconvocatoriadeProyectosdeInvestigaciónTraslacional

� NºderegistrosoficialesenactivoconapoyodelCIBERER

� NºdeAccionesrealizadasdesdeelCIBERERdesoportearegistros

� NºdeguíasdesarrolladasdesdeelCIBERER

� IndicadoresdeprocesopropiosdelprogramaENoD

� ParticipaciónenlaredacciónydesarrollodelPlanNacionaldeMedicinaGenómica

� NºdeproyectosdelaconvocatoriadeDesarrollodeTerapiasenERfinanciados

� NuevassolicitudesdemedicamentoshuérfanosdesdeelCIBERER

� Nuevasdesignacioneshuérfanasobtenidas

Valorizaciónytransferenciadelconocimiento

� Nºdeacuerdosdelicenciafirmados

� NºdeContratosdeI+D+i

� DesarrolloyactualizacióndelpipelineCIBERER

� Nºdeacuerdosenmateriadetransferenciadetecnología

Potenciarlainvestigaciónbajodemanda

� Nuevoscontratos/acuerdosdeinvestigaciónconempresas/asociaciones/fundacionessinánimodelucro

� Fondosrecibidosparadesarrollodeinvestigacióncontratada

Potenciarlainnovaciónclínica

� Nuevassolicitudesdepatente,protocolos,procedimientos

� Indicadorescientíficosdeimpacto(Nºpublicacionesen1ercuartil)

� PublicacionesconjuntasconotrosgruposdeinvestigacióndelSistemaNacionaldeSalud

� IndicadoresdeprocesoparaprogramaENOD

� NºdeproyectosencolaboraciónconlosGruposClínicosVinculados

� NºdegruposCIBERERparticipantesenERN

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Eje4.Comunicaciónysociedad

Fortalecimientodelosvínculosconlosafectados

� AccionesdesarrolladasenelmarcodelCAPalaño.

� ProgramasyaccionescolaborativasdesarrolladasconjuntamenteconFEDERuotrasFederaciones/AsociacionesdePacientes

� NºdeprogramasyaccionesCIBERERinstrumentalesencolaboraciónconlospacientes

� Nºactuacionesdesoportealdesarrolloyalavisibilidaddelasactividadesdelosgruposdeinvestigaciónenrelaciónaloscolectivosdeapoyoapacientes

� Nºdeconsultasatendidas

Promocióndeunaculturadedivulgacióncientíficaymejoradelasherramientasdecomunicación

� Indicadoresdecomunicacióneimpactoenmedios

� NºEventosy/oaccionesconcretasparalapromocióndeunaculturadedivulgacióncientífica

� Eventos/accionesconcretasconlaunidadtécnicaCIBERparalapromocióndeunaculturadedivulgacióncientífica

� ImpactodelasintervencionesdelosmiembrosdelCDenmedios

PotenciarlainteracciónconlosprincipalesagentesimplicadosenER

� ParticipacióninstitucionaldelCIBERenlasdiferentesaccionesrelevantesycomitésespecíficosdeER

� Nºacuerdosinstitucionalesfirmados

� Presenciasenforosdeinteracciónconelsectorproductivoycontactosestablecidos

� PresenciasenforosdeinteracciónconelSNSySociedadesMédicasycontactosestablecidos

� Contactosypresenciaenlasactuacionesdeorganismospúblicos(AEMPS,Ministerios,CCAAs,ISCIII…)encargadosdeldesarrollodelainvestigaciónydelaaplicacióndesusresultados

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Eje5.Internacionalización

Cooperaciónconlosprincipalesagentesinternacionales

� NºdeacuerdosformalizadosporlosinvestigadoresCIBERERatravésdesusinstitucionesconsorciadasenlosqueparticipeactivamenteCIBERER

� VisibilidaddelaredenforosinternacionalesgraciasalapresenciadeinvestigadoresCIBERER

� AcuerdosformalizadosporelCIBERERconotrasinstitucionesinternacionales

� ContinuidaddeCIBERERcomosociodeOrphanetenEspaña

� ParticipacióneniniciativasyenlasdiferentesestructurasyproyectosderivadosdelEJP

� AcuerdosconinstitucionesinternacionalesarticuladosatravésdelacolaboraciónconmiembrosdelCCAE

IncrementarlapresenciainstitucionaldelCIBEREReniniciativasdereferenciaenER

� NºdeinvestigadoresCIBERERencomitésejecutivosodeexpertosdeiniciativasinternacionalesespecíficasdeER

� Nºdeproyectosinternacionalesencolaboracióndesarrollados

� Nºdeaccionespromovidasconjuntamenteparaparticipaciónenforosinternacionales

� Nºdeinvestigadoresevaluadoresy/oexpertosdelaComisiónEuropeapropuestosdesdeelCIBERER

� Nºdeproyectosyaccionesestratégicasinternacionales(JointActions,JointProgrammes…)solicitadasdesdeelCIBERER

PromoverlaparticipacióndelosinvestigadoresCIBERERenlosProgramasdeinvestigaciónEuropeoseinternacionales

� Nºdepropuestasinternacionalespresentadas

� Nºdeproyectosinternacionalesfinanciados

� Fondosobtenidos

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06.Anexos

6.1. Metodologíaseguida paraeldesarrollodelPlan

ParaelanálisisdecontextoactualdelCIBERERylaslíneasaseguirparaelperiodoquecom-prendelosaños2018a2021,sehautilizadolatécnicaDAFOyCAMEidentificandolasFortale-

zas,Debilidades,OportunidadesyAmenazasparacadaunadelaslíneasestratégicas.Asimismo,enlaelaboracióndeestedocumentosehantenidoencuentatodoslosantecedentesreflejadosenesteplandeactuación2018-2021yqueson:

� PlanesEstratégicosanteriores

� ObjetivosdelConsorcioInternacionaldeInvestigaciónenEnfermedadesRaras(IRDIRC)

� EntornoactualparalaI+D+I

� AnálisisdelCIBERER

� ResultadosdelaevaluaciónporpartedelISCIII

� ResultadosdelaevaluaciónporpartedelComitéCientíficoAsesorExterno

� AportacionesdelosJefesdeGrupoCIBERER

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6.2. Participantesenlaredacción delborradordelPlanEstratégico

ParalaredaccióndelpresenteborradorhanparticipadotantomiembrosdelComitédeDireccióncomodelEquipodeGestiónCientíficayPlataformas.Asímismohancontribuidoasuelaboraciónmiem-

brosexternosaCIBERER,loscualeshanproporcionadoorientaciónyasesoramientodurantetodoelproceso.

EquipodeGestiónCientíficayPlataformas

IngridMendes AdjuntaDirecciónCientífica

BeatrizGómez GestoraCientífica

JuanLuque GestorCientífico

AndrésMedrano GestordeCientíficoydeFormación

VirginiaCorrochano CoordinadoradelCIBERERBiobank

ComitédeDirección

ÁngelCarracedo CoordinadordePrograma

LluísMontoliu CoordinadordePrograma

SusanWebb CoordinadoradePrograma/SubdirectoraCientífica

MontseMilà CoordinadoradePrograma

JuanAntonioBueren CoordinadordePrograma

FrancescPalau CoordinadordePrograma

RafaelArtuch CoordinadordePrograma

LuisPérezJurado CoordinadordeFormación

PabloLapunzina DirectorCientífico

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6.3. Abreviaturas

AELMHU AsociaciónEspañoladeMedicamentosHuérfanosyUltrahuérfanos

AEMPS AgenciaEspañoladeMedicamentosyProductosSanitarios

AES AcciónEstratégicaenSalud

ACCI AccionesComplementariasyCooperativasIntramurales

ALIBER AlianzaIberoamericanadeEnfermedadesRaras

ASEBIO AsociaciónEspañolaBioempresas

BIER PlataformadeBioinformáticaenEnfermedadesRaras

CAP ConsejoAsesordePacientes

CCAA ComunidadesAutónomas

CCAE ComitéCientíficoAsesorExterno

CIBER CentrodeInvestigaciónBiomédicaenRed

CIBERER CentrodeInvestigaciónBiomédicaenReddeEnfermedadesRaras

CSUR Centros,ServiciosoUnidadesdeReferencia

EGC EquipodeGestiónCientífica

EMA EuropeanMedicinesAgency

EJP EuropeanJointProgrammeonRareDiseases

ENoD ProgramadeEnfermedadesRarasNoDiagnosticadasdelCIBERER

ER Enfermedad/esRara/s

ERN EuropeanReferenceNetworks

EUROPLAN ProyectoeuropeoparafomentarlosPlanesNacionalesenER

EURORDIS EuropeanOrganizationforRareDiseases

FEDER FederaciónEspañoladeEnfermedadesRaras

GdT Grupodetrabajo

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IRDIRC InternationalRareDiseasesResearchConsortium

I+D+I Investigación,DesarrolloeInnovación

IIER InstitutodeInvestigaciónenEnfermedadesRaras

ISCIII InstitutodeSaludCarlosIII

MAMHUT MapadeMedicamentosHuérfanosyTerapias.

MAPER MapadeProyectosdeInvestigaciónen

MARIA MapadeRecursosAsistencialesydeInvestigación.

MINEICO MinisteriodeEconomía,IndustriayCompetitividad

NIH InstitutosNacionalesdeSaluddeEstadosUnidos

OE ObjetivosEspecíficos

PAI PlataformadeApoyoalainternacionalización

PdI ProgramadeInvestigación

RRHH RecursosHumanos

SNS SistemaNacionaldeSalud

UT-CIBER UnidadTécnicaCIBER

Av.MonfortedeLemos,3-5Pabellón11.Planta028029Madrid

[email protected]

@CIBERER

ciberer.es

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