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Actualidad de la Biotecnología en Colombia
Fabio A. Aristizábal
Director Instituto de Biotecnologíae-mail: [email protected]
Clinical Studies: Time, Costs and Success rate
Source: The Product Pipeline and Clinical Trials: Bringing a Drug to Market. Science, Sep 6, 2005
5000 molecules 5 molecules 1 molecule approved
1/5 (20%)
US $145 million
$155-$225M $65-$90M $10M $25-35M $100M
4,5 – 10 years 4 years 5.5 years 6-36 months 1-2 years 1-2 years 2-3 years
0,02 % Éxito global
Búsqueda de nuevas moléculas
Diversidadquímica
Moléculas activas
TAMIZAJE
Biodiversidad Síntesis Semi-síntesis Química combinatoria Informática Ingeniería genética
Cordell G, 2000. Phytochemistry 55: 463
Búsqueda de Productos Naturales con Actividad Biológica
Tamizaje ACTIVIDAD
Candidato
Extractos
Fracciones
Compuestos
ESTRUCTURA
ACTIVIDAD
Semi-síntesis Derivados químicos
MECANISMO ACCIÓNPrototipo
Función biológica
ÓrganosTejidos
TERAPIA CELULAR
Uso de genómica individualizada.
• Pinto et al., 2012
DNA
mRNA
Gen-Proteína
miRNA
Datos GenotipificaciónMas de 10 millones de SNPs
Datos de expresión• mRNA• miRNA • Proteínas.
Datos Farmacológicos• Interacciones• Efectos secundarios• Fenotipos respondedores
Tipos de biomarcadores
Biomarcadores de predicción
Biomarcadores de detección
Biomarcadores de diagnóstico
Biomarcadores de pronóstico
Biomarcadores de ADN
Biomarcadores patológicos
Proteínas como Biomarcadores
Glico-Biomarcadores
Biomarcadores de imagen
Biomarcadores en silico
Biomarcadores de RNA
Basados sobre el estado de la enfermedad
Basados sobre biomoléculas
Basados sobre otro criterio
Blancos terapéuticos
Biomarcadores DE RIESGO
Nueva tendencia….
Salud personalizada
Medicina personalizada
Medicina de precisión
Riesgo toxicológicoPromoción y prevención
Porcentaje de la población para que cierto medicamento común no se será efectivo.
Variabilidad en la respuesta a Medicamentos
¿Quienes ofrecen el servicio para genotipificación?
Reflexiones
• Uso efectivo de la información genética (solo será posible una vez hagamos un proceso de transferencia y apropiación tecnológica adecuado.)
• Explorar el acervo genético de nuestra población debe ser prioridad.
• Garantizar uso amplio y apropiado (La salud es un derecho en ámbito responsable.)
HERRAMIENTAS PARA TERAPIA CELULAR
PRODUCTOS TERAPÉUTICOS DE DISEÑO EN DESARROLLO
TIPO DE PRODUCTO
PRODUCTOS BIOTERAPEUTICOSDE PRIMERA GENERACION
Mecanismos de acción
ACCION SELECTIVA SOBRE UN BLANCO TERAPEUTICO
•Activación de receptores•Actividad enzimática•Inhibición enzimática•Inactivación de metabolitos•Activación mecanismos inmunitarios•Citotoxicidad
Estudio Clínico mAbs: Tasa de Exito
40 mAbs Humanos
Fase I
17,5 % Éxito en el Estudio Clínico
131 mAbsHumanos
89 % 51 % 73 %
7 mAbs humanos Aprobados
Fuente: Nelson, AL et al. Development trends for human monoclonal antibody therapeutics. Nature Reviews Drug Discovery. Vol 9, Oct 2010.
1997-2008
5,34 % Éxito global
Escalamiento en el Laboratorio
Obtención de sistema
productor
Obtención de Línea Celular Productora
Selección de condiciones de
cultivo
5 mL1 L
Caracterización farmacológica del producto
Año 2Año 1
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15
Desarrollo de Productos Farmacéuticos Biotecnológicos
Innovador
Biosimilar
Selección basada diana molecular
conocida
Escalamiento a nivel industrial
Estudio Clínico
Estudios preclínicos - Actividad in vitro - Actividad in vivo - Toxicidad
Escalamiento a nivel piloto
Desarrollo Sistema de expresión
AÑOS
Bioensayos, Bioterio, Genómica in vitro , in vivo
Desarrollo de Productos Innovadores
Tomado de: Thalayasingam et al. Anti-TNF therapy. 2011, Webb S. Nature Biotechnology 2011
• mAbs dirigidos hacia otras dianas moleculares
• mAbs conjugados con fármacos citotóxicos
• mAbs conjugados con RNAs antisentido
Daniels et all., 2012. Transferrin receptor and the targeted deliverry of therapeutic agents against carcer. 2012, Biochem Biophys Acta 1820 (2) 291-317
Alternativas para continuar…..
Año 1 Año 2 Año 3 Año 4 Año 5 Año 6
Desarrollo sistema de expresión
Componentes celulares - moleculares
Formación de personal técnico-científico
Transferencia de Tecnología de
Producción Industrial
Generación de Plataforma Tecnológica
Formación Unidad de Servicios
• Farmacol. Molecular
• Ing. farmacéutica
Desarrollo de Productos Biosimilares
e innovadores
Venta de Servicios
• Desarrollo
• Escalamiento
• Producción
PROPUESTA FINANCIABLE POR REGALIASPlataforma Tecnológica para el Desarrollo de
Productos Biotecnológicos
Establecimiento de Planta de producción
piloto